W środę Goldman Sachs utrzymał neutralną ocenę akcji uniQure BV (NASDAQ:QURE), z niezmienioną ceną docelową 20,00 USD. Stanowisko firmy wynika z ogłoszenia przez uniQure postępu regulacyjnego dla jej terapii genowej AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona.
Akcje wykazały niezwykłą dynamikę, a dane InvestingPro ujawniają 143% wzrost w ciągu zaledwie tygodnia, osiągając 15,30 USD z poprzednich 7,29 USD. Terapia otrzymała wytyczne od FDA dotyczące przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia po spotkaniu typu B.
Rozwój ten jest znaczący, ponieważ pozwala firmie wykorzystać dane z trwających badań fazy 1/2 oraz historię naturalną jako zewnętrzną kontrolę. FDA przeanalizowała dwuletnie dane od 24 pacjentów, które zostaną wykorzystane wraz ze złożoną Ujednoliconą Skalą Oceny Choroby Huntingtona (cUHDRS) jako kliniczny punkt końcowy.
Przegląd FDA i uzgodniona przyspieszona ścieżka zwiększyły prawdopodobieństwo sukcesu AMT-130, według firmy. Jasność ścieżki regulacyjnej przedstawiona przez FDA eliminuje potrzebę dodatkowych badań. Ten rozwój przyciągnął uwagę analityków, a InvestingPro pokazuje, że sześciu analityków zrewidowało w górę swoje prognozy zysków na nadchodzący okres.
Akcje obecnie są notowane powyżej swojej Wartości Godziwej, odzwierciedlając optymizm rynku wobec tych wydarzeń. uniQure planuje omówić plan analizy statystycznej oraz wymagania dotyczące Chemii, Produkcji i Kontroli (CMC) z FDA w pierwszej połowie 2025 roku. Proces produkcji AMT-130 jest uważany za mniej ryzykowny, ponieważ jest wysoce porównywalny z Hemgenix i odbywa się w tym samym zakładzie.
W połowie 2025 roku uniQure ma przedstawić dane z obserwacji, w tym trzyletnie wyniki od 21 pacjentów. Oczekuje się, że sukces będzie odzwierciedlał trendy obserwowane w poprzednich aktualizacjach, takie jak zależne od dawki spowolnienie progresji choroby mierzone za pomocą cUHDRS i stabilne poziomy łańcucha lekkiego neurofilamentu w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Sytuacja finansowa firmy pokazuje mieszane sygnały. Podczas gdy wskaźnik bieżący 6,51 wskazuje na silną płynność krótkoterminową, dane InvestingPro sugerują, że firma szybko zużywa gotówkę. Przy kapitalizacji rynkowej 733,58 mln USD, firma działa z umiarkowanym poziomem zadłużenia i utrzymuje aktywa płynne przekraczające zobowiązania krótkoterminowe.
Firma zwróciła również uwagę na niedawną umowę licencyjną w sektorze, która obejmuje Novartis i PTC Therapeutics, uznając konkurencyjny krajobraz. Oprócz AMT-130, potencjał wzrostu uniQure jest monitorowany poprzez jej wczesną fazę pipeline terapii genowych.
Oczekuje się wstępnych danych z fazy 1/2 dla AMT-191 w chorobie Fabry'ego, AMT-162 w SOD1 ALS i AMT-260 w opornej padaczce skroniowej przyśrodkowej, których publikacja planowana jest na 2025 rok.
W innych niedawnych wiadomościach, uniQure N.V. poczyniła znaczące postępy ze swoim produktem terapii genowej AMT-130, skierowanym na leczenie choroby Huntingtona. Firma osiągnęła porozumienie z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie przyspieszonego złożenia wniosku o zatwierdzenie AMT-130. Raymond James niedawno podniósł ocenę akcji uniQure z Outperform do Strong Buy w następstwie tych wydarzeń.
Stifel, firma świadcząca usługi finansowe, również wyraziła pozytywne perspektywy dla uniQure, wskazując na zgodność z FDA jako znaczące zwycięstwo dla firmy biotechnologicznej. Ponadto uniQure rozpoczęła badanie kliniczne fazy I/II dla swojego eksperymentalnego leczenia AMT-162, mającego na celu leczenie ALS spowodowanego mutacjami SOD1.
Te ostatnie wydarzenia odzwierciedlają postępy uniQure w terapii genowej, szczególnie z AMT-130 w chorobie Huntingtona i AMT-162 w ALS. Analitycy z firm takich jak Raymond James, H.C. Wainwright i Stifel utrzymali pozytywną ocenę firmy, wskazując na korzystny pogląd na te ostatnie wydarzenia.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.