REDWOOD CITY, Kalifornia – Corcept Therapeutics Incorporated (NASDAQ: CORT), firma specjalizująca się w opracowywaniu leków do leczenia ciężkich zaburzeń poprzez oddziaływanie na kortyzol, poinformowała, że jej badanie kliniczne fazy 2 DAZALS dotyczące dazukorilanta nie osiągnęło głównego punktu końcowego u pacjentów z ALS (stwardnieniem zanikowym bocznym), znanym również jako choroba Lou Gehriga. Wyniki pochodzą z randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania.
Głównym punktem końcowym była zmiana w skali ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), która mierzy spadek funkcji motorycznych. Pacjenci leczeni dazukorilantom nie wykazali statystycznie istotnej różnicy w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Jednakże badanie wykazało, że w ciągu 24-tygodniowego okresu nie odnotowano żadnych zgonów w grupie otrzymującej wyższą dawkę 300 mg dazukorilanta, podczas gdy w grupie placebo zgłoszono pięć zgonów.
Mimo nieosiągnięcia głównego punktu końcowego, dane dotyczące przeżywalności z badania skłoniły Corcept do kontynuowania otwartego badania rozszerzonego, w którym wszyscy uczestnicy mogą otrzymywać dawkę 300 mg. To rozszerzenie ma na celu ocenę ogólnej przeżywalności w marcu 2025 roku, po tym jak każdy pacjent ukończy rok leczenia.
Dazukorilant otrzymał od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status szybkiej ścieżki (Fast Track Designation), który jest zarezerwowany dla leków leczących poważne schorzenia i zaspokajających niezaspokojone potrzeby medyczne. Koncentracja Corcept na modulacji kortyzolu doprowadziła do odkrycia ponad tysiąca zastrzeżonych selektywnych modulatorów kortyzolu, przy czym dazukorilant jest badany jako potencjalne leczenie ALS i innych zaburzeń neurologicznych.
ALS jest śmiertelnym, zwyrodnieniowym zaburzeniem neurologicznym dotykającym ponad 55 000 osób w Stanach Zjednoczonych i Europie. Poważnie upośledza funkcje fizyczne, a oczekiwana długość życia po diagnozie wynosi zazwyczaj od dwóch do pięciu lat. U pacjentów z ALS zaobserwowano podwyższone lub nieprawidłowe poziomy kortyzolu, szczególnie u tych z szybką progresją choroby.
Pełne wyniki badania DAZALS mają zostać przedstawione na konferencji medycznej w przyszłym roku. W badaniu wzięło udział 249 pacjentów z ośrodków w Europie, Stanach Zjednoczonych i Kanadzie, a jego celem była ocena skuteczności dazukorilanta w spowolnieniu spadku umiejętności motorycznych i innych zdolności funkcjonalnych.
Artykuł ten opiera się na komunikacie prasowym firmy Corcept Therapeutics. Firma prowadzi zaawansowane badania kliniczne w kilku ciężkich schorzeniach, w tym hiperkortyzolizmie, guzach litych i chorobach wątroby, od czasu wprowadzenia na rynek swojego pierwszego zatwierdzonego przez FDA leku na endogenny hiperkortyzoizm w 2012 roku. Analiza InvestingPro ujawnia silną kondycję finansową firmy z "DOSKONAŁYM" ogólnym wynikiem, utrzymując minimalne zadłużenie i zdrowy wskaźnik bieżącej płynności na poziomie 3,7. Aby uzyskać szczegółowe informacje i 16 dodatkowych ProTips na temat CORT, inwestorzy mogą zapoznać się z kompleksowym raportem Pro Research dostępnym na InvestingPro.
W innych ostatnich wiadomościach, Corcept Therapeutics wykazał znaczący wzrost przychodów w trzecim kwartale, osiągając 182,5 mln USD, co oznacza wzrost o 48% rok do roku. Firma odnotowała również zysk netto w wysokości 47,2 mln USD za trzeci kwartał. Te ostatnie wydarzenia skłoniły firmę do podniesienia prognozy przychodów na cały rok 2024 do przedziału między 675 mln USD a 700 mln USD.
Oprócz wzrostu finansowego, Corcept Therapeutics czyni postępy w rozwoju swojego portfolio leków. Firma planuje złożyć wniosek o rejestrację nowego leku (New Drug Application) dla relakorilanta, leku na zespół Cushinga, do końca roku. Wniosek ten jest poparty pozytywnymi wynikami badań GRACE i GRADIENT.
Jednakże firma jest obecnie zaangażowana w spór sądowy z Teva Pharmaceuticals dotyczący generycznej wersji leku Korlym. Mimo to, Corcept Therapeutics pozostaje optymistyczny co do swojej trajektorii, dążąc do osiągnięcia wartości 3 miliardów USD w ciągu najbliższych pięciu lat. Firma oczekuje znaczących danych z badania CATALYST fazy 4 i badania ROSELLA do końca roku, które mogą potencjalnie zmienić krajobraz leczenia.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.