CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) ogłosiła pozytywne wstępne wyniki z badania klinicznego fazy 2 HELIOS, dotyczącego leku AMX0035 u dorosłych z zespołem Wolframa, rzadką i postępującą chorobą. Badanie wykazało poprawę funkcji trzustki, kluczowego wskaźnika postępu choroby, w okresie 24 tygodni leczenia.
W badaniu HELIOS wzięło udział 12 dorosłych z zespołem Wolframa, schorzeniem dotykającym około 3 000 osób w USA, charakteryzującym się cukrzycą, zanikiem nerwu wzrokowego i neurodegeneracją. Główny punkt końcowy skuteczności, odpowiedź peptydu C, wykazał wzrost w stosunku do wartości wyjściowej po 24 tygodniach, wskazując na poprawę funkcji trzustki, co jest sprzeczne z typowym oczekiwaniem spadku wynikającego z postępu choroby.
Drugorzędowe punkty końcowe, w tym kontrola glikemii i wzrok, również wykazały poprawę lub stabilizację. Zarówno oceny pacjentów, jak i lekarzy dotyczące ogólnego wrażenia zmiany wskazywały na stabilizację lub poprawę choroby u wszystkich uczestników.
Długoterminowe dane od uczestników, którzy ukończyli oceny w tygodniu 36 i 48, ujawniły utrzymującą się poprawę w czasie. Profil bezpieczeństwa badania był zgodny z wcześniejszymi danymi, a AMX0035 był dobrze tolerowany, a większość zdarzeń niepożądanych była łagodna lub umiarkowana.
Na podstawie tych wyników Amylyx planuje omówić program fazy 3 z FDA i przedstawić aktualizację w 2025 roku. Firma otrzymała status leku sierocego dla AMX0035 w leczeniu zespołu Wolframa od FDA i Komisji Europejskiej.
Wstępne dane z badania HELIOS zostaną przedstawione podczas transmisji na żywo dzisiaj o godzinie 13:30 czasu wschodniego. To ogłoszenie opiera się na komunikacie prasowym.
W innych niedawnych wiadomościach, Amylyx Pharmaceuticals ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 2 HELIOS oceniającego AMX0035 w leczeniu zespołu Wolframa, wykazując poprawę funkcji trzustki i innych wskaźników zdrowia wśród uczestników. Firma przedstawiła również wyniki finansowe za drugi kwartał 2024 roku, ujawniając stratę netto w wysokości 72,7 mln USD i znaczącą pozycję gotówkową w wysokości 309,8 mln USD, która ma wystarczyć na utrzymanie działalności do 2026 roku. Amylyx poczyniła również znaczące postępy w swoim portfolio, nabywając Avexitide, lek na hipoglikemię hiperinsulinemiczną, który otrzymał od FDA oznaczenie przełomowej terapii. Firma planuje rozpocząć badania fazy 3 dla Avexitide w nadchodzącym roku.
Ponadto Amylyx przedstawiła aktualizacje dotyczące innych kluczowych programów, w tym leczenia choroby Alzheimera, zwyrodnienia aksonalnego i różnych innych schorzeń. Firma koncentruje się na obecnych aktywach, pozostając otwarta na potencjalne dodatki do swojego portfolio. Te niedawne wydarzenia dają wgląd w trwające wysiłki i postępy w Amylyx Pharmaceuticals.
Podczas rozmowy o wynikach za drugi kwartał 2024 roku, liderzy firmy omówili te wyniki finansowe i aktualizacje dotyczące ich programów klinicznych. Podkreślono silną pozycję gotówkową firmy i nabycie Avexitide, wraz z przewidywanym rozpoczęciem badań fazy 3 dla Avexitide w nadchodzącym roku. To są najnowsze najważniejsze informacje od Amylyx Pharmaceuticals.
Spostrzeżenia InvestingPro
Pozytywne wyniki badań AMX0035 w zespole Wolframa przychodzą w kluczowym momencie dla Amylyx Pharmaceuticals. Według danych InvestingPro, Amylyx wykazała imponujący wzrost przychodów o 55,71% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do drugiego kwartału 2023 roku, osiągając 298,76 mln USD. Ta trajektoria wzrostu dobrze współgra z trwającym rozwojem obiecujących terapii, takich jak AMX0035.
Warto jednak zauważyć, że Amylyx obecnie działa ze stratą, z skorygowanym dochodem operacyjnym wynoszącym -177,76 mln USD za ten sam okres. Nie jest to nietypowe dla firm biofarmaceutycznych inwestujących znaczne środki w badania i rozwój, szczególnie tych skupiających się na rzadkich chorobach, takich jak zespół Wolframa.
Wskazówka InvestingPro sugeruje, że cena akcji Amylyx znacznie nie dorównała rynkowi w ciągu ostatniego roku, z całkowitym zwrotem z ceny w ciągu roku wynoszącym -77,19%. Może to wskazywać, że rynek jeszcze nie w pełni wycenił potencjał AMX0035 i innych produktów w fazie rozwoju. Inna wskazówka InvestingPro zauważa, że analitycy zrewidowali swoje oczekiwania dotyczące zysków w górę, co może odzwierciedlać rosnące zaufanie do perspektyw firmy po pozytywnych wynikach badań, takich jak te z badania HELIOS.
Dla inwestorów zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje 12 dodatkowych wskazówek dla Amylyx Pharmaceuticals, zapewniając bardziej kompleksowy obraz kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.