CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) ogłosiło dziś, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wniosek o dopuszczenie nowego leku do badań klinicznych (IND) dla SGT-212, kandydata na terapię genową w leczeniu ataksji Friedreicha (FA). Ta postępująca choroba charakteryzuje się niewystarczającą produkcją białka frataksyny przez organizm, co prowadzi do uszkodzenia układu nerwowego i dysfunkcji serca.
SGT-212 to nowatorska terapia wykorzystująca wirus związany z adenowirusem (AAV) do dostarczania pełnej długości frataksyny bezpośrednio do móżdżku i serca. To podwójne podejście ma na celu zwalczanie neurologicznych i kardiologicznych objawów związanych z FA, potencjalnie zatrzymując postęp choroby. Według danych InvestingPro, spółka utrzymuje silną pozycję płynnościową z wskaźnikiem bieżącej płynności na poziomie 7,85, choć analitycy zauważają, że szybko wyczerpuje rezerwy gotówkowe. Prezes i dyrektor generalny Solid Biosciences, Bo Cumbo, podkreślił ukierunkowane dostarczanie terapii do jąder zębatych i tkanki sercowej, co wykazało obiecujące wyniki przedkliniczne, w tym bezpieczną transdukcję, ekspresję frataksyny i znaczące przywrócenie funkcji u myszy.
Jennifer Farmer, dyrektor generalna Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), uznała ten kamień milowy, podkreślając niezaspokojone potrzeby medyczne w społeczności FA. Partnerstwo FARA z Solid Biosciences ma na celu wprowadzenie SGT-212 do badań klinicznych jeszcze w tym roku, z nadzieją na zwalczenie wyniszczających objawów neurologicznych i skracającej życie choroby serca, z którymi borykają się osoby z FA.
Solid Biosciences planuje rozpocząć badanie kliniczne fazy 1b w drugiej połowie 2025 roku, aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję SGT-212 zarówno u niechodzących, jak i chodzących dorosłych pacjentów z FA. Uczestnicy badania będą monitorowani przez okres do pięciu lat po leczeniu.
Firma omówi zatwierdzenie wniosku IND i inne aktualizacje korporacyjne podczas telekonferencji zaplanowanej na jutro o 8:30 czasu wschodniego. Połączenie będzie dostępne za pośrednictwem transmisji internetowej na stronie Solid Biosciences oraz telefonicznie.
To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym Solid Biosciences Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Solid Biosciences, firma zajmująca się terapią genową, była przedmiotem pozytywnych opinii JMP Securities i nawiązała znaczącą współpracę z Mayo Clinic. JMP Securities rozpoczęło analizę Solid Biosciences z oceną Market Outperform, zwracając uwagę na potencjał firmy w terapii genowej i jej cenne możliwości inżynierii kapsydów. Wycena firmy przez JMP Securities jest uzasadniona kilkoma czynnikami, w tym silną pozycją płynnościową i obiecującym aktywem DMD w fazie klinicznej.
Ponadto Solid Biosciences zabezpieczyło wyłączną współpracę z Mayo Clinic w celu opracowania terapii genowych ukierunkowanych na genetyczne schorzenia serca. Umowa przyznaje Solid Biosciences wyłączne światowe licencje na platformę terapii genowej Suppression-Replacement Mayo Clinic i kilka programów terapii genowej serca. To partnerstwo ma na celu wykorzystanie zaawansowanych kapsydów AAV i możliwości produkcyjnych Solid w połączeniu z platformą Mayo Clinic do zwalczania zagrażających życiu genetycznych chorób serca.
Są to ostatnie wydarzenia, które podkreślają ciągłe wysiłki Solid Biosciences w zakresie rozwoju i potencjalnej komercjalizacji swoich technologii terapii genowej. W miarę jak firma kontynuuje postępy w tych obszarach, analitycy sugerują korzystną przyszłość dla Solid Biosciences, szczególnie w świetle jej partnerstwa z Mayo Clinic i potencjału w precyzyjnej medycynie genetycznej serca.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.