WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, poinformowała o zachęcających wynikach badań revumenibu, jej kandydata na lek na ostrą białaczkę. Na kongresie Europejskiego Stowarzyszenia Hematologicznego 2024 w Madrycie zaprezentowano wyniki dwóch badań, BEAT AML i AUGMENT-102, pokazując potencjał leku w połączeniu z innymi terapiami w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML).
W badaniu BEAT AML revumenib był testowany wraz z wenetoklaksem/azacytydyną u pacjentów w wieku powyżej 60 lat z nowo zdiagnozowaną zmutowaną nukleofosminą (mNPM1) lub AML z rearanżacją KMT2A (KMT2Ar). Zaobserwowano imponujący 96% wskaźnik całkowitej remisji, przy czym 92% pacjentów osiągnęło status minimalnej choroby resztkowej (MRD) ujemny. W badaniu odnotowano również 100% szacowany 12-miesięczny wskaźnik przeżycia dla pierwszej kohorty.
Badanie AUGMENT-102 koncentrowało się na populacji głównie pediatrycznej z nawrotową/oporną (R/R) mNPM1, NUP98-rearranged (NUP98r) lub KMT2Ar AML. W badaniu połączono rewumenib z fludarabiną/cytarabiną, uzyskując 52% wskaźnik całkowitej remisji. Ponadto 71% pacjentów, którzy osiągnęli CRc i mieli możliwe do oceny dane, osiągnęło status MRD ujemny, a kilku z nich przeszło do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
Profile bezpieczeństwa z obu badań sugerują, że revumenib może być skutecznie podawany bez zwiększania częstości lub nasilenia zdarzeń niepożądanych, nawet u pacjentów poddanych ciężkiej terapii wstępnej. Wyniki wspierają dalszy rozwój revumenibu jako potencjalnej opcji leczenia w różnych stanach ostrej białaczki.
Syndax przygotowuje się do spodziewanego w najbliższym czasie zatwierdzenia rewumenibu w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie białaczki i planuje rozpoczęcie kluczowego badania z kombinacją BEAT AML do końca 2024 roku. Firma rozwija również rewumenib jako monoterapię, a jego dawka jest obecnie poddawana przeglądowi FDA.
Badania te są częścią szerszych wysiłków Syndax na rzecz opracowania innowacyjnych terapii przeciwnowotworowych.
Dane przedstawione na kongresie EHA opierają się na oświadczeniu prasowym Syndax Pharmaceuticals.
W innych niedawnych wiadomościach Pyxis Oncology i Syndax Pharmaceuticals ogłosiły znaczące uzupełnienia w swoich zarządach. Pyxis Oncology powołał Michaela A. Metzgera, weterana branży biofarmaceutycznej i obecnego dyrektora generalnego Syndax Pharmaceuticals. Nominacja Metzgera ma miejsce w momencie, gdy Pyxis kontynuuje rozwój swoich koniugatów przeciwciał i leków oraz programów immunoonkologicznych.
W międzyczasie Syndax Pharmaceuticals powitał Aleksandrę Rizo, M.D., Ph.D., w swoim zarządzie. Oczekuje się, że rozległe doświadczenie dr Rizo w zakresie leków hematologicznych znacząco przyczyni się do strategicznego przekształcenia Syndax w organizację na etapie komercyjnym.
Jeśli chodzi o wyniki finansowe, Syndax Pharmaceuticals przedstawił solidne wyniki za I kwartał 2024 r. podczas niedawnej rozmowy telefonicznej dotyczącej wyników finansowych. Firma poinformowała o silnej pozycji gotówkowej w wysokości 522 mln USD, która ma trwać do 2026 roku.
Analitycy uważnie monitorują postępy Syndax. Firma jest konsekwentnie oceniana jako "przeważona" przez analityków, w tym Barclays Capital Inc. i JPMorgan. Pomimo negatywnych prognoz zysku na akcję, analitycy utrzymują pozytywną perspektywę dla branży Syndax ze względu na obiecujący pipeline leków i strategiczne zarządzanie finansami.
W dziedzinie biotechnologii Syndax Pharmaceuticals stał się znaczącym graczem, zwłaszcza dzięki pionierskiej pracy nad revumenibem, inhibitorem meniny, który wykazuje znaczny potencjał w leczeniu różnych nowotworów. Rurociąg lekowy spółki jest solidny, a na horyzoncie są dwie istotne daty PDUFA, potencjalnie prowadzące do zatwierdzenia na rynku.
InvestingPro Insights
Ponieważ Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX) kontynuuje postępy w rozwoju swojego kandydata na lek na ostrą białaczkę, revumenib, kondycja finansowa i postrzeganie spółki przez rynek pozostają kluczowe dla inwestorów. Koncentrując się na najnowszych wynikach spółki i jej perspektywach na przyszłość, przedstawiamy kilka kluczowych spostrzeżeń opartych na danych w czasie rzeczywistym z InvestingPro i InvestingPro Tips:
Dane InvestingPro wskazują na kapitalizację rynkową Syndax na poziomie 1,76 mld USD, co odzwierciedla rynkową wycenę potencjału spółki. Pomimo wyzwań związanych z rentownością, z ujemnym wskaźnikiem P/E na poziomie -6,38 i skorygowanym wskaźnikiem P/E za ostatnie dwanaście miesięcy od I kwartału 2024 r. na poziomie -7,31, strategiczne posunięcia spółki w zakresie rozwoju revumenibu mogą być przełomowe. Ponadto wskaźnik ceny do wartości księgowej spółki wynosi 3,58, co sugeruje, że inwestorzy są skłonni zapłacić premię za to, co uważają za solidny rurociąg o znacznym potencjale wzrostu w przyszłości.
Z punktu widzenia InvestingPro Tips, Syndax posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem dla stabilności finansowej i przyszłych inwestycji w badania i rozwój. Co więcej, 8 analityków skorygowało w górę swoje zyski na nadchodzący okres, co wskazuje na pozytywny sentyment do perspektyw finansowych spółki. Jest to szczególnie istotne, ponieważ Syndax przygotowuje się do kluczowych badań i stara się o zatwierdzenie revumenibu przez FDA. Warto jednak zauważyć, że analitycy nie przewidują, aby spółka była rentowna w tym roku, a dochód netto ma spaść. Informacje te mogą mieć kluczowe znaczenie dla inwestorów rozważających długoterminową wartość i ryzyko związane z trajektorią wzrostu firmy.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszym wgłębieniem się w dane finansowe Syndax i przyszłe prognozy, dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, do których można uzyskać dostęp, odwiedzając stronę https://www.investing.com/pro/SNDX. Aby zwiększyć swoje doświadczenie badawcze, użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+. Mając do dyspozycji liczne wskazówki, możesz podejmować bardziej świadome decyzje inwestycyjne dotyczące Syndax Pharmaceuticals.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.