FOSTER CITY, Kalifornia - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ogłosiła dziś zachęcające wyniki dwóch trwających badań klinicznych fazy 2b nad volixibatem, doustnym lekiem ocenianym w leczeniu pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych (PBC) i pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (PSC), dwóch rzadkich chorób wątroby.
W badaniu VANTAGE, które koncentruje się na PBC, odnotowano statystycznie istotne zmniejszenie świądu (swędzenia) z różnicą -2,32 punktu (p=0,0026) skorygowaną o placebo w skali Adult ItchRO. Ponadto 75% uczestników osiągnęło ponad 50% spadek stężenia kwasów żółciowych w surowicy, a w 16. tygodniu zaobserwowano poprawę w zakresie zmęczenia w porównaniu z grupą placebo.
Badanie VISTAS dotyczące PSC również przekroczyło próg skuteczności niezbędny do kontynuowania badania. Niezależny komitet ds. przeglądu danych zalecił kontynuowanie badania bez modyfikacji, w którym oceniana jest dawka woliksibatu wynosząca 20 mg dwa razy na dobę.
Podczas analiz okresowych nie zidentyfikowano żadnych nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa, a najczęstszym działaniem niepożądanym była biegunka o nasileniu od łagodnego do umiarkowanego. Zgłoszono cztery poważne zdarzenia niepożądane, z których jedno wystąpiło w grupie placebo. Nie zaobserwowano klinicznie istotnych zmian w biomarkerach wątrobowych.
Dyrektor medyczny Mirum, dr Joanne Quan, wyraziła optymizm co do potencjału volixibatu jako przyszłej opcji leczenia tych schorzeń, powołując się na tymczasowe wyniki jako obiecujący rozwój dla pacjentów zmagających się z objawowym obciążeniem PBC i PSC.
Firma organizuje dziś telekonferencję w celu dalszego omówienia tych tymczasowych analiz. Rozmowa ma na celu zapewnienie wglądu w postęp badań i potencjalne implikacje dla pacjentów dotkniętych tymi cholestatycznymi chorobami wątroby.
Volixibat został zaprojektowany w celu selektywnego hamowania transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT), potencjalnie oferując nowe podejście do redukcji ogólnoustrojowych i wątrobowych kwasów żółciowych. Lek został oceniony u ponad 400 osób w różnych badaniach klinicznych.
Mirum Pharmaceuticals koncentruje się na opracowywaniu terapii rzadkich chorób i posiada trzy zatwierdzone leki na różne schorzenia wątroby. Rurociąg firmy obejmuje volixibat dla PBC i PSC oraz CHENODAL dla ksantomatozy cerebrotendinowej, z pozytywnymi wynikami fazy 3 zgłoszonymi w 2023 roku.
Niniejszy raport opiera się na oświadczeniu prasowym Mirum Pharmaceuticals, Inc.
W innych ostatnich wiadomościach Mirum Pharmaceuticals poczyniła znaczące postępy w sektorze biofarmaceutycznym. Citi potwierdziło swoją rekomendację Kupuj dla akcji Mirum, w oczekiwaniu na ważne aktualizacje badań klinicznych volixibatu, leku na choroby wątroby.
Firma uważnie monitoruje dwa badania fazy 2b, VISTAS i VANTAGE, które badają skuteczność volixibatu odpowiednio u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) i pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC).
Inny produkt Mirum, LIVMARLI, otrzymał pozytywną opinię Europejskiego Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC), rzadkiej genetycznej choroby wątroby. Rekomendacja ta toruje drogę do potencjalnego dopuszczenia do obrotu w Unii Europejskiej.
Ponadto, na zbliżającym się dorocznym kongresie Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL) zostaną zaprezentowane nowe dane z długoterminowych badań nad lekiem LIVMARLI, podkreślające trwałe korzyści kliniczne u pacjentów z zespołem Alagille'a (ALGS) i PFIC.
Jeśli chodzi o wydarzenia finansowe, Mirum odnotowało znaczny wzrost wyników finansowych za pierwszy kwartał 2024 r., a sprzedaż netto produktów osiągnęła 68,9 mln USD, co oznacza wzrost o 137% w porównaniu z rokiem poprzednim. Firma prognozuje całoroczne przychody na poziomie od 310 do 320 milionów dolarów. Mirum odnotowało również solidną sytuację finansową z 302,8 mln USD w gotówce i inwestycjach. Oto ostatnie zmiany w działalności i wynikach finansowych Mirum Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) wykazał zaangażowanie w walkę z rzadkimi chorobami wątroby poprzez obiecujące badania kliniczne, a wskaźniki finansowe InvestingPro zapewniają głębsze spojrzenie na obecną pozycję rynkową firmy i jej przyszły potencjał.
Dane InvestingPro dla MIRM pokazują kapitalizację rynkową na poziomie 1,22 mld USD, co odzwierciedla wycenę spółki przez rynek. Pomimo braku rentowności w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, na co wskazuje ujemny wskaźnik P/E na poziomie -7,7, wzrost przychodów spółki jest szczególnie solidny. Wzrost przychodów rok do roku o 133,9% sygnalizuje dobre wyniki sprzedaży i potencjał przyszłego wzrostu.
Siłę finansową spółki dodatkowo podkreśla marża zysku brutto na poziomie 73,26%, co sugeruje, że Mirum Pharmaceuticals skutecznie zarządza kosztami produkcji w stosunku do sprzedaży. Dodatkowo, podczas gdy spółka nie wypłaca dywidendy, co wskazuje na reinwestowanie zysków w dalszy wzrost i rozwój, InvestingPro Tip podkreśla, że płynne aktywa Mirum przekraczają jej krótkoterminowe zobowiązania, co jest pozytywnym sygnałem dla płynności i odporności finansowej spółki.
Co więcej, porady InvestingPro dla MIRM zawierają ważną uwagę dla inwestorów: analitycy nie spodziewają się, że spółka będzie rentowna w tym roku. Jest to zgodne z tymczasowymi wynikami badań klinicznych, które, choć obiecujące, nie przełożyły się jeszcze na zatwierdzone terapie, które mogłyby generować przychody.
Dla czytelników zainteresowanych bardziej kompleksową analizą dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, oferujące szczegółowy wgląd w kondycję finansową i pozycję rynkową Mirum Pharmaceuticals. Aby uzyskać dostęp do tych wskazówek i podejmować bardziej świadome decyzje inwestycyjne, inwestorzy mogą skorzystać z kodu kuponu PRONEWS24, aby otrzymać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+ w InvestingPro.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.