LANGHORNE, Pa. - Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), firma biofarmaceutyczna specjalizująca się w rzadkich chorobach układu oddechowego, ogłosiła dziś, że jej badanie kliniczne fazy 3 IMPALA-2 osiągnęło pierwotne i wtórne punkty końcowe.
W badaniu oceniano skuteczność i bezpieczeństwo molgramostymu, leku podawanego wziewnie, w leczeniu pacjentów z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP).
Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu w procentowej przewidywanej pojemności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO), która wykazała statystycznie istotną poprawę w porównaniu z placebo. Efekt ten utrzymywał się w 48. tygodniu, wskazując na trwałość leczenia.
Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały poprawę całkowitego wyniku kwestionariusza St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) w 24. tygodniu i wydolności wysiłkowej w 48. tygodniu. SGRQ mierzy ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie, przy czym ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Molgramostim był dobrze tolerowany, z podobną częstością zdarzeń niepożądanych zarówno w grupie leczonej, jak i placebo. Warto zauważyć, że 97% uczestników ukończyło 48-tygodniowe leczenie z podwójnie ślepą próbą bez zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem, które doprowadziły do przerwania badania. Co więcej, wszyscy pacjenci kończący okres podwójnie ślepej próby zdecydowali się na udział w kolejnym 96-tygodniowym okresie otwartej próby.
Bruce Trapnell, profesor medycyny i pediatrii na University of Cincinnati College of Medicine oraz główny badacz kliniczny badania IMPALA-2, podkreślił wysokie niezaspokojone zapotrzebowanie na skuteczne metody leczenia aPAP oraz potencjał molgramostymu jako bezpiecznej i skutecznej opcji.
Dyrektor generalny Savara, Matt Pauls, wyraził zamiar złożenia wniosku o licencję biologiczną w pierwszej połowie 2025 roku. Podkreślił również korzystny profil korzyści i ryzyka leku, który może sprawić, że molgramostim stanie się pierwszym i jedynym zatwierdzonym lekiem na aPAP w USA i Europie.
Molgramostim otrzymał oznaczenia Orphan Drug, Fast Track i Breakthrough Therapy od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, a także podobne oznaczenia od europejskich i brytyjskich agencji regulacyjnych.
Wiadomość ta opiera się na oświadczeniu prasowym Savara Inc.
Z innych niedawnych wiadomości, firma biofarmaceutyczna Savara Inc. znalazła się w centrum uwagi analityków, a zarówno Piper Sandler, jak i Oppenheimer utrzymują pozytywne prognozy. Piper Sandler potwierdził ocenę "przeważaj" i cenę docelową 16,00 USD, wyrażając zaufanie do nadchodzących wyników IMPALA-2. Firma przewiduje, że nadchodzące dane dostarczą cennych informacji na temat sytuacji rynkowej i niezaspokojonych potrzeb w leczeniu autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych (aPAP).
Podobnie, Oppenheimer podniósł cenę docelową dla akcji Savary do 11,00 USD, z wcześniejszych 9,50 USD, i podtrzymał rekomendację Outperform. Korekta ta wynika z międzynarodowej konferencji American Thoracic Society, na której podkreślono znaczny wzrost świadomości na temat aPAP. Kluczowym czynnikiem przyczyniającym się do tej pozytywnej prognozy jest wprowadzenie w 100% dokładnego testu diagnostycznego krwi na tę chorobę.
InvestingPro Insights
Po ogłoszeniu pomyślnych wyników badań klinicznych Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), inwestorzy uważnie monitorują kondycję finansową i wyniki rynkowe spółki. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Savary wynosi 525,12 mln USD, co odzwierciedla obecną wycenę rynkową spółki po informacjach o testach. Pomimo pozytywnych wyników klinicznych, wskaźniki finansowe Savary wskazują na wyzwania, z ujemnym wskaźnikiem ceny do zysku (P/E) na poziomie -10,23 oraz skorygowanym wskaźnikiem P/E za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. na poziomie -8,14, co sugeruje, że spółka nie osiągnęła jeszcze rentowności.
InvestingPro Tips zwraca uwagę na kluczowe aspekty finansowe Savary, takie jak posiadanie większej ilości gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem dla siły bilansu spółki. Firma cierpi jednak z powodu słabych marż zysku brutto, o czym świadczy zysk brutto w wysokości -52,33 mln USD w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy (stan na 1. kwartał 2024 r.). Analitycy są ostrożni, przewidując, że dochód netto spadnie w tym roku i nie przewidują, że spółka osiągnie rentowność w tym samym okresie. Ponadto, podczas gdy płynne aktywa Savary przewyższają krótkoterminowe zobowiązania, co wskazuje na dobrą krótkoterminową kondycję finansową, spółka nie była rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy i nie wypłaca dywidendy akcjonariuszom, co może budzić obawy inwestorów skoncentrowanych na dochodach.
Inwestorom poszukującym głębszego spojrzenia na perspektywy finansowe i potencjał rynkowy Savary, InvestingPro oferuje dodatkowe informacje. Dostępnych jest jeszcze 6 porad InvestingPro, które mogą dostarczyć dalszych wskazówek na temat kondycji finansowej spółki i jej perspektyw na przyszłość. Zainteresowani czytelnicy mogą zapoznać się z tymi poradami, odwiedzając stronę https://www.investing.com/pro/SVRA i skorzystać z dodatkowych 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, używając kodu kuponu PRONEWS24.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.