Silence Therapeutics plc (zwana dalej "Silence" lub "Spółką"), notowana na Nasdaq pod symbolem SLN, jest spółką biotechnologiczną o bogatym doświadczeniu i koncentrującą się na tworzeniu przełomowych leków, które wyciszają choroby dzięki precyzyjnie zaprojektowanym lekom. Firma niedawno podzieliła się zachęcającymi wynikami badania fazy 1 SANRECO, które jest obecnie w toku. Badanie to analizuje działanie leku znanego jako divesiran (SLN124), który jest małą interferującą cząsteczką RNA ukierunkowaną na gen TMPRSS6. W badaniu biorą udział pacjenci z chorobą zwaną czerwienicą prawdziwą (PV).
"Najnowsze dane dotyczące PV są znaczącym kamieniem milowym dla Silence, umacniając naszą pozycję jako firmy z solidną platformą technologiczną. Nasze dwa główne zastrzeżone produkty wykazują znakomite wyniki kliniczne" - stwierdził Craig Tooman, prezes i dyrektor generalny Silence. "Divesiran jest na dobrej drodze, aby stać się pierwszą małą interferującą terapią RNA w PV i jesteśmy chętni do przejścia do badania fazy 2, które planujemy rozpocząć do końca tego roku".
Trwające 34-tygodniowe, niezaślepione badanie fazy 1 ocenia bezpieczeństwo i skuteczność divesiranu w dawkach 3 mg/kg, 6 mg/kg i 9 mg/kg. Lek jest podawany w postaci zastrzyku podskórnego co sześć tygodni, w sumie w czterech dawkach. Po podaniu ostatniej dawki pacjenci są obserwowani przez dodatkowe 16 tygodni. Badanie ma na celu włączenie do 24 osób, u których zdiagnozowano PV i które wymagały co najmniej trzech procedur pobierania krwi (flebotomii) w ciągu ostatnich sześciu miesięcy lub pięciu w ciągu ostatniego roku przed rozpoczęciem badania. Uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie stabilnych dawek leków zmniejszających produkcję krwinek (leki cytoredukcyjne). To badanie fazy 1 ma charakter eksploracyjny i obejmuje pacjentów z dobrze kontrolowanym poziomem hematokrytu (HCT) wynoszącym 45% lub mniej, a także tych z poziomem HCT powyżej 45% na początku badania, z których wszyscy otrzymują standardową opiekę.
Przedstawione wyniki opierają się na danych zebranych do 29 marca 2024 r. i obejmują analizę 16 uczestników, którzy brali udział w badaniu przez około 4 do 34 tygodni. Spośród nich 8 miało kontrolowane poziomy HCT, a 8 miało poziomy HCT przekraczające 45% na początku badania.
Jak dotąd divesiran został dobrze przyjęty przez pacjentów i nie zgłoszono żadnych istotnych obaw dotyczących bezpieczeństwa.
Spośród 8 pacjentów, którzy rozpoczęli badanie z kontrolowanym poziomem HCT, żaden nie wymagał zabiegu usunięcia krwi podczas fazy leczenia, którą zdefiniowano jako okres do 6 tygodni po podaniu ostatniej dawki divesiranu. Wszystkie osoby w tej grupie utrzymywały odpowiednie poziomy HCT zgodnie z wytycznymi dotyczącymi leczenia. Spośród 8 pacjentów, którzy rozpoczęli badanie z poziomem HCT powyżej 45%, 2 wymagało po jednej procedurze pobrania krwi. Te dwie osoby miały początkowe poziomy HCT wynoszące 56% i 53%. Pozostałych 6 pacjentów w tej grupie nie wymagało żadnych procedur usuwania krwi. Co ważne, żaden z 13 pacjentów, którzy rozpoczęli badanie z poziomem HCT równym lub niższym niż 50% - co obejmuje 8 kontrolowanych pacjentów i 5 pacjentów z poziomem HCT między 46% a 50% - nie wymagał do tej pory zabiegu usunięcia krwi.
Wszystkie grupy dawkowania doświadczyły stałego spadku hematokrytu podczas fazy leczenia i wykazały pozytywny wpływ na markery metabolizmu żelaza. Poziomy hepcydyny, które są częścią metabolizmu żelaza, wzrosły i pozostały w normalnych zakresach we wszystkich grupach dawkowania, co wskazuje na mechanizm działania leku.
"Leczenie divesiranem u pacjentów z PV prowadzi do ciągłego wzrostu poziomu hepcydyny, co jest wyraźnym wskazaniem, że lek skutecznie trafia w swój cel" - wyjaśnił profesor Tomas Ganz, MD, PhD, uznany profesor w dziedzinie medycyny i patologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles. "Divesiran ma korzystny wpływ na pomiary związane z krwią i znacznie zmniejsza zapotrzebowanie na procedury usuwania krwi. Te obiecujące wyniki sugerują, że divesiran może mieć znaczący efekt terapeutyczny dla tej grupy pacjentów".
"Wstępne dane wskazują, że divesiran pozytywnie wpływa na ważne pomiary związane z krwią w tym typie rzadkiego raka krwi" - zauważył dr Steven Romano, dyrektor ds. badań i rozwoju w Silence. "Jesteśmy szczególnie zadowoleni z profilu bezpieczeństwa i możliwości rzadkiego podawania divesiranu pacjentom z PV, którzy potrzebują leczenia farmakologicznego w celu opanowania swojej choroby".
Na dzień dzisiejszy Silence włączyło 21 uczestników do badania SANRECO i spodziewa się zakończyć rekrutację do końca miesiąca. Firma planuje podzielić się kompleksowymi wynikami na konferencji naukowej w dalszej części roku. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała divesiranowi oznaczenia Fast Track i Orphan Drug w leczeniu PV.
Szczegóły dotyczące telekonferencji i transmisji internetowej
Zespół zarządzający przeprowadzi telekonferencję i transmisję internetową na żywo dzisiaj, 27 czerwca 2024 r., o godz. 8:30 czasu wschodniego, aby omówić wyniki trwającego badania fazy 1 SANRECO. Aby dołączyć do rozmowy, należy zarejestrować się online pod adresem https://register.vevent.com/register/BI33ea9b075fa841ea9597cc915562e79c. Prosimy uczestników o zarejestrowanie się co najmniej 15 minut przed rozpoczęciem rozmowy. Nagranie rozmowy będzie dostępne dwie godziny po jej zakończeniu i będzie przechowywane na tej samej stronie internetowej przez sześć miesięcy.
Transmisja na żywo z webcastu będzie również dostępna w sekcji Inwestorzy na stronie internetowej Spółki pod adresem www.silence-therapeutics.com. Transmisja internetowa zostanie zarchiwizowana i będzie dostępna na stronie internetowej Spółki około dwie godziny po wydarzeniu.
Ten artykuł został wygenerowany i przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji i sprawdzony przez redaktora. Więcej informacji można znaleźć w naszym Regulaminie.