CARLSBAD, Kalifornia - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) otrzymała potwierdzenie od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), że jej wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) dla donidalorsenu jest w trakcie rozpatrywania. Donidalorsen to eksperymentalny lek ukierunkowany na RNA, przeznaczony do profilaktyki ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych.
FDA wyznaczyła datę podjęcia decyzji w ramach ustawy o opłatach za leki na receptę (PDUFA) na 21 sierpnia 2025 roku. W przypadku zatwierdzenia, donidalorsen byłby drugim niezależnym wprowadzeniem na rynek komercyjny dla Ionis, po pozytywnych wynikach badań fazy 3 i fazy 2. Lek ma na celu zmniejszenie produkcji prekalikreiny (PKK), kluczowego czynnika w szlaku prowadzącym do ataków HAE, które charakteryzują się silnym obrzękiem różnych części ciała i mogą zagrażać życiu.
Wniosek NDA dla donidalorsenu zawiera dane z kluczowych badań fazy 3 OASIS-HAE i OASISplus, a także z trwających badań otwartego przedłużenia (OLE) fazy 2. Badania te wykazały podobno znaczące i trwałe zmniejszenie częstości ataków HAE, z 96% średnią redukcją utrzymującą się do trzech lat w badaniu OLE fazy 2.
Donidalorsen był ogólnie dobrze tolerowany w badaniach, bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem. Najczęstszym działaniem niepożądanym były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, które były w większości łagodne lub umiarkowane.
HAE dotyka ponad 20 000 pacjentów w USA i Europie, a obecne leczenie często obejmuje podejścia profilaktyczne mające na celu zapobieganie lub zmniejszenie nasilenia ataków. Dyrektor generalny Ionis, Brett Monia, wyraził pewność co do potencjału donidalorsenu w poprawie profilaktycznego leczenia pacjentów z HAE.
FDA wcześniej przyznała donidalorsenowi status leku sierocego w 2023 roku. Dodatkowo, Otsuka posiada wyłączne prawa do komercjalizacji leku w Europie i regionie Azji i Pacyfiku i przygotowuje się do złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków (EMA) w tym roku.
Ten raport opiera się na komunikacie prasowym firmy Ionis Pharmaceuticals, Inc. i nie zawiera żadnych spekulacyjnych ani promocyjnych treści. Przedstawione informacje są faktyczne i mają na celu poinformowanie czytelników o aktualnym stanie procesu przeglądu regulacyjnego donidalorsenu.
W innych niedawnych wiadomościach, Ionis Pharmaceuticals osiąga znaczące postępy w rozwoju produktów i otrzymuje pozytywne oceny analityków. Firma odnotowała pozytywne wyniki badania z zastosowaniem wyższej dawki nusinersenu, leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA), który został poparty przez Laidlaw oceną Kupuj i ceną docelową 68,00 USD. TD Cowen również potwierdził ocenę Kupuj i cenę docelową 59,00 USD dla Ionis, opierając się na najnowszych danych dotyczących Spinrazy, innego leku firmy na SMA.
Ionis poinformował również o postępach w rozwoju eksperymentalnego leku donidalorsen w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. Ponadto FDA przyznała status szybkiej ścieżki (Fast Track) dla zilganersenu, potencjalnego leku na ultrarzadkie zaburzenie neurologiczne, chorobę Alexandra.
Firma ogłosiła propozycję publicznej oferty swoich akcji zwykłych, która ma wynieść 500 milionów USD, w celu wsparcia wprowadzenia produktów na rynek, programów klinicznych, badań i rozwoju. Pod względem finansowym Ionis odnotował stabilne wyniki zgodne z rocznymi prognozami i wprowadził dwa nowe leki: WAINUA na dziedziczną polineuropatię ATTR i QALSODY na ALS.
RBC Capital utrzymał ocenę Przewyższaj i cenę docelową 70,00 USD dla Ionis Pharmaceuticals, podkreślając potencjał firmy w różnych obszarach terapeutycznych. Są to wszystko najnowsze wydarzenia w działalności Ionis Pharmaceuticals.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) oczekuje na decyzję FDA w sprawie donidalorsenu, inwestorzy powinni wziąć pod uwagę kilka kluczowych wskaźników finansowych i ekspertyz z InvestingPro. Kapitalizacja rynkowa firmy wynosi 6,03 miliarda USD, odzwierciedlając oczekiwania inwestorów co do jej portfolio produktów, w tym donidalorsenu.
Dane InvestingPro pokazują, że Ionis wykazał silny wzrost przychodów, z 29% wzrostem w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do II kwartału 2024 roku. Ta trajektoria wzrostu jest zgodna z potencjalnym wprowadzeniem na rynek donidalorsenu, co mogłoby dodatkowo zwiększyć przychody firmy, jeśli zostanie zatwierdzony.
Jednakże, wskazówka InvestingPro ostrzega, że analitycy przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku. Ta prognoza podkreśla znaczenie zatwierdzenia donidalorsenu dla przyszłych strumieni przychodów Ionis. Inna wskazówka InvestingPro zauważa, że firma nie jest rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, z ujemną marżą zysku brutto wynoszącą -12,86%. Ta sytuacja finansowa podkreśla znaczenie udanych wprowadzeń leków na rynek dla poprawy rentowności.
Dla inwestorów poszukujących głębszego zrozumienia kondycji finansowej i perspektyw wzrostu Ionis, InvestingPro oferuje 5 dodatkowych wskazówek, zapewniając bardziej kompleksową analizę pozycji firmy w branży farmaceutycznej.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.