WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, poinformowała o zachęcających wynikach badań nad revumenibem, kandydatem na lek na ostrą białaczkę. Na kongresie Europejskiego Stowarzyszenia Hematologicznego 2024 w Madrycie zaprezentowano wyniki dwóch badań, BEAT AML i AUGMENT-102, pokazując potencjał leku w połączeniu z innymi terapiami w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML).
W badaniu BEAT AML revumenib był testowany wraz z wenetoklaksem/azacytydyną u pacjentów w wieku powyżej 60 lat z nowo zdiagnozowaną zmutowaną nukleofosminą (mNPM1) lub AML z rearanżacją KMT2A (KMT2Ar). Zaobserwowano imponujący 96% wskaźnik całkowitej remisji, przy czym 92% pacjentów osiągnęło status minimalnej choroby resztkowej (MRD) ujemny. W badaniu odnotowano również 100% szacowany 12-miesięczny wskaźnik przeżycia dla pierwszej kohorty.
Badanie AUGMENT-102 koncentrowało się na populacji głównie pediatrycznej z nawrotową/oporną (R/R) mNPM1, NUP98-rearranged (NUP98r) lub KMT2Ar AML. W badaniu połączono rewumenib z fludarabiną/cytarabiną, uzyskując 52% wskaźnik całkowitej remisji. Ponadto 71% pacjentów, którzy osiągnęli CRc i mieli możliwe do oceny dane, osiągnęło status MRD ujemny, a kilku z nich przeszło do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
Profile bezpieczeństwa z obu badań sugerują, że revumenib może być skutecznie podawany bez zwiększania częstości lub nasilenia zdarzeń niepożądanych, nawet u pacjentów poddanych ciężkiej terapii wstępnej. Wyniki wspierają dalszy rozwój revumenibu jako potencjalnej opcji leczenia w różnych stanach ostrej białaczki.
Syndax przygotowuje się do spodziewanego w najbliższym czasie zatwierdzenia rewumenibu w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie białaczki i planuje rozpoczęcie kluczowego badania z kombinacją BEAT AML do końca 2024 roku. Firma rozwija również rewumenib jako monoterapię, a jego dawka jest obecnie poddawana przeglądowi FDA.
W innych niedawnych wiadomościach Pyxis Oncology i Syndax Pharmaceuticals ogłosiły znaczące uzupełnienia w swoich zarządach. Pyxis Oncology powołał Michaela A. Metzgera, weterana branży biofarmaceutycznej i obecnego dyrektora generalnego Syndax Pharmaceuticals. Nominacja Metzgera ma miejsce w momencie, gdy Pyxis kontynuuje rozwój swoich koniugatów przeciwciał i leków oraz programów immunoonkologicznych. W międzyczasie Syndax Pharmaceuticals powitał Aleksandrę Rizo, M.D., Ph.D., w swoim zarządzie. Oczekuje się, że rozległe doświadczenie dr Rizo w zakresie leków hematologicznych znacząco przyczyni się do strategicznego przekształcenia Syndax w organizację na etapie komercyjnym.
Jeśli chodzi o wyniki finansowe, Syndax Pharmaceuticals przedstawił solidne wyniki za I kwartał 2024 r. podczas niedawnej rozmowy telefonicznej dotyczącej wyników finansowych. Firma poinformowała o silnej pozycji gotówkowej w wysokości 522 mln USD, która ma trwać do 2026 r., i przygotowuje się do przewidywanego wprowadzenia swoich leków revumenib i axatilimab w 3. kwartale 2024 r.
Analitycy uważnie monitorują postępy Syndax. Firma jest konsekwentnie oceniana jako "przeważona" przez analityków, w tym Barclays Capital Inc. i JPMorgan. Pomimo negatywnych prognoz zysku na akcję, analitycy utrzymują pozytywną perspektywę dla branży Syndax ze względu na obiecujący pipeline leków i strategiczne zarządzanie finansami.
W dziedzinie biotechnologii Syndax Pharmaceuticals stał się znaczącym graczem, zwłaszcza dzięki pionierskiej pracy nad revumenibem, inhibitorem meniny, który wykazuje znaczny potencjał w leczeniu różnych nowotworów.
InvestingPro Insights
Ponieważ Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX) kontynuuje postępy w rozwoju swojego kandydata na lek na ostrą białaczkę, revumenib, kondycja finansowa i postrzeganie spółki przez rynek pozostają kluczowe dla inwestorów. Koncentrując się na najnowszych wynikach spółki i jej perspektywach na przyszłość, przedstawiamy kilka kluczowych spostrzeżeń opartych na danych w czasie rzeczywistym z InvestingPro i InvestingPro Tips:
Dane InvestingPro wskazują na kapitalizację rynkową Syndax na poziomie 1,76 mld USD, co odzwierciedla rynkową wycenę potencjału spółki. Pomimo wyzwań związanych z rentownością, z ujemnym wskaźnikiem P/E na poziomie -6,38 i skorygowanym wskaźnikiem P/E za ostatnie dwanaście miesięcy od I kwartału 2024 r. na poziomie -7,31, strategiczne posunięcia spółki w zakresie rozwoju revumenibu mogą być przełomowe. Ponadto wskaźnik ceny do wartości księgowej spółki wynosi 3,58, co sugeruje, że inwestorzy są skłonni zapłacić premię za to, co uważają za solidny rurociąg o znacznym potencjale wzrostu w przyszłości.
Z punktu widzenia InvestingPro Tips, Syndax posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem dla stabilności finansowej i przyszłych inwestycji w badania i rozwój. Co więcej, 8 analityków skorygowało w górę swoje zyski na nadchodzący okres, co wskazuje na pozytywny sentyment do perspektyw finansowych spółki. Jest to szczególnie istotne, ponieważ Syndax przygotowuje się do kluczowych badań i stara się o zatwierdzenie revumenibu przez FDA. Warto jednak zauważyć, że analitycy nie przewidują, aby spółka była rentowna w tym roku, a dochód netto ma spaść. Informacje te mogą mieć kluczowe znaczenie dla inwestorów rozważających długoterminową wartość i ryzyko związane z trajektorią wzrostu firmy.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszym wgłębieniem się w dane finansowe Syndax i przyszłe prognozy, dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, do których można uzyskać dostęp, odwiedzając stronę https://www.investing.com/pro/SNDX. Aby zwiększyć swoje doświadczenie badawcze, użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+. Mając do dyspozycji liczne wskazówki, możesz podejmować bardziej świadome decyzje inwestycyjne dotyczące Syndax Pharmaceuticals.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.