Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) i Sanofi ogłosiły, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków wydał pozytywną opinię zalecającą rozszerzenie wskazań dla leku Dupixent® (dupilumab) w Unii Europejskiej w leczeniu eozynofilowego zapalenia przełyku (EoE) u dzieci od 1. roku życia. Zalecenie dotyczy dzieci w wieku od 1 do 11 lat o masie ciała co najmniej 15 kg, u których konwencjonalne leczenie jest niewystarczające, nietolerowane lub nie jest wskazane. Komisja Europejska ma podjąć ostateczną decyzję w najbliższych miesiącach. Dupixent jest już zatwierdzony w UE do stosowania u niektórych dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z EoE.
Pozytywna opinia CHMP opiera się na wynikach dwuczęściowego (część A i B) badania klinicznego III fazy EoE KIDS u dzieci w wieku od 1 do 11 lat. W części A znacznie większy odsetek dzieci otrzymujących Dupixent w dawkach dostosowanych do masy ciała osiągnął remisję histologiczną choroby w 16. tygodniu w porównaniu z placebo, a wyniki utrzymywały się do roku w części B. W 16. tygodniu opiekunowie dzieci leczonych Dupixentem zaobserwowali również poprawę częstości i nasilenia objawów EoE oraz mniej dni z co najmniej jednym objawem EoE w porównaniu z placebo. Dane te potwierdziły, że odpowiedź na Dupixent u dzieci z EoE jest podobna do zatwierdzonej populacji dorosłych i młodzieży z EoE.
Profil bezpieczeństwa w badaniu EoE KIDS był ogólnie zgodny ze znanym profilem bezpieczeństwa Dupixentu u młodzieży i dorosłych z EoE. Działania niepożądane częściej obserwowane przy stosowaniu Dupixentu (≥10%) w porównaniu z placebo w części A to COVID-19, nudności, ból w miejscu wstrzyknięcia i ból głowy. Długoterminowy profil bezpieczeństwa Dupixentu oceniany w części B był podobny do obserwowanego w części A.
Wyniki badania zostały niedawno opublikowane w New England Journal of Medicine.
Stosowanie Dupixentu u dzieci w wieku od 1 do 11 lat z EoE jest obecnie badane w UE i nie zostało jeszcze zatwierdzone.
O eozynofilowym zapaleniu przełyku (EoE)
EoE to przewlekła, postępująca choroba związana ze stanem zapalnym typu 2, który może uszkadzać przełyk i zaburzać jego funkcję. Diagnoza jest trudna, ponieważ objawy mogą być mylone z innymi schorzeniami. EoE może poważnie wpływać na zdolność dziecka do jedzenia i powodować wymioty, ból brzucha, trudności w połykaniu, zmniejszony apetyt i problemy z prawidłowym rozwojem. Ciągłe leczenie EoE może być konieczne, aby zmniejszyć ryzyko powikłań i postępu choroby.
O leku Dupixent
Dupixent, który został opracowany przy użyciu zastrzeżonej technologii VelocImmune® firmy Regeneron, jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, które hamuje przekazywanie sygnałów przez interleukiny 4 (IL-4) i 13 (IL-13) i nie jest lekiem immunosupresyjnym. Program rozwoju leku Dupixent wykazał znaczące korzyści kliniczne i zmniejszenie stanu zapalnego typu 2 w badaniach III fazy, ustalając, że IL-4 i IL-13 są kluczowymi czynnikami stanu zapalnego typu 2, który odgrywa główną rolę w wielu powiązanych i często współistniejących chorobach.
Dupixent otrzymał zgody regulacyjne w ponad 60 krajach w jednym lub więcej wskazaniach, w tym u niektórych pacjentów z atopowym zapaleniem skóry, astmą, przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa (CRSwNP), eozynofilowym zapaleniem przełyku, świerzbiączką guzkową, przewlekłą pokrzywką spontaniczną i przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) w różnych grupach wiekowych. Ponad 1 000 000 pacjentów na całym świecie jest leczonych lekiem Dupixent.
O technologii VelocImmune® firmy Regeneron
Technologia VelocImmune firmy Regeneron wykorzystuje zastrzeżoną platformę genetycznie zmodyfikowanych myszy wyposażonych w genetycznie zhumanizowany układ odpornościowy do wytwarzania zoptymalizowanych w pełni ludzkich przeciwciał. Gdy współzałożyciel, prezes i dyrektor naukowy Regeneron George D. Yancopoulos był studentem ze swoim mentorem Frederickiem W. Altem w 1985 roku, byli pierwszymi, którzy wyobrazili sobie stworzenie takiej genetycznie zhumanizowanej myszy, a Regeneron spędził dziesięciolecia na wynalezieniu i rozwoju technologii VelocImmune i powiązanych technologii VelociSuite®. Dr Yancopoulos i jego zespół wykorzystali technologię VelocImmune do stworzenia znacznej części wszystkich oryginalnych, zatwierdzonych przez FDA lub autoryzowanych w pełni ludzkich przeciwciał monoklonalnych. Obejmuje to REGEN-COV® (casirivimab i imdevimab), Dupixent, Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab i odesivimab-ebgn) i Veopoz™ (pozelimab-bbfg).
Program rozwoju dupilumab
Dupilumab jest wspólnie opracowywany przez Regeneron i Sanofi w ramach globalnej umowy o współpracy. Do tej pory dupilumab był badany w ponad 60 badaniach klinicznych z udziałem ponad 10 000 pacjentów z różnymi przewlekłymi chorobami częściowo napędzanymi stanem zapalnym typu 2.
Oprócz obecnie zatwierdzonych wskazań, Regeneron i Sanofi badają dupilumab w szeregu chorób napędzanych stanem zapalnym typu 2 lub innymi procesami alergicznymi w badaniach III fazy, w tym przewlekły świąd o nieznanej przyczynie i pęcherzowe zapalenie skóry. Te potencjalne zastosowania dupilumab są obecnie w fazie badań klinicznych, a bezpieczeństwo i skuteczność w tych schorzeniach nie zostały w pełni ocenione przez żaden organ regulacyjny.
WSKAZANIA W USA
DUPIXENT jest lekiem na receptę stosowanym:
• w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 6 miesięcy i starszych z umiarkowanym do ciężkiego atopowego zapalenia skóry (AZS), które nie jest dobrze kontrolowane za pomocą leków stosowanych na skórę (miejscowo) lub którzy nie mogą stosować leków miejscowych. DUPIXENT można stosować z kortykosteroidami miejscowymi lub bez nich. Nie wiadomo, czy DUPIXENT jest bezpieczny i skuteczny u dzieci z atopowym zapaleniem skóry poniżej 6 miesiąca życia.
• wraz z innymi lekami na astmę w leczeniu podtrzymującym umiarkowanej do ciężkiej astmy eozynofilowej lub astmy zależnej od steroidów doustnych u dorosłych i dzieci w wieku 6 lat i starszych, których astma nie jest kontrolowana przez obecnie stosowane leki przeciwastmatyczne. DUPIXENT pomaga zapobiegać ciężkim atakom astmy (zaostrzeniom) i może poprawić oddychanie. DUPIXENT może również pomóc zmniejszyć ilość doustnych kortykosteroidów, jednocześnie zapobiegając ciężkim atakom astmy i poprawiając oddychanie. DUPIXENT nie jest stosowany w leczeniu nagłych problemów z oddychaniem. Nie wiadomo, czy DUPIXENT jest bezpieczny i skuteczny u dzieci z astmą poniżej 6 roku życia.
• wraz z innymi lekami w leczeniu podtrzymującym przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa (CRSwNP) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych, u których choroba nie jest kontrolowana. Nie wiadomo, czy DUPIXENT jest bezpieczny i skuteczny u dzieci z przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa poniżej 12 roku życia.
• w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 1 roku i starszych z eozynofilowym zapaleniem przełyku (EoE), którzy ważą co najmniej 15 kg (33 funty). Nie wiadomo, czy DUPIXENT jest bezpieczny i skuteczny u dzieci z eozynofilowym zapaleniem przełyku poniżej 1 roku życia lub ważących mniej niż 15 kg (33 funty).
• w leczeniu dorosłych ze świerzbiączką guzkową (PN). Nie wiadomo, czy DUPIXENT jest bezpieczny i skuteczny u dzieci ze świerzbiączką guzkową poniżej 18 roku życia.
WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Nie stosować, jeśli pacjent jest uczulony na dupilumab lub którykolwiek ze składników leku DUPIXENT®.
Przed zastosowaniem DUPIXENT należy poinformować lekarza o wszystkich schorzeniach, w tym jeśli:
• pacjent ma problemy z oczami.
• pacjent ma zakażenie pasożytnicze (helmintoza).
• pacjent ma zaplanowane jakiekolwiek szczepienia. Nie należy przyjmować "żywej szczepionki" bezpośrednio przed i w trakcie leczenia DUPIXENT.
• pacjentka jest w ciąży lub planuje ciążę. Nie wiadomo, czy DUPIXENT zaszkodzi nienarodzonemu dziecku.
- Rejestr ciążowy dla kobiet przyjmujących DUPIXENT w czasie ciąży zbiera informacje o stanie zdrowia pacjentki i jej dziecka. Aby się zarejestrować lub uzyskać więcej informacji, należy zadzwonić pod numer 1-877-311-8972 lub odwiedzić stronę https://mothertobaby.org/ongoing-study/dupixent/
• pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią. Nie wiadomo, czy DUPIXENT przenika do mleka matki.
Należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym lekach na receptę i bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych.
Szczególnie należy poinformować lekarza, jeśli pacjent przyjmuje doustne, miejscowe lub wziewne kortykosteroidy; ma astmę i stosuje leki przeciwastmatyczne; lub ma atopowe zapalenie skóry, przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa, eozynofilowe zapalenie przełyku lub świerzbiączkę guzkową i ma również astmę. Nie należy zmieniać ani przerywać stosowania kortykosteroidów lub innych leków przeciwastmatycznych bez konsultacji z lekarzem. Może to spowodować nawrót innych objawów, które były kontrolowane przez kortykosteroidy lub inne leki przeciwastmatyczne.
DUPIXENT może powodować poważne działania niepożądane, w tym:
• Reakcje alergiczne. DUPIXENT może powodować reakcje alergiczne, które czasami mogą być ciężkie. Należy przerwać stosowanie DUPIXENT i natychmiast skontaktować się z lekarzem lub uzyskać pomoc medyczną, jeśli wystąpią jakiekolwiek z następujących objawów: problemy z oddychaniem lub świszczący oddech, obrzęk twarzy, warg, jamy ustnej, języka lub gardła, omdlenia, zawroty głowy, uczucie oszołomienia, szybkie tętno, gorączka, pokrzywka, bóle stawów, ogólne złe samopoczucie, swędzenie, wysypka skórna, obrzęk węzłów chłonnych, nudności lub wymioty, lub skurcze w jamie brzusznej.
• Problemy z oczami. Należy poinformować lekarza, jeśli wystąpią jakiekolwiek nowe lub nasilające się problemy z oczami, w tym ból oczu lub zmiany widzenia, takie jak niewyraźne widzenie. Lekarz może skierować pacjenta na badanie okulistyczne, jeśli będzie to konieczne.
• Zapalenie naczyń krwionośnych. Rzadko może to wystąpić u osób z astmą, które otrzymują DUPIXENT. Może to zdarzyć się u osób, które przyjmują również doustny lek steroidowy, który jest odstawiany lub którego dawka jest zmniejszana. Nie wiadomo, czy jest to spowodowane przez DUPIXENT. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi: wysypka, ból w klatce piersiowej, nasilenie duszności, uczucie mrowienia lub drętwienia ramion lub nóg, lub utrzymująca się gorączka.
• Bóle stawów. U niektórych osób stosujących DUPIXENT wystąpiły problemy z chodzeniem lub poruszaniem się z powodu objawów ze strony stawów, a w niektórych przypadkach konieczna była hospitalizacja. Należy poinformować lekarza o wszelkich nowych lub nasilających się objawach ze strony stawów. Lekarz może przerwać stosowanie DUPIXENT, jeśli wystąpią objawy ze strony stawów.
Najczęstsze działania niepożądane obejmują:
• Atopowe zapalenie skóry: reakcje w miejscu wstrzyknięcia, zapalenie oczu i powiek, w tym zaczerwienienie, obrzęk i swędzenie, czasami z niewyraźnym widzeniem, suchość oczu, opryszczka w jamie
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.