WOBURN, Mass. - Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem immunoterapii onkolitycznych, złożyła wniosek o zatwierdzenie przez FDA swojego leczenia zaawansowanego czerniaka, RP1, w połączeniu z niwolumabem. Jak poinformowała dziś spółka, wniosek o licencję na produkt biologiczny (BLA) został złożony w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania FDA.
FDA przyznała również RP1 w połączeniu z niwolumabem status terapii przełomowej, który ma na celu przyspieszenie rozwoju i oceny leków na poważne schorzenia. Decyzja ta opiera się na zaobserwowanym bezpieczeństwie i aktywności klinicznej w kohorcie pacjentów z czerniakiem opornym na anty-PD1 w badaniu klinicznym IGNYTE.
RP1 (vusolimogene oderparepvec) to wiodący kandydat na produkt firmy Replimune, zaprojektowany w celu maksymalizacji skuteczności niszczenia guza, immunogenności śmierci komórek nowotworowych i aktywacji ogólnoustrojowej odpowiedzi immunologicznej przeciwko nowotworowi. Terapia jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z zaawansowanym czerniakiem, którzy nie zareagowali na schemat leczenia zawierający anty-PD1.
Obecnie trwa rekrutacja pacjentów do potwierdzającego badania klinicznego fazy 3 IGNYTE-3 dla RP1 w połączeniu z niwolumabem. Badanie to jest skierowane do pacjentów z zaawansowanym czerniakiem, u których nastąpiła progresja po terapii anty-PD1 i anty-CTLA-4 lub którzy nie kwalifikują się do leczenia anty-CTLA-4.
Zastrzeżona platforma RPx firmy Replimune, z której wywodzi się RP1, opiera się na silnym szkielecie HSV-1 zaprojektowanym w celu wzmocnienia immunogennej śmierci komórek i stymulacji ogólnoustrojowej odpowiedzi immunologicznej przeciwko nowotworowi. Firma sugeruje, że kandydaci na produkty RPx mogą działać synergistycznie z większością ustalonych i eksperymentalnych metod leczenia raka, zarówno stosowanych samodzielnie, jak i w połączeniu z innymi terapiami.
Dyrektor generalny firmy, Sushil Patel, Ph.D., wyraził opinię, że złożenie tego wniosku stanowi ważny kamień milowy dla Replimune i społeczności zajmującej się czerniakiem, oferując potencjalną nową opcję leczenia dla pacjentów z ograniczonymi alternatywami po progresji na schematach zawierających anty-PD1.
Jak w przypadku wszystkich postępów klinicznych, oświadczenia Replimune dotyczące przyszłości podlegają różnym ryzykom i niepewnościom, w tym związanym z terminami i wynikami zatwierdzeń regulacyjnych oraz wynikami badań klinicznych.
Artykuł opiera się na komunikacie prasowym firmy Replimune Group, Inc.
W innych ostatnich wiadomościach, Replimune Group poczyniła znaczące postępy w zakresie swojego kandydata na lek w leczeniu czerniaka, RP1. Udane spotkanie firmy przed złożeniem wniosku o licencję na produkt biologiczny z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) wskazuje na możliwość przyspieszonego zatwierdzenia RP1, szczególnie w leczeniu pacjentów z czerniakiem, którzy nie zareagowali na terapie anty-PD1. To wydarzenie doprowadziło do potwierdzenia rekomendacji "Kupuj" i ceny docelowej 17,00 USD dla akcji Replimune przez firmy takie jak H.C. Wainwright, BMO Capital i Roth/MKM.
Badanie kliniczne IGNYTE, w którym połączono RP1 z niwolumabem, wykazało ogólny wskaźnik odpowiedzi na poziomie 33%. Dane z badania, w tym kluczowe drugorzędowe punkty końcowe i analizy podgrup, zostaną przedstawione na Dorocznym Kongresie Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej (ESMO).
Replimune kontynuuje również badanie kliniczne fazy 3 IGNYTE-3 dotyczące RP1, które koncentruje się na pacjentach z czerniakiem niereagujących na istniejące terapie. Oprócz tych postępów, w Replimune nastąpiły zmiany w kierownictwie, z powołaniem Madhavana Balachandrana do Rady Dyrektorów. Są to wszystko ostatnie wydarzenia w trwających wysiłkach Replimune.
Spostrzeżenia InvestingPro
Niedawny wniosek Replimune Group do FDA o zatwierdzenie leczenia zaawansowanego czerniaka, RP1, pojawia się w kluczowym momencie dla firmy. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Replimune wynosi 757,38 mln USD, co odzwierciedla zainteresowanie inwestorów potencjalnymi przełomowymi terapiami. Jednak sytuacja finansowa firmy przedstawia mieszany obraz.
Wskazówki InvestingPro ujawniają, że Replimune "szybko zużywa gotówkę" i "nie jest rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy". Nie jest to nietypowe dla firm biotechnologicznych w fazie rozwoju, ale podkreśla znaczenie procesu zatwierdzania RP1 dla przyszłości firmy. Dochód operacyjny za ostatnie dwanaście miesięcy wynosi -229,65 mln USD, co wskazuje na znaczące bieżące wydatki na badania i rozwój.
Mimo tych wyzwań, pojawiają się pozytywne sygnały. Wskazówka InvestingPro zauważa, że Replimune "posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie", co może zapewnić finansową poduszkę podczas procesu zatwierdzania regulacyjnego. Dodatkowo, firma odnotowała "duży wzrost ceny w ciągu ostatnich sześciu miesięcy", z imponującym całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 101,62% w tym okresie, co sugeruje rosnące zaufanie inwestorów do perspektyw Replimune.
Dla inwestorów rozważających Replimune, warto zauważyć, że analitycy ustalili docelową wartość godziwą na poziomie 16 USD za akcję, w porównaniu do poprzedniej ceny zamknięcia wynoszącej 11,23 USD. Ten potencjalny wzrost jest zgodny z ostatnimi kamieniami milowymi regulacyjnymi firmy i może odzwierciedlać oczekiwania dotyczące potencjału rynkowego RP1, jeśli zostanie zatwierdzony.
Te spostrzeżenia to tylko wycinek kompleksowej analizy dostępnej na InvestingPro, która oferuje 7 dodatkowych wskazówek dla Replimune Group, dostarczając pełniejszego obrazu dla potencjalnych inwestorów.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.