To zatwierdzenie stanowi znaczący kamień milowy dla Vertex Pharmaceuticals w ich ciągłych wysiłkach na rzecz opracowywania terapii chorób genetycznych. Portfolio firmy obejmuje leki na mukowiscydozę, anemię sierpowatą i talasemię beta zależną od transfuzji, między innymi. Chociaż akcje spółki odnotowały spadek o 14,47% w ciągu ostatniego tygodnia, cele cenowe analityków sugerują potencjał wzrostu, z celami wahającymi się od 325 do 602 USD. Odkryj kompleksową analizę i 13 dodatkowych kluczowych informacji o Vertex Pharmaceuticals dzięki szczegółowym raportom badawczym InvestingPro, dostępnym dla ponad 1 400 amerykańskich akcji. Chociaż akcje spółki odnotowały spadek o 14,47% w ciągu ostatniego tygodnia, cele cenowe analityków sugerują potencjał wzrostu, z celami wahającymi się od 325 do 602 USD. Odkryj kompleksową analizę i 13 dodatkowych kluczowych informacji o Vertex Pharmaceuticals dzięki szczegółowym raportom badawczym InvestingPro, dostępnym dla ponad 1 400 amerykańskich akcji.
TRIKAFTA, kombinacja eleksakaftoru, tezakaftoru i iwakaftoru, jest zaprojektowana w celu poprawy funkcji wadliwego białka spowodowanego mutacjami genu regulatora przewodnictwa przezbłonowego w mukowiscydozie (CFTR). Zatwierdzenie FDA obejmuje pacjentów z co najmniej jedną mutacją F508del lub mutacją reagującą na TRIKAFTA, na podstawie danych klinicznych lub in vitro. Etykieta leku obejmuje teraz 94 dodatkowe mutacje CFTR inne niż F508del.
To zatwierdzenie stanowi znaczący kamień milowy dla Vertex Pharmaceuticals w ich ciągłych wysiłkach na rzecz opracowywania terapii chorób genetycznych. Portfolio firmy obejmuje leki na mukowiscydozę, anemię sierpowatą i talasemię beta zależną od transfuzji, między innymi. Chociaż akcje spółki odnotowały spadek o 14,47% w ciągu ostatniego tygodnia, cele cenowe analityków sugerują potencjał wzrostu, z celami wahającymi się od 325 do 602 USD. Odkryj kompleksową analizę i 13 dodatkowych kluczowych informacji o Vertex Pharmaceuticals dzięki szczegółowym raportom badawczym InvestingPro, dostępnym dla ponad 1 400 amerykańskich akcji.
Mukowiscydoza to rzadka, postępująca choroba, która dotyka ponad 92 000 osób na całym świecie, prowadząc do ciężkich infekcji płuc i skrócenia długości życia. Większość pacjentów ma co najmniej jedną mutację F508del. Mechanizm działania TRIKAFTA ma na celu korektę wadliwego białka CFTR, poprawiając przepływ soli i wody w komórkach i łagodząc objawy.
FDA zaktualizowała również informacje dotyczące bezpieczeństwa TRIKAFTA, dodając ostrzeżenie w ramce o ryzyku uszkodzenia wątroby i niewydolności wątroby. Ostrzeżenie następuje po zgłoszeniach uszkodzenia wątroby, z których niektóre przypadki wymagały przeszczepu lub zakończyły się śmiercią. Zaleca się, aby pacjenci przechodzili testy funkcji wątroby przed i w trakcie leczenia TRIKAFTA.
To zatwierdzenie stanowi znaczący kamień milowy dla Vertex Pharmaceuticals w ich ciągłych wysiłkach na rzecz opracowywania terapii chorób genetycznych. Portfolio firmy obejmuje leki na mukowiscydozę, anemię sierpowatą i talasemię beta zależną od transfuzji, między innymi.
Informacje zawarte w tym artykule opierają się na oświadczeniu prasowym Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
W innych niedawnych wiadomościach, Vertex Pharmaceuticals było przedmiotem licznych ocen analityków po wynikach badań klinicznych fazy 2 dla suzetryginy, nieopioidowego leku przeciwbólowego. Mimo znacznej redukcji bólu, lek nie przewyższył placebo, co doprowadziło do różnorodnych reakcji analityków. Oppenheimer obniżył ocenę akcji Vertex z Outperform do Perform, podczas gdy Bernstein SocGen Group obniżył cel cenowy z 506,00 USD do 441,00 USD, ale utrzymał ocenę Market Perform. Tymczasem Goldman Sachs i BofA Securities utrzymały oceny Kupuj z celami cenowymi odpowiednio 602,00 USD i 522,00 USD. Evercore ISI utrzymał ocenę Outperform i cel 515,00 USD. BMO Capital Markets obniżył swój cel do 520 USD, ale pozostał pozytywny, prognozując przychody z suzetryginy na poziomie 145 milionów USD w 2025 roku, przewyższając konsensus szacunków wynoszący 97 milionów USD. Te ostatnie wydarzenia następują, gdy Vertex nadal wykazuje solidną kondycję finansową, z 10% wzrostem przychodów w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.