NOWY JORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO), firma zajmująca się medycyną genetyczną, ogłosiła pozytywne wstępne wyniki badania klinicznego fazy 1/2 swojego kandydata na lek LX1001, przeznaczonego do leczenia choroby Alzheimera (AD) związanej z APOE4. Badanie wykazało zależną od dawki zwiększoną ekspresję neuroprotekcyjnego białka APOE2 oraz redukcję biomarkerów tau, które są powiązane z wynikami poznawczymi w AD.
Leczenie było dobrze tolerowane we wszystkich grupach dawkowania, bez zgłoszeń nieprawidłowości obrazowania związanych z amyloidem (ARIA), częstego skutku ubocznego w terapiach anty-amyloidowych u pacjentów z chorobą Alzheimera, szczególnie tych z allelem APOE4.
Dr Kim Johnson, główny badacz w tym badaniu, stwierdził, że wyniki sugerują potencjał LX1001 jako dobrze tolerowanego leczenia, wskazując na możliwy wpływ na patologię choroby Alzheimera. Badanie, które zakończyło rekrutację w IV kwartale 2023 roku, objęło piętnastu pacjentów z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera.
LX1001 to kandydat na terapię genową zaprojektowany do dostarczania ochronnego allelu APOE2 pacjentom posiadającym dwie kopie toksycznego allelu APOE4. Wstępne dane obejmują 12-miesięczne obserwacje dla pierwszych trzech grup dawkowania i 6-miesięczne obserwacje dla czwartej, wykazując stałą poprawę biomarkerów i stabilizację patologii amyloidowej.
Głównym celem badania była ocena bezpieczeństwa i tolerancji, a cele drugorzędowe skupiały się na ekspresji białka APOE2 w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz zmianach biomarkerów tau i amyloidu. Zgłoszono cztery poważne zdarzenia niepożądane, z czego trzy uznano za niezwiązane z leczeniem. Jedno zdarzenie łagodnego do umiarkowanego niedosłuchu czuciowo-nerwowego było potencjalnie związane z leczeniem.
Lexeo planuje przedstawić aktualizację dotyczącą interakcji regulacyjnych i dalszych planów rozwoju LX1001 w 2025 roku. Firma zorganizowała również dzisiaj webcast, aby omówić dane i kolejne kroki programu. LX1001 otrzymał od FDA oznaczenie Fast Track, podkreślając jego potencjał jako znaczący postęp w leczeniu choroby Alzheimera.
Wyniki te zostały zaprezentowane na konferencji Clinical Trials on Alzheimer's Disease w Madrycie, w Hiszpanii. Informacje zawarte w tym artykule opierają się na komunikacie prasowym Lexeo Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, Lexeo Therapeutics wykazało obiecujące wstępne dane z fazy 1/2 badań nad lekiem LX-2006 w leczeniu kardiomiopatii w ataksji Friedreicha (FA-CM), jak donosi Stifel. Firma utrzymuje ocenę "Kupuj" dla Lexeo, przypisując pozytywne oznaki skuteczności i czysty profil bezpieczeństwa zwiększonemu zaufaniu. Proaktywne zaangażowanie Lexeo z działem CBER FDA i oczekiwanie na dodatkowe szczegóły regulacyjne spodziewane do końca 2024 roku dodatkowo wspierają tę perspektywę.
W aktualizacjach finansowych, Lexeo zgłosiło stratę netto w wysokości 0,64 USD na akcję za drugi kwartał 2024 roku, nieco lepiej niż prognozowana przez H.C. Wainwright strata 0,65 USD na akcję. Wydatki firmy na badania i rozwój wyniosły 16,6 mln USD, a koszty sprzedaży i administracji 7,0 mln USD. Lexeo zakończyło kwartał z około 175,0 mln USD rezerw gotówkowych, które mają wystarczyć na utrzymanie działalności do 2027 roku.
Mimo niedawnego obniżenia celu cenowego z 22,00 USD do 21,00 USD, H.C. Wainwright utrzymuje ocenę "Kupuj" dla Lexeo. Firma zaktualizowała również swoją prognozę rocznej straty netto Lexeo na 2024 rok do 2,75 USD na akcję. Inne ostatnie wydarzenia obejmują wybór Mette Kirstine Agger na dyrektora klasy I oraz ratyfikację KPMG LLP jako niezależnego audytora.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) informuje o obiecujących wstępnych wynikach leczenia choroby Alzheimera, inwestorzy mogą być zainteresowani głębszą perspektywą finansową firmy. Według danych InvestingPro, Lexeo ma kapitalizację rynkową wynoszącą 329,62 mln USD, co odzwierciedla jej pozycję jako stosunkowo małego gracza w sektorze biotechnologicznym.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Lexeo posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może być kluczowe dla finansowania bieżących wysiłków badawczo-rozwojowych, takich jak badanie LX1001. Ta finansowa poduszka może zapewnić firmie niezbędny czas na rozwój obiecującego leczenia choroby Alzheimera poprzez badania kliniczne i potencjalną komercjalizację.
Jednak ważne jest, aby zauważyć, że Lexeo obecnie nie jest rentowne, z ujemnym wskaźnikiem P/E wynoszącym -4,29 w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do II kwartału 2024 roku. Nie jest to nietypowe dla wczesnych firm biotechnologicznych inwestujących znacznie w badania i rozwój. Zysk brutto firmy za ten sam okres wynosi -57,76 mln USD, wskazując na znaczące koszty związane z rozwojem nowatorskich terapii genowych.
Mimo tych wyzwań finansowych, akcje Lexeo wykazały pewną pozytywną dynamikę, z 10,29% zwrotem cenowym w ciągu ostatniego miesiąca. Może to odzwierciedlać optymizm inwestorów dotyczący ostatnich wyników klinicznych firmy.
Dla inwestorów poszukujących bardziej kompleksowej analizy, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki i spostrzeżenia. Dostępnych jest 7 dodatkowych Wskazówek InvestingPro dla Lexeo Therapeutics, które mogą dostarczyć cennego kontekstu do zrozumienia kondycji finansowej firmy i pozycji rynkowej w miarę postępów w innowacyjnym leczeniu choroby Alzheimera.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.