REDWOOD CITY, Kalifornia - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), firma biotechnologiczna zajmująca się terapią genową na etapie badań klinicznych, ogłosiła wyniki badania LUNA fazy 2 oraz długoterminowe dane z badania OPTIC, które sugerują, że jej eksperymentalna terapia genowa, Ixo-vec, może oferować długotrwałą opcję leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (wysiękowe AMD). Ixo-vec został zaprojektowany jako jednorazowe wstrzyknięcie do ciała szklistego, potencjalnie zmniejszając częstotliwość zabiegów wymaganych u pacjentów.
W badaniu LUNA oceniono dwie dawki Ixo-vec u 60 pacjentów, wykazując, że obie utrzymywały parametry wzrokowe i anatomiczne przez 52 tygodnie, znacząco zmniejszając obciążenie leczeniem. Dawka 6E10 wykazała 88% redukcję średniej rocznej liczby iniekcji anty-VEGF, przy czym 54% pacjentów osiągnęło wolność od iniekcji. Dawka 2E11 spowodowała 92% redukcję, z 69% pacjentów wolnych od iniekcji.
W badaniu OPTIC, długoterminowa obserwacja 21 pacjentów wykazała, że dawka 2E11 zapewniała stabilne poziomy terapeutyczne afliberceptu do pięciu lat po leczeniu, z 86% redukcją rocznej liczby iniekcji anty-VEGF do czwartego roku. Prawie połowa pacjentów pozostała wolna od iniekcji przez całe cztery lata.
Nie zgłoszono znaczącego stanu zapalnego u pacjentów, którzy otrzymali miejscową profilaktykę steroidową w badaniu LUNA w 52. tygodniu lub podczas kolejnych wizyt, a wszyscy pacjenci z badania OPTIC byli wolni od stanu zapalnego od pierwszego do czwartego roku.
Adverum planuje kontynuować badania nad dawką 6E10 z kroplami steroidowymi do oczu w dwóch badaniach rejestracyjnych fazy 3, przy czym początkowe badanie ARTEMIS ma się rozpocząć w pierwszej połowie 2025 roku. Badanie porówna Ixo-vec z afliberceptem w szerokiej populacji pacjentów, w tym zarówno u osób nieleczonych wcześniej, jak i doświadczonych w leczeniu.
Firma zgłosiła silną preferencję pacjentów dla Ixo-vec w ankiecie LUNA, przy czym większość preferowała terapię genową w porównaniu z poprzednimi metodami leczenia i była skłonna polecić ją innym. Stan gotówki Adverum na dzień 30.09.2024 wynosił 153,2 mln USD, co według oczekiwań wystarczy na finansowanie działalności do drugiej połowy 2025 roku, nie uwzględniając ukończenia badania ARTEMIS.
Informacje te opierają się na oświadczeniu prasowym Adverum Biotechnologies. Wysiękowe AMD jest główną przyczyną ślepoty u starszych osób, a obecne metody leczenia wymagają częstych iniekcji. Ixo-vec ma na celu zmniejszenie tego obciążenia i poprawę wyników leczenia pacjentów.
W innych niedawnych wiadomościach, Adverum Biotechnologies ogłosiło długoterminowe dane kliniczne dla swojego produktu terapii genowej, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), mającego na celu leczenie zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). Firma przedstawiła 52-tygodniowe wyniki z badania LUNA fazy 2 oraz 4-letnie dane z badania OPTIC. Ixo-vec otrzymał oznaczenie Fast Track od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, oznaczenie PRIME od Europejskiej Agencji Leków oraz Innovation Passport od brytyjskiej Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Ochrony Zdrowia.
Adverum powołało również Jasona L. Mitchella na stanowisko nowego Dyrektora ds. Komercjalizacji, co ma wzmocnić wprowadzenie na rynek i komercjalizację Ixo-vec. Wyniki finansowe firmy za drugi kwartał 2024 roku były silne, z zyskiem na akcję wynoszącym (-0,89) USD, przewyższającym zarówno szacunki firmy, jak i konsensusu.
Kilka firm analitycznych, w tym H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities i Truist Securities, przedstawiło swoje prognozy dla Adverum. H.C. Wainwright utrzymał ocenę Kupuj i cenę docelową 30,00 USD, podczas gdy RBC Capital Markets skorygował cenę docelową do 10,00 USD z poprzednich 12,00 USD. Oppenheimer utrzymał ocenę Przewyższaj z ceną docelową 28,00 USD, Mizuho Securities obniżyło cel do 20,00 USD, a Truist Securities zrewidowało cel z 60,00 USD do 40,00 USD. To niektóre z ostatnich wydarzeń dotyczących Adverum Biotechnologies.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawne ogłoszenie przez Adverum Biotechnologies obiecujących wyników dla terapii genowej Ixo-vec jest zgodne z kilkoma kluczowymi wskaźnikami finansowymi i spostrzeżeniami z InvestingPro.
Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Adverum wynosi 142,7 mln USD, co odzwierciedla obecną wycenę firmy w miarę postępów w programach klinicznych. Ta stosunkowo skromna kapitalizacja rynkowa sugeruje potencjał wzrostu, jeśli Ixo-vec nadal będzie wykazywać pozytywne wyniki w nadchodzących badaniach fazy 3.
Wskazówka InvestingPro informuje, że Adverum "posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie", co jest kluczowe dla firmy biotechnologicznej na etapie badań klinicznych. Ta silna pozycja gotówkowa jest zgodna z raportowanymi przez firmę 153,2 mln USD w gotówce na dzień 30.09.2024, zapewniając finansowanie do drugiej połowy 2025 roku. Jednakże, inna wskazówka InvestingPro zauważa, że firma "szybko zużywa gotówkę", co jest typowe dla firm biotechnologicznych w późnej fazie rozwoju klinicznego.
Koncentracja firmy na Ixo-vec jako potencjalnym przełomie w leczeniu wysiękowego AMD jest szczególnie ważna, biorąc pod uwagę, że dane InvestingPro pokazują znaczący spadek przychodów o -72,22% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy. Podkreśla to znaczenie udanych wyników klinicznych i potencjalnej komercjalizacji Ixo-vec dla przyszłej kondycji finansowej Adverum.
Warto zauważyć, że InvestingPro oferuje 11 dodatkowych wskazówek dla Adverum Biotechnologies, zapewniając inwestorom bardziej kompleksową analizę sytuacji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.