SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), firma biotechnologiczna skupiająca się na terapiach komórkowych i opartych na egzosomach w leczeniu chorób rzadkich, ogłosiła dziś, że Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała oznaczenia leku sierocego i produktu leczniczego terapii zaawansowanej (ATMP) dla deramiocelu, głównego kandydata na lek w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Te oznaczenia mogą przyspieszyć rozwój i potencjalną wyłączność rynkową deramiocelu w Europie.
Oznaczenie leku sierocego oferuje Capricor korzyści, w tym dziesięcioletnią wyłączność rynkową po zatwierdzeniu oraz znacznie obniżone opłaty regulacyjne. Podobnie, oznaczenie ATMP ma ułatwić proces rozwoju terapii komórkowych, potencjalnie skracając czas wprowadzenia na rynek i zapewniając dostęp do kluczowych zasobów.
Dyrektor generalna Capricor, Linda Marbán, Ph.D., podkreśliła znaczenie tych kamieni milowych w globalnym wysiłku dostarczenia deramiocelu pacjentom z DMD. Te europejskie oznaczenia uzupełniają oznaczenia leku sierocego i terapii zaawansowanej medycyny regeneracyjnej (RMAT) przyznane wcześniej przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
Capricor rozpoczął etapowe składanie wniosku o licencję biologiczną (BLA) do FDA, dążąc do pełnego zatwierdzenia deramiocelu w leczeniu kardiomiopatii związanej z DMD, z oczekiwaniem na ukończenie składania wniosku do końca roku.
Deramiocel (CAP-1002) składa się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfer, które wykazały właściwości immunomodulujące, przeciwzwłóknieniowe i regeneracyjne w badaniach przedklinicznych i klinicznych. Komórki te uwalniają egzosomy, które wpływają na makrofagi, promując gojenie. Ponad 200 pacjentów otrzymało CDC w różnych badaniach, a deramiocel jest obecnie w fazie 3 rozwoju w leczeniu DMD.
DMD to ciężkie zaburzenie genetyczne prowadzące do postępującego osłabienia mięśni i przewlekłego stanu zapalnego, ze średnią długością życia około 30 lat. Dotyka około jednego na 3 500 urodzeń chłopców, z szacowaną liczbą 15 000-20 000 pacjentów w USA. Choroba jest spowodowana brakiem funkcjonalnej dystrofiny, białka niezbędnego dla integralności mięśni, co prowadzi do uszkodzenia komórek i zwłóknienia.
Ta wiadomość opiera się na komunikacie prasowym Capricor Therapeutics. Firma kontynuuje badania nad swoją technologią egzosomów, w tym platformą StealthX™, pod kątem potencjalnych zastosowań w wakcynologii i ukierunkowanym dostarczaniu leków. Partnerstwo Capricor z Nippon Shinyaku Co., Ltd. w zakresie komercjalizacji deramiocelu w USA i Japonii jest uzależnione od uzyskania zgód regulacyjnych. Deramiocel nie jest jeszcze zatwierdzony do żadnych wskazań, a kandydaci oparte na egzosomach firmy Capricor nie otrzymały jeszcze zgody na badania kliniczne.
W innych niedawnych wiadomościach, Capricor Therapeutics poczynił znaczące postępy w rozwoju deramiocelu, obiecującej terapii kardiomiopatii związanej z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Firma otrzymała rekomendację "Kupuj" od Jones Trading, podkreślającą potencjał tej innowacyjnej terapii. Capricor Therapeutics z powodzeniem pozyskał również fundusze, gromadząc saldo gotówkowe w wysokości około 165 milionów USD na wsparcie nadchodzącej komercjalizacji i rozbudowy produkcji.
Ponadto firma nawiązała partnerstwo z Nippon Shinyaku w zakresie komercyjnej dystrybucji deramiocelu w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Japonii. Jednakże firma odnotowała stratę netto w wysokości około 12,6 miliona USD w trzecim kwartale 2024 roku. Mimo to, zakład Capricor w San Diego jest gotowy do produkcji, a plany nowego zakładu produkcyjnego są w toku, aby sprostać przewidywanemu zapotrzebowaniu.
Capricor Therapeutics bada również możliwości rozszerzenia zastosowania leczenia na dystrofię mięśniową Beckera oraz rozwija swoją technologię egzosomów StealthX dla przyszłych terapii. Firma planuje złożyć wniosek o licencję biologiczną (BLA) do FDA do końca 2024 roku. To niektóre z ostatnich wydarzeń w Capricor Therapeutics.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawne kamienie milowe regulacyjne Capricor Therapeutics w Europie są zgodne z jej silnymi wynikami finansowymi i pozycją rynkową. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa firmy wynosi 839,37 miliona USD, odzwierciedlając zaufanie inwestorów do jej potencjału. Ta wycena jest szczególnie godna uwagi, biorąc pod uwagę przychody firmy w wysokości 23,23 miliona USD w ostatnich dwunastu miesiącach do trzeciego kwartału 2024 roku, wskazując na wysoki mnożnik przychodów, który sugeruje optymizm rynku co do przyszłych perspektyw Capricor.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Capricor odnotował znaczący zwrot w ciągu ostatniego tygodnia, ze wzrostem ceny o 9,17%. Ten krótkoterminowy zysk jest częścią szerszego trendu, ponieważ akcje wykazały imponujący zwrot 521,55% w ciągu ostatniego roku. Te liczby podkreślają pozytywną reakcję rynku na postępy Capricor z deramiocelem i jego potencjał w leczeniu DMD.
Mimo tych pozytywnych wskaźników, ważne jest, aby zauważyć, że Capricor nie jest jeszcze rentowny, z ujemną marżą zysku brutto -95,25% w ostatnich dwunastu miesiącach. Jest to typowe dla firm biotechnologicznych w fazie rozwoju, gdzie znaczące inwestycje w badania i próby kliniczne często poprzedzają generowanie przychodów. Silna pozycja gotówkowa firmy, z większą ilością gotówki niż długu w bilansie, zapewnia bufor finansowy w czasie, gdy dąży ona do uzyskania zgód regulacyjnych i potencjalnej komercjalizacji deramiocelu.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje 15 dodatkowych wskazówek dla Capricor Therapeutics, zapewniając głębszy wgląd w kondycję finansową i pozycję rynkową firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.