CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), firma biofarmaceutyczna o kapitalizacji rynkowej 245,1 miliona dolarów, ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zniosła wstrzymanie badań klinicznych fazy 1 dla AMX0114, potencjalnego leku na stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Decyzja ta umożliwia firmie biofarmaceutycznej rozpoczęcie screeningu pacjentów, rekrutacji i dawkowania w ośrodkach badawczych w całych Stanach Zjednoczonych. Według analizy InvestingPro, akcje spółki wydają się niedowartościowane na podstawie wskaźników Wartości Godziwej.
Badanie kliniczne, znane jako LUMINA, ma rozpocząć się w Kanadzie na początku tego roku i będzie wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem kontrolowanym placebo. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i aktywności biologicznej AMX0114, który celuje w kalpainę-2, białko związane z procesami neurodegeneracyjnymi. W badaniu weźmie udział około 48 osób z ALS, z randomizacją 3:1 do otrzymania badanego leku lub placebo.
Dr Camille L. Bedrosian, dyrektor medyczny Amylyx, wyraziła optymizm co do potencjału AMX0114 w leczeniu ALS, powołując się na badania skuteczności przedklinicznej i centralną rolę kalpainy-2 w degeneracji aksonalnej. W badaniu będą również monitorowane zmiany poziomów neurofilamentu lekkiego (NfL), biomarkera ALS.
AMX0114 jest oligonukleotydem antysensownym (ASO), który w modelach przedklinicznych wykazał zdolność do redukcji mRNA CAPN2 i poziomów białka kalpainy-2, prowadząc do poprawy przeżycia neuronów i zmniejszenia poziomów NfL. Firma spodziewa się udostępnić wstępne dane z pierwszej kohorty badania LUMINA jeszcze w tym roku.
ALS, znane również jako choroba Lou Gehriga, to śmiertelne zaburzenie neurodegeneracyjne charakteryzujące się obumieraniem neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, prowadzące do dysfunkcji mięśni, a ostatecznie do niewydolności oddechowej. Większość przypadków ALS ma charakter sporadyczny, bez wyraźnego związku genetycznego.
Amylyx koncentruje się na opracowywaniu nowych terapii dla chorób o znaczących niezaspokojonych potrzebach medycznych. Firma prowadzi obecnie badania przedkliniczne lub kliniczne w różnych schorzeniach neurodegeneracyjnych i endokrynologicznych. Z silnym wskaźnikiem bieżącej płynności wynoszącym 4,55 i DOBRĄ oceną kondycji finansowej od InvestingPro, podejście Amylyx opiera się na dowodach naukowych i zaangażowaniu w zaspokajanie potrzeb pacjentów. W ciągu ostatnich dwunastu miesięcy firma wygenerowała przychody w wysokości 196,49 miliona dolarów. Aby uzyskać głębszy wgląd w kondycję finansową i perspektywy wzrostu Amylyx, inwestorzy mogą skorzystać z kompleksowych raportów badawczych Pro, dostępnych wyłącznie na InvestingPro, obejmujących ponad 1400 amerykańskich akcji, w tym AMLX.
Informacje zawarte w tym artykule opierają się na komunikacie prasowym Amylyx Pharmaceuticals.
W innych niedawnych wiadomościach, Amylyx Pharmaceuticals poinformowała o kluczowych postępach w swojej linii leków w trzecim kwartale 2024 roku. Firma ogłosiła stratę netto w wysokości 72,7 miliona dolarów, głównie z powodu wydatków na badania i rozwój, utrzymując jednocześnie silną pozycję finansową z 234,4 miliona dolarów w gotówce i inwestycjach. Amylyx ujawniła również partnerstwo z Gubra A/S w celu opracowania nowego długodziałającego antagonisty receptora GLP-1 do leczenia cukrzycy.
Firma otrzymała kilka ocen od firm finansowych. H.C. Wainwright utrzymał rekomendację "Kupuj" dla spółki, podczas gdy Goldman Sachs potwierdził ocenę "Neutralnie". Analityk Baird, Joel Beatty, podniósł ocenę Amylyx z "Neutralnie" do "Przewyższaj", wskazując na optymizm co do przyszłości firmy.
Amylyx dokonuje znaczących postępów w rozwoju leków. Obiecujący lek firmy, avexitide, jest gotowy do kluczowego badania fazy 3. Lek ten, nabyty od Eiger BioPharmaceuticals, ma leczyć hipoglikemię pobariatryczną, stan, na który obecnie nie ma zatwierdzonych leków. Potencjalna szansa rynkowa dla avexitide była tematem dyskusji wśród analityków.
To są najnowsze wydarzenia w działalności Amylyx Pharmaceuticals. Firma nadal koncentruje się na leczeniu chorób neurodegeneracyjnych i endokrynologicznych, z prognozowanym zabezpieczeniem finansowym do 2026 roku, wspierającym rozwój jej portfolio leków.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.