Ta informacja opiera się na komunikacie prasowym. PTC Therapeutics zorganizuje dzisiaj o godzinie 8:30 EST konferencję telefoniczną, aby omówić szczegóły umowy. Aby uzyskać głębszy wgląd w kondycję finansową i perspektywy wzrostu PTC Therapeutics, w tym 10 ekskluzywnych ProTipów i kompleksowe wskaźniki wyceny, odwiedź InvestingPro, gdzie znajdziesz szczegółową analizę w naszym raporcie Pro Research, będącym częścią naszego pokrycia ponad 1400 amerykańskich spółek.
Ogłoszona dzisiaj umowa pozycjonuje PTC518 jako wiodącą doustną terapię modyfikującą przebieg choroby Huntingtona (HD), śmiertelnego zaburzenia genetycznego. Dyrektor generalny PTC, Matthew B. Klein, M.D., podkreślił potencjał PTC518 w zaspokojeniu pilnych potrzeb pacjentów z HD na całym świecie i zauważył, że umowa jest zgodna z obietnicą, jaką niesie ta terapia. Przy zdrowym wskaźniku bieżącej płynności wynoszącym 2,1, wskazującym na silną płynność, oraz przychodach za ostatnie dwanaście miesięcy w wysokości 900,66 mln dolarów, PTC planuje zainwestować uzyskane środki w dalszy rozwój swojej platformy splicingowej oraz wspieranie swojego portfolio komercyjnego i rozwojowego.
Dyrektor generalny Novartis, Vas Narasimhan, wyraził zaangażowanie firmy w rozwój neurologii i zajmowanie się chorobami neurodegeneracyjnymi o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu. Novartis przejmie globalną odpowiedzialność za rozwój, produkcję i komercjalizację PTC518 po zakończeniu segmentu kontrolowanego placebo trwającego badania PIVOT-HD, co spodziewane jest w pierwszej połowie 2025 roku.
PTC518, odkryty dzięki zwalidowanej platformie splicingowej PTC, wykazał obiecujące wyniki w badaniach fazy 2, w tym redukcję poziomów zmutowanego białka huntingtyny i wczesne oznaki korzyści klinicznych. Terapia utrzymała korzystny profil bezpieczeństwa w trakcie wszystkich badań.
Umowa finansowa między PTC a Novartis obejmuje 40/60 podział zysków i strat na rynku amerykańskim. Finalizacja umowy podlega zatwierdzeniom regulacyjnym i zwyczajowym warunkom zamknięcia, a jej zakończenie przewidywane jest w pierwszym kwartale 2025 roku.
Komunikat prasowy wskazuje, że choroba Huntingtona wpływa na ośrodkowy układ nerwowy, powodując szeroki zakres objawów, w tym nieprawidłowe ruchy i problemy poznawcze. Obecnie nie istnieje lekarstwo ani zatwierdzona terapia opóźniająca początek lub postęp HD.
Ta informacja opiera się na komunikacie prasowym. PTC Therapeutics zorganizuje dzisiaj o godzinie 8:30 EST konferencję telefoniczną, aby omówić szczegóły umowy.
W innych niedawnych wiadomościach, PTC Therapeutics doświadczyło kilku znaczących wydarzeń. Firma świadcząca usługi finansowe Baird podniosła cenę docelową akcji spółki do 52,00 dolarów z 48,00 dolarów, utrzymując ocenę Outperform. Ta korekta nastąpiła po wydarzeniu skupiającym się na ataksji Friedreicha, rzadkiej chorobie genetycznej, i odzwierciedla optymizm co do potencjału sepiapteryny, leku w pipeline PTC Therapeutics.
Ponadto PTC Therapeutics sprzedało swój voucher priorytetowego przeglądu dla rzadkich chorób pediatrycznych za 150 mln dolarów, kapitalizując osiągnięcia regulacyjne. Firma podniosła również prognozę przychodów na 2024 rok do przedziału między 750 mln a 800 mln dolarów, po silnych wynikach za trzeci kwartał z łącznym przychodem w wysokości 197 mln dolarów. Znaczna część tego przychodu, 124 mln dolarów, została wygenerowana przez franczyzę dystrofii mięśniowej Duchenne'a, w tym Emflaza.
PTC Therapeutics złożyło dwa wnioski o rejestrację nowych leków do FDA i przygotowuje się do globalnych premier produktów, w tym sepiapteryny i watychinonu. Wprowadzenie sepiapteryny jest planowane w 50 krajach, z potencjalnymi przychodami przekraczającymi 1 mld dolarów tylko w USA. Firma otrzymała również pozytywne opinie od kluczowych liderów opinii na temat skuteczności i bezpieczeństwa watychinonu. Pomimo tych wydarzeń, PTC Therapeutics utrzymuje solidne podstawy finansowe, z rezerwami gotówkowymi przekraczającymi 1 mld dolarów.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.