SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) ogłosiła rozpoczęcie kohorty biomarkerowej w ramach badania klinicznego fazy 1/2 o nazwie FORTITUDE, które ocenia delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020) u osób z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FSHD). Firma biofarmaceutyczna, specjalizująca się w terapeutykach RNA, dąży do potencjalnie przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia leku. Rekrutacja do kohorty biomarkerowej ma zakończyć się w pierwszej połowie 2025 roku, a kohorta funkcjonalna ma rozpocząć się w tym samym okresie.
Del-brax jest pierwszym badanym lekiem mającym na celu zwalczanie pierwotnej przyczyny FSHD poprzez celowanie w gen DUX4, odpowiedzialny za tę chorobę. FSHD to rzadkie zaburzenie genetyczne charakteryzujące się postępującym osłabieniem mięśni, na które obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia. Kohorta biomarkerowa oceni wpływ dawki 2 mg/kg del-brax podawanej co sześć tygodni na ekspresję genów regulowanych przez DUX4 oraz krążące biomarkery u pacjentów w wieku 16-70 lat.
Wstępne dane z badania wykazały obiecujące wyniki. Del-brax wykazał zmniejszenie ekspresji genów regulowanych przez DUX4, obniżenie poziomu nowego biomarkera krążącego i kinazy kreatynowej oraz tendencje do poprawy funkcjonalnej po czterech miesiącach, wraz z korzystnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji. Wyniki te zostały zaprezentowane na 31. Dorocznym Międzynarodowym Kongresie Badawczym Towarzystwa FSHD wcześniej w tym roku.
Badanie FORTITUDE to randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki del-brax. Badanie obejmuje również otwarte badanie kontynuacyjne, FORTITUDE-OLE, oferujące długoterminową ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku dla uczestników, którzy ukończyli badanie FORTITUDE.
Del-brax firmy Avidity otrzymał status leku sierocego zarówno od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), jak i Europejskiej Agencji Leków (EMA), a także oznaczenie Fast Track od FDA. Misją firmy jest znacząca poprawa życia pacjentów poprzez dostarczanie nowych terapeutyków RNA, ze szczególnym uwzględnieniem rzadkich chorób mięśni.
Artykuł ten opiera się na komunikacie prasowym, przedstawiającym rozpoczęcie kohorty biomarkerowej jako kluczowy krok w strategii Avidity mającej na celu potencjalne przyspieszenie procesu zatwierdzania del-brax. Firma przyspiesza swoje badania kliniczne, aby jak najszybciej zapewnić potencjalną nową opcję leczenia dla osób żyjących z FSHD.
W innych niedawnych wiadomościach, Avidity Biosciences odnotowała znaczący postęp w swoich badaniach klinicznych. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zniosła częściowe wstrzymanie badań klinicznych nad kandydatem na lek Avidity, del-desiranem, otwierając drogę do kontynuacji badania fazy 3 HARBOR. Decyzja ta nastąpiła po pozytywnych wstępnych wynikach badania klinicznego fazy 1/2 dla innego kandydata terapeutycznego, delpacibart zotadirsenu.
Avidity Biosciences ogłosiła również publiczną ofertę akcji zwykłych o wartości 250 milionów dolarów, zarządzaną przez Leerink Partners i TD Cowen, w celu wsparcia swoich programów klinicznych i rozwoju badań. Goldman Sachs i TD Cowen potwierdziły swoją rekomendację "Kupuj" dla akcji Avidity, podkreślając potencjał leków del-brax i del-desiran, z prognozowaną szczytową sprzedażą odpowiednio 2,7 miliarda dolarów i 4,0 miliardów dolarów.
Analitycy z BofA Securities i Wells Fargo również utrzymali pozytywne oceny akcji Avidity, odzwierciedlając ostatnie wydarzenia. Obejmują one przyznanie przez FDA statusu przełomowej terapii wiodącemu badanemu lekowi Avidity, delpacibart etedesiran, w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1. Są to najnowsze wydarzenia w rozwoju firmy.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawne ogłoszenie Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) dotyczące kohorty biomarkerowej w badaniu FORTITUDE jest zgodne z koncentracją firmy na rozwoju innowacyjnych terapeutyków RNA. Mimo obiecującego postępu klinicznego, dane InvestingPro ujawniają pewne wyzwania finansowe, które inwestorzy powinni wziąć pod uwagę.
W ciągu ostatnich dwunastu miesięcy kończących się w drugim kwartale 2024 roku, Avidity odnotowała przychody w wysokości 10,6 miliona dolarów, ze skromnym wzrostem o 8,15%. Jednak finanse firmy odzwierciedlają typowy profil firmy biofarmaceutycznej w fazie klinicznej, inwestującej znaczne środki w badania i rozwój. Widać to w ujemnym zysku brutto wynoszącym 220,7 miliona dolarów i marży operacyjnej na poziomie -2690,64%.
Wskazówki InvestingPro podkreślają, że Avidity "posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie" i "aktywa płynne przewyższają zobowiązania krótkoterminowe", co jest pozytywnym wskaźnikiem dla firmy w kapitałochłonnym sektorze biotechnologicznym. Czynniki te zapewniają elastyczność finansową, gdy Avidity rozwija swoje programy kliniczne, w tym badanie del-brax dla FSHD.
Rynek wydaje się być optymistyczny co do potencjału Avidity, a akcje wykazały imponujący zwrot cenowy na poziomie 775,64% w ciągu ostatniego roku. Jest to zgodne ze wskazówką InvestingPro mówiącą o "wysokim zwrocie w ciągu ostatniego roku". Jednak inwestorzy powinni być świadomi, że firma "nie jest rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy" i "oczekuje się spadku dochodu netto w tym roku", co odzwierciedla trwające inwestycje w rozwój kliniczny.
Dla osób zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje 10 dodatkowych wskazówek dotyczących Avidity Biosciences, zapewniając bardziej kompleksowy obraz kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.