Investing.com -- Novartis AG poinformował, że zaawansowane badanie wykazało, iż ich nowy eksperymentalny lek poprawił funkcje motoryczne u dzieci cierpiących na formę rdzeniowego zaniku mięśni. Dzieci biorące udział w badaniu miały wariant choroby znany jako typ 2, były w wieku co najmniej dwóch lat, mogły siedzieć bez pomocy, ale nigdy nie chodziły samodzielnie.
Akcje Novartis pozostały prawie bez zmian we wczesnym handlu w Zurychu. W ciągu ostatniego roku kurs akcji wzrósł o 4,4%.
Nowy lek zawiera tę samą substancję czynną co terapia genowa Zolgensma firmy Novartis, która została wprowadzona pięć lat temu jako pierwszy potencjalny lek na rdzeniowy zanik mięśni u niemowląt. Nowy lek byłby jednak podawany w inny sposób i skierowany do starszych dzieci.
Zolgensma, w momencie wprowadzenia na rynek, została wyceniona na 2,1 miliona USD w Stanach Zjednoczonych, stając się pierwszym lekiem o cenie przekraczającej 1 milion USD. Producenci leków uzasadniają wysokie koszty tych terapii ich potencjałem do ratowania życia w rzadkich chorobach.
Szwajcarska firma farmaceutyczna planuje przedstawić szczegółowe wyniki badania na konferencji medycznej w przyszłym roku i omówić wyniki z organami regulacyjnymi. Lek był porównywany z kontrolą pozorowaną, procedurą zaprojektowaną tak, aby naśladować podawanie eksperymentalnego leku, który nie dostarcza aktywnego leczenia.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.