PASADENA, Kalifornia - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) złożyła wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla plozasiranu, leku przeznaczonego do leczenia rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS). Ta genetyczna choroba prowadzi do ekstremalnie wysokiego poziomu trójglicerydów i zwiększa ryzyko ostrego zapalenia trzustki, przy czym obecnie nie ma terapii zatwierdzonej przez FDA.
Wniosek opiera się na wynikach badania klinicznego fazy 3 PALISADE, które osiągnęło swój główny punkt końcowy i kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, wykazując znaczące obniżenie poziomu trójglicerydów i ryzyka ostrego zapalenia trzustki. Plozasiran, opracowany przy użyciu zastrzeżonej platformy Targeted RNAi Molecule (TRiM™) firmy Arrowhead, ma na celu obniżenie poziomu apolipoproteiny C-III, kluczowego regulatora metabolizmu trójglicerydów.
Prezes i dyrektor generalny Arrowhead, Chris Anzalone, Ph.D., podkreślił znaczenie tego wniosku jako rezultatu ponad 15 lat innowacji. Główny naukowiec medyczny Bruce Given, M.D., zwrócił uwagę na pilną potrzebę skutecznego leczenia pacjentów z FCS, którzy często doświadczają niskiej jakości życia ze względu na ciężkość choroby.
Firma planuje ubiegać się o zatwierdzenie plozasiranu na innych rynkach w 2025 roku. Lek otrzymał już od FDA status terapii przełomowej, status leku sierocego oraz status szybkiej ścieżki, co wskazuje na jego potencjał w zaspokojeniu niezaspokojonej potrzeby medycznej.
Arrowhead ustanowiła również program rozszerzonego dostępu (EAP) dla niektórych osób żyjących z FCS, umożliwiający potencjalne otrzymanie plozasiranu przed jego komercyjną dostępnością, podkreślając zaangażowanie firmy w dostęp pacjentów do leków eksperymentalnych.
Wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa z badania PALISADE zostały zaprezentowane na głównych konferencjach medycznych i opublikowane w prestiżowych czasopismach medycznych, odzwierciedlając znaczenie tych odkryć w społecznościach naukowych i medycznych.
Arrowhead Pharmaceuticals koncentruje się na rozwoju terapii opartych na RNAi dla trudnych do leczenia chorób, wykorzystując mechanizm naturalnie występujący w komórkach do wyciszania określonych genów. To oświadczenie prasowe służy jako źródło informacji dla tego artykułu.
W innych niedawnych wiadomościach, Arrowhead Pharmaceuticals odnotowała stratę netto w wysokości 170,8 mln USD w trzecim kwartale roku fiskalnego 2024, podczas gdy stan gotówki i inwestycji wyniósł 436,7 mln USD. Firma zabezpieczyła pożyczkę w wysokości 400 mln USD od Sixth Street na wsparcie rozwoju swojego portfolio produktów. Niedawne webinarium R&D firmy przedstawiło postępy w programach interferencji RNA (RNAi) ukierunkowanych na centralny układ nerwowy (CNS). Co istotne, Arrowhead planuje rozpocząć fazę 1 rozwoju klinicznego ARO-ATXN2, siRNA ukierunkowanego na CNS, przeznaczonego dla pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 2 (SCA2), w pierwszym kwartale 2025 roku.
Ponadto, Arrowhead wprowadziła platformę nowej generacji ukierunkowaną na CNS, która umożliwia podawanie podskórne, a firma zamierza złożyć wniosek o badanie kliniczne dla ARO-MAPT, nowego siRNA opracowywanego w leczeniu choroby Alzheimera, w drugiej połowie 2025 roku. Analitycy utrzymali różne oceny akcji spółki, przy czym H.C. Wainwright i TD Cowen potwierdziły rekomendację Kupuj, podczas gdy Goldman Sachs, Citi i Piper Sandler utrzymały odpowiednio swoje oceny Neutralne, Neutralne i Przeważaj. Są to najnowsze wydarzenia w trwających wysiłkach Arrowhead mających na celu poprawę wyników leczenia pacjentów.
Spostrzeżenia InvestingPro
W miarę jak Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) podejmuje znaczący krok naprzód, składając wniosek NDA dla plozasiranu, inwestorzy powinni wziąć pod uwagę kilka kluczowych wskaźników finansowych i spostrzeżeń z InvestingPro.
Kapitalizacja rynkowa spółki wynosi 2,31 mld USD, odzwierciedlając oczekiwania inwestorów co do potencjału jej portfolio produktów. Jednakże dane InvestingPro ujawniają, że przychody Arrowhead za ostatnie dwanaście miesięcy do III kwartału 2024 roku wyniosły zaledwie 19,65 mln USD, przy ogromnym spadku przychodów o 92,33% w tym samym okresie. Ten wyraźny kontrast podkreśla obecne uzależnienie spółki od przyszłych zatwierdzeń leków i ich komercjalizacji.
Wskazówka InvestingPro sugeruje, że Arrowhead "szybko spala gotówkę", co nie jest nietypowe dla firm biotechnologicznych w późnych fazach rozwoju leków. Ta szybkość spalania gotówki podkreśla znaczenie wniosku NDA dla plozasiranu dla przyszłości finansowej firmy.
Inna istotna wskazówka InvestingPro zauważa, że analitycy nie przewidują, aby firma była rentowna w tym roku. Jest to zgodne z koncentracją artykułu na potencjalnym zatwierdzeniu i przyszłej komercjalizacji plozasiranu, ponieważ firma intensywnie inwestuje w wprowadzenie swoich innowacyjnych terapii na rynek.
Warto zauważyć, że pomimo niedawnych wyzwań, w tym spadku ceny o 15,48% w ciągu ostatniego tygodnia, Arrowhead utrzymuje silną pozycję pod względem płynności. Wskazówka InvestingPro zwraca uwagę, że aktywa płynne firmy przewyższają zobowiązania krótkoterminowe, zapewniając pewną elastyczność finansową w trakcie procesu zatwierdzania regulacyjnego.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje 8 dodatkowych wskazówek, które mogą dostarczyć cennych informacji na temat kondycji finansowej i pozycji rynkowej Arrowhead.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.