LEXINGTON, Massachusetts. - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), firma zajmująca się terapią genową, ogłosiła wstępne dane z badań fazy I/II AMT-130, potencjalnego leku na chorobę Huntingtona. Dane sugerują znaczące spowolnienie postępu choroby i obniżenie poziomu białka lekkiego neurofilamentu (NfL), markera neurodegeneracji, w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) po 24 miesiącach.
Badania, przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych i Europie, objęły 29 pacjentów, którzy otrzymali wysoką lub niską dawkę AMT-130, z grupą kontrolną poddaną imitacji operacji. Kohorta otrzymująca wysokie dawki wykazała 80% spowolnienie progresji choroby w porównaniu z zewnętrzną grupą kontrolną ważoną wynikiem skłonności. Grupa otrzymująca niskie dawki wykazała spowolnienie o 30%, choć nie było to istotne statystycznie.
Oprócz spowolnienia progresji choroby, leczenie doprowadziło do zmniejszenia stężenia NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym o 11% w stosunku do poziomu wyjściowego, co kontrastuje z 26% wzrostem obserwowanym zwykle u nieleczonych pacjentów w tym samym okresie.
Wyniki te skłoniły uniQure do przygotowania się do rozmów z FDA na temat potencjalnie przyspieszonego rozwoju klinicznego. Firmie przyznano pierwsze w historii oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) dla choroby Huntingtona, co może ułatwić szybsze procesy przeglądu i zatwierdzania.
AMT-130 jest podawany w jednorazowej procedurze i był dobrze tolerowany, bez zgłaszania nowych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem. Kolejne kroki obejmują zakończenie rekrutacji trzeciej kohorty do badania AMT-130 w połączeniu z immunosupresją i przedstawienie dalszych analiz okresowych w połowie 2025 roku.
Choroba Huntingtona jest dziedzicznym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, w przypadku którego nie istnieją obecnie terapie opóźniające lub spowalniające jej postęp. Wstępne wyniki badań uniQure dają promyk nadziei dla osób dotkniętych tą chorobą, która dotyka około 70 000 osób w Stanach Zjednoczonych i Europie.
Artykuł powstał na podstawie oświadczenia prasowego firmy uniQure Inc.
W innych niedawnych wiadomościach Genezen wykonał znaczący ruch, przejmując komercyjne operacje terapii genowej uniQure zlokalizowane w Lexington, MA. To strategiczne przejęcie zwiększy możliwości Genezen w zakresie oferowania usług rozwoju i produkcji terapii genowej w późnej fazie i komercyjnej na całym świecie. Zakład w Lexington będzie służył jako globalne centrum doskonałości AAV firmy Genezen, jeszcze bardziej wzmacniając jej pozycję na rynku terapii genowej i komórkowej.
W międzyczasie spółka uniQure N.V. odnotowała kilka kluczowych wydarzeń. Akcjonariusze zatwierdzili rozszerzenie planu motywacyjnego akcji spółki, ponowne powołanie członków zarządu oraz przyjęcie ustawowego rocznego sprawozdania finansowego za 2023 rok. Ponadto kandydat na terapię genową firmy, AMT-130, otrzymał oznaczenie RMAT od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, co jest znaczącym kamieniem milowym odnotowanym przez Stifel, który utrzymał rekomendację Kupuj dla uniQure.
W wiadomościach związanych z zarządem, dyrektorzy niewykonawczy Rachelle Jacques i David Meek zostali ponownie wybrani, podczas gdy Paula Soteropoulos, inny dyrektor niewykonawczy, zdecydowała się nie ubiegać się o reelekcję na następnym dorocznym zgromadzeniu.
Zmiany te odzwierciedlają trwającą ewolucję i planowanie strategiczne w firmie.
InvestingPro Insights
Ponieważ uniQure (NASDAQ: QURE) ujawnia obiecujące dane okresowe z badań AMT-130 nad chorobą Huntingtona, inwestorzy mogą uważnie monitorować kondycję finansową spółki i wyniki jej akcji. Według InvestingPro kapitalizacja rynkowa spółki wynosi 183,52 mln USD, co odzwierciedla obecną wycenę firmy biotechnologicznej przez rynek.
Jedna z porad InvestingPro sugeruje, że analitycy spodziewają się wzrostu sprzedaży w bieżącym roku, co może być pozytywnym sygnałem dla perspektyw przychodów spółki po tej zachęcającej aktualizacji klinicznej. Dodatkowo, ostatnie dane mogą wpłynąć na cenę akcji spółki, która jest obecnie notowana w pobliżu 52-tygodniowego minimum, jak zauważono w innej poradzie InvestingPro. Może to stanowić potencjalny punkt wejścia dla inwestorów wierzących w długoterminową wartość sukcesu klinicznego AMT-130.
Wskaźniki finansowe wskazują jednak, że uniQure stoi przed pewnymi wyzwaniami. Spółka ma ujemny wskaźnik P/E na poziomie -0,62, a marża zysku brutto za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. jest uderzająco niska -952,89%, co podkreśla koszty związane z jej wysiłkami badawczo-rozwojowymi. Dane te podkreślają ryzykowny i opłacalny charakter inwestowania w spółki biotechnologiczne, takie jak uniQure, w których wymagany jest znaczny kapitał na sfinansowanie przełomowych terapii, zanim będą one mogły generować zyski.
Aby lepiej zrozumieć perspektywy finansowe uniQure i uzyskać więcej wskazówek InvestingPro, zainteresowani inwestorzy mogą zapoznać się z dalszymi szczegółami na stronie https://www.investing.com/pro/QURE. Obecnie dostępnych jest 11 dodatkowych wskazówek, które mogą dostarczyć cennych informacji. Dla tych, którzy rozważają subskrypcję InvestingPro, użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro oraz roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.