CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do rozpatrzenia uzupełniający wniosek o rejestrację nowego leku (sNDA) dla vutrisiranu. FDA przeanalizuje wniosek dotyczący potencjalnego zastosowania vutrisiranu w leczeniu amyloidozy ATTR z kardiomiopatią (ATTR-CM), wyznaczając datę podjęcia decyzji w ramach ustawy o opłatach za leki na receptę (PDUFA) na 23 marca 2025 roku.
Vutrisiran, obecnie sprzedawany pod nazwą handlową AMVUTTRA® w innym wskazaniu, ma na celu leczenie zarówno polineuropatii, jak i kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy ATTR. Dyrektor medyczny Alnylam, dr Pushkal Garg, wyraził optymizm w związku z przyjęciem wniosku przez FDA, powołując się na poprawę wyników sercowo-naczyniowych i jakości życia pacjentów w badaniu HELIOS-B.
Badanie HELIOS-B, kliniczne badanie III fazy, wykazało pozytywny wpływ vutrisiranu na przeżycie pacjentów, progresję choroby i jakość życia. Wyniki te zostały zaprezentowane na Kongresie Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego i opublikowane w The New England Journal of Medicine 30 sierpnia 2024 roku.
Amyloidoza ATTR to śmiertelna choroba charakteryzująca się gromadzeniem się nieprawidłowo sfałdowanych białek transtyretyny w organizmie, prowadzącym do uszkodzenia nerwów, serca i przewodu pokarmowego. Vutrisiran działa poprzez wyciszanie RNA odpowiedzialnego za produkcję białek wywołujących chorobę.
Alnylam, pionier w dziedzinie terapii opartych na interferencji RNA (RNAi), jest liderem w przekładaniu RNAi na nowe metody leczenia chorób o niezaspokojonych potrzebach. Portfolio firmy obejmuje szereg terapeutyków RNAi, a vutrisiran jest częścią jej zaawansowanego programu rozwojowego.
Informacje zawarte w tym artykule opierają się na komunikacie prasowym Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, Alnylam Pharmaceuticals odnotowała znaczący, 34-procentowy wzrost globalnych przychodów netto z produktów rok do roku, osiągając 420 milionów USD, głównie dzięki lekom na amyloidozę transtyretynową (ATTR). Firma ujawniła również obiecujące dane z badania I fazy nucresiranu, potencjalnego leku na ATTR, wykazujące znaczące i trwałe obniżenie poziomu transtyretyny w surowicy. To skłoniło H.C. Wainwright i TD Cowen do utrzymania rekomendacji "Kupuj" dla Alnylam, wyrażając pewność co do trajektorii rozwoju leku.
Jednakże Wolfe Research obniżyło rekomendację dla akcji Alnylam z "Peer Perform" do "Underperform" ze względu na obawy dotyczące długoterminowej wartości, szczególnie w odniesieniu do produktu Amvuttra. Mimo to Alnylam kontynuuje rozwój swojego portfolio, zwłaszcza w zakresie terapii choroby Alzheimera i Huntingtona. Firma zamierza podwoić swój pipeline kliniczny do końca 2025 roku.
W ramach przesunięcia zasobów, Alnylam zakończyła program ALN-KHK dla cukrzycy typu 2, ale pozostaje otwarta na możliwości rozwoju biznesu. To tylko niektóre z ostatnich wydarzeń w Alnylam Pharmaceuticals.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawne przyjęcie przez FDA wniosku sNDA dla vutrisiranu Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) jest zgodne z silną pozycją rynkową firmy i jej trajektorią wzrostu. Według danych InvestingPro, Alnylam może pochwalić się znaczącą kapitalizacją rynkową wynoszącą 31,59 miliarda USD, co odzwierciedla zaufanie inwestorów do innowacyjnego portfolio terapeutyków opartych na interferencji RNA.
Wzrost przychodów firmy o 21,54% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy podkreśla jej zdolność do skutecznej komercjalizacji swoich produktów. Ten wzrost jest szczególnie imponujący, biorąc pod uwagę konkurencyjne środowisko branży farmaceutycznej i wspiera potencjalny sukces vutrisiranu, jeśli zostanie zatwierdzony do leczenia ATTR-CM.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Alnylam odnotowała silny zwrot w ciągu ostatniego roku, z całkowitym zwrotem z ceny w ciągu roku na poziomie 50,31%. Wynik ten sugeruje, że inwestorzy są optymistycznie nastawieni do przyszłych perspektyw firmy, w tym potencjalnego zatwierdzenia vutrisiranu dla rozszerzonego wskazania.
Warto zauważyć, że choć Alnylam wykazuje obiecujące perspektywy, obecnie działa ze stratą, z ujemnym wskaźnikiem P/E wynoszącym -95,44. Nie jest to jednak nietypowe dla firm biotechnologicznych inwestujących znaczne środki w badania i rozwój. Aktywa płynne firmy przewyższające zobowiązania krótkoterminowe wskazują na stabilną pozycję finansową, umożliwiającą wspieranie trwających badań klinicznych i potencjalnych wprowadzeń produktów na rynek.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje 10 dodatkowych wskazówek dotyczących Alnylam Pharmaceuticals, zapewniając głębszy wgląd w kondycję finansową i pozycję rynkową firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.