NOWY JORK - Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), firma biofarmaceutyczna, otrzymała Complete Response Letter (CRL) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie wniosku o rejestrację nowego leku (NDA) dla govorestatu. Lek mający na celu leczenie klasycznej galaktozemii, rzadkiej choroby metabolicznej, nie został zatwierdzony w obecnej formie ze względu na niedociągnięcia w zastosowaniu klinicznym.
Firma wyraziła swoje zaangażowanie wobec społeczności osób z galaktozemią i zamierza zwrócić się o spotkanie z FDA, aby omówić możliwość ponownego złożenia wniosku NDA lub odwołania się od decyzji. Pomimo niepowodzenia, Applied Therapeutics podkreśliła potencjalne korzyści płynące z govorestatu, powołując się na dane z badań klinicznych, które wykazały poprawę funkcji poznawczych i behawioralnych u pacjentów pediatrycznych.
Govorestat wykazał obiecujące działanie w redukcji poziomu galaktitolu, toksycznego metabolitu związanego z powikłaniami neurologicznymi u pacjentów z galaktozemią. Lek został również odnotowany ze względu na korzystny profil bezpieczeństwa. Wyniki badania fazy 3 ACTION-Galactosemia Kids oraz badania fazy 1/2 ACTION-Galactosemia u dorosłych zostały opublikowane w Journal of Clinical Pharmacology.
W ramach swojego portfolio rozwojowego, Applied Therapeutics pracuje również nad govorestatem w leczeniu niedoboru dehydrogenazy sorbitolowej (SORD), przy czym złożenie wniosku NDA planowane jest na początek 2025 roku. Ten proces oceny dla niedoboru SORD jest odrębny od procesu dotyczącego klasycznej galaktozemii.
Govorestat otrzymał różne oznaczenia od agencji regulacyjnych, w tym oznaczenie leku sierocego od Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz oznaczenie leku sierocego od FDA dla wielu rzadkich chorób.
Galaktozemia dotyka około 3 300 pacjentów w USA i 4 400 w UE, przy czym w tych regionach obowiązują badania przesiewowe noworodków. Obecnie nie istnieją opcje leczenia tej wyniszczającej choroby.
Informacja ta opiera się na oświadczeniu prasowym Applied Therapeutics, która nadal koncentruje się na opracowywaniu kandydatów na leki na rzadkie choroby, w tym zaburzenia metaboliczne OUN. Oświadczenia firmy dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, i nie ma gwarancji, że przyszłe plany zostaną zrealizowane. Decyzja FDA w sprawie govorestatu jest istotnym punktem uwagi dla firmy i społeczności osób z galaktozemią.
W innych niedawnych wiadomościach, Applied Digital Corporation odnotowała przychody w pierwszym kwartale fiskalnym w wysokości 60,7 mln USD, przekraczając oczekiwania analityków i oznaczając 67% wzrost rok do roku. Skorygowana strata netto firmy wyniosła 21,6 mln USD lub 0,15 USD na akcję, co jest lepszym wynikiem niż przewidywana strata 0,27 USD na akcję. Skorygowana EBITDA wyniosła 20,0 mln USD, co stanowi znaczący wzrost w porównaniu z 9,9 mln USD odnotowanymi w tym samym kwartale ubiegłego roku.
Wśród innych ostatnich wydarzeń, bilans firmy uległ znacznej poprawie w wyniku strategicznych inwestycji ze strony NVIDIA, Related Companies oraz grupy inwestorów instytucjonalnych i akredytowanych. Applied Digital jest również w końcowej fazie zabezpieczania umowy najmu z amerykańskim hiperskalerem dla swojego budowanego obiektu o mocy 100 MW i planuje uruchomienie dodatkowych 300 MW poprzez dwa kolejne budynki na terenie obiektu.
Firma zakończyła kwartał z 86,6 mln USD w gotówce i ekwiwalentach gotówki, co stanowi znaczny wzrost w porównaniu z 31,7 mln USD odnotowanymi na koniec roku fiskalnego 2024. To są niektóre z ostatnich wydarzeń w firmie.
Spostrzeżenia InvestingPro
Pomimo niepowodzenia związanego z Complete Response Letter od FDA, Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) wykazała niezwykłe wyniki rynkowe. Według danych InvestingPro, akcje spółki wykazały silny zwrot na poziomie 454,89% w ciągu ostatniego roku, z znaczącym wzrostem o 150,25% w ciągu ostatnich sześciu miesięcy. Ta odporność w wynikach akcji sugeruje, że inwestorzy mogą utrzymywać zaufanie do długoterminowego potencjału firmy, prawdopodobnie ze względu na jej zróżnicowany pipeline wykraczający poza govorestat.
Jednakże, należy zauważyć, że Applied Therapeutics stoi przed wyzwaniami finansowymi. Wskazówka InvestingPro informuje, że firma nie jest rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, co jest zgodne z kontekstem artykułu dotyczącego firmy biotechnologicznej będącej wciąż w fazie rozwoju. Dodatkowo, analitycy przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku, co może być spowodowane niedawną decyzją FDA.
Na pozytywną nutę, inna wskazówka InvestingPro ujawnia, że Applied Therapeutics posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie. Ta finansowa poduszka może być kluczowa, gdy firma nawiguje przez wyzwania regulacyjne i kontynuuje swoje wysiłki badawczo-rozwojowe.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje 13 dodatkowych wskazówek dla Applied Therapeutics, zapewniając głębsze zrozumienie kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.