BOSTON - Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzone wskazanie dla leku na otyłość IMCIVREE (setmelanotyd) firmy Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), obejmując teraz dzieci już od 2. roku życia. Firma, obecnie wyceniana na 3,5 miliarda dolarów, odnotowała wzrost akcji o ponad 36% w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, co odzwierciedla rosnące zaufanie inwestorów. Według danych InvestingPro, firma utrzymuje imponujące marże zysku brutto na poziomie 88,6%, choć analitycy wskazują, że w tym roku firma może stanąć przed wyzwaniami związanymi z rentownością. Ta decyzja, ogłoszona dzisiaj, stanowi znaczące rozszerzenie stosowania leku, który wcześniej był zatwierdzony dla pacjentów w wieku 6 lat i starszych cierpiących na otyłość syndromową lub monogenową spowodowaną określonymi warunkami genetycznymi.
IMCIVREE działa na szlak receptora melanokortyny-4 (MC4R), którego upośledzenie prowadzi do nienasyconego głodu i otyłości o wczesnym początku u pacjentów z zespołem Bardeta-Biedla (BBS) lub niedoborami spowodowanymi pro-opiomelanokortyny (POMC), konwertazy proproteinowej subtylizyny/keksyny typu 1 (PCSK1) lub receptora leptyny (LEPR). To zatwierdzenie opiera się na zdolności leku do redukcji nadmiernej masy ciała i długoterminowego utrzymania redukcji wagi.
Badania kliniczne, w tym badanie fazy 3 VENTURE, wykazały, że setmelanotyd może znacząco zmniejszyć miary wagi i głodu. Jednakże zaobserwowano skutki uboczne, takie jak hiperpigmentacja skóry, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, biegunka, nudności i ból głowy. Przychody firmy wzrosły o 81,5% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, co świadczy o silnej penetracji rynku. Aby uzyskać głębszy wgląd w kondycję finansową i perspektywy wzrostu Rhythm Pharmaceuticals, w tym 12 dodatkowych ProTips, odwiedź InvestingPro.
Zatwierdzenie jest mile widzianym rozwojem dla rodzin i pracowników medycznych zajmujących się wyzwaniami związanymi z BBS i podobnymi schorzeniami. Dr Ilene Fennoy, pediatra endokrynolog i specjalista ds. otyłości, podkreśliła krytyczną potrzebę wczesnej interwencji w celu zapobiegania poważnym długoterminowym powikłaniom zdrowotnym związanym z otyłością w dzieciństwie.
IMCIVREE początkowo otrzymał zatwierdzenie FDA w listopadzie 2020 roku dla niedoborów POMC, PCSK1 lub LEPR u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, a dla BBS w czerwcu 2022 roku. Lek został również zatwierdzony w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii dla pacjentów już od 2. roku życia.
Rhythm Pharmaceuticals jest zaangażowana w zapewnienie dostępu do IMCIVREE dla pacjentów z tymi rzadkimi chorobami genetycznymi i rozwija swój program rozwoju klinicznego dla innych rzadkich schorzeń. Przy obecnym wskaźniku płynności wynoszącym 3,49, firma utrzymuje silną płynność finansową, aby wspierać swoje inicjatywy rozwojowe. Odkryj kompleksową analizę i eksperckie spostrzeżenia na temat RYTM i ponad 1400 innych akcji poprzez szczegółowe raporty Pro Research, dostępne wyłącznie na InvestingPro.
To rozszerzone wskazanie leku oferuje nową opcję leczenia dla małych dzieci stojących przed poważnymi i uporczywymi wyzwaniami rzadkich chorób szlaku MC4R. Informacje do tego artykułu oparte są na oświadczeniu prasowym Rhythm Pharmaceuticals.
W innych niedawnych wiadomościach, Rhythm Pharmaceuticals dokonuje znaczących postępów w branży farmaceutycznej. Firma otrzymała ocenę Outperform od Oppenheimer, ocenę Buy od Goldman Sachs i została wybrana jako najlepszy wybór biotechnologiczny na rok 2025 przez Stifel. Te oceny wynikają z postępów firmy w komercjalizacji Imcivree dla różnych chorób uwarunkowanych genetycznie oraz obiecujących perspektyw przychodów, szczególnie w przypadku otyłości podwzgórzowej.
Rhythm Pharmaceuticals odnotowała również udane wyniki za trzeci kwartał 2024 roku, z 48% wzrostem globalnych przychodów netto, napędzanym sprzedażą leku IMCIVREE na zespół Bardeta-Biedla. Firma obniżyła prognozę wydatków operacyjnych na rok 2024 do 245-255 milionów dolarów i zgłosiła 298,4 miliona dolarów rezerw gotówkowych. Rhythm Pharmaceuticals rozwija również swoje programy kliniczne, a najważniejsze dane z badania fazy III dotyczącego nabytej otyłości podwzgórzowej spodziewane są w pierwszej połowie 2025 roku.
Ponadto firma przedstawiła nowe dane na spotkaniu Europejskiego Towarzystwa Endokrynologii Pediatrycznej, podkreślając pozytywne wyniki dla pacjentów pediatrycznych stosujących setmelanotyd, leczenie firmy na określone stany otyłości. Te ostatnie wydarzenia wskazują na ciągłe zaangażowanie Rhythm Pharmaceuticals w rozwiązywanie problemu otyłości poprzez innowacyjne terapie.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.