MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), firma biofarmaceutyczna, otrzymała zgodę Rady Monitorującej Dane i Bezpieczeństwo (DSMB) na rozpoczęcie podawania wysokich dawek w kohorcie w badaniu klinicznym fazy 1/2 GARDian OCU410ST, kandydata na terapię genową choroby Stargardta. Decyzja ta została podjęta po pomyślnym podaniu średnich dawek, które zostały uznane za bezpieczne i tolerowane.
W badaniu, które ma na celu zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb medycznych około 100 000 osób dotkniętych chorobą Stargardta w USA i Europie, do tej pory wzięło udział sześciu pacjentów w kohorcie niskich i średnich dawek. Nadchodząca kohorta wysokich dawek obejmie trzech dodatkowych pacjentów.
Dr Peter Y. Chang, MD, FACS, przewodniczący DSMB badania klinicznego OCU410ST, wyraził optymizm co do przejścia do fazy wysokiej dawki, podkreślając brak poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i potencjalne korzyści dla pacjentów z tą dziedziczną chorobą siatkówki.
OCU410ST (AAV5-hRORA) wykorzystuje wirusa adenowirusowego do dostarczania genu RORA, który jest powiązany z kilkoma szlakami związanymi z chorobą Stargardta, w tym stanem zapalnym i przeżyciem komórek. Dyrektor medyczny Ocugen, dr Huma Qamar, przewiduje udostępnienie dalszych aktualizacji badań klinicznych w dalszej części roku.
W badaniu klinicznym GARDian ostatecznie weźmie udział do 42 uczestników, zarówno dorosłych, jak i dzieci, którzy wykazują łagodne do umiarkowanych objawy choroby. Badanie składa się z dwóch faz: otwartego badania z zakresem dawek/eskalacją dawki oraz randomizowanego, zaślepionego badania z rozszerzeniem dawki w celu oceny skuteczności różnych dawek.
Choroba Stargardta jest zaburzeniem genetycznym, które prowadzi do utraty wzroku z powodu degeneracji komórek fotoreceptorowych w siatkówce. Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia tej choroby.
Ocugen jest zaangażowany w rozwój terapii genowych i szczepionek na różne choroby, a OCU410ST reprezentuje ich podejście do leczenia wielu chorób siatkówki za pomocą jednego produktu.
Powyższy komunikat opiera się na komunikacie prasowym wydanym przez firmę.
W innych niedawnych wiadomościach Ocugen, Inc. poczyniła znaczące postępy w swoich terapiach genowych i komórkowych oraz szczepionkach. Firma biotechnologiczna ma dołączyć do indeksu Russell 3000®, co jest wyrazem uznania dla jej kapitalizacji rynkowej i potwierdzeniem jej strategii wzrostu. Rozwój ten następuje w momencie, gdy firma rozwija trzy modyfikacyjne terapie genowe mające na celu leczenie różnych chorób związanych ze ślepotą, w tym badanie kliniczne fazy 3 liMeliGhT OCU400 w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki.
Pod względem finansowym Ocugen odnotował stratę netto w wysokości 11,9 mln USD w pierwszym kwartale 2024 r., Przy czym wydatki na badania i rozwój wyniosły 6,8 mln USD. Stan środków pieniężnych spółki na koniec marca 2024 r. wynosił 26,4 mln USD. Te ostatnie wydarzenia podkreślają ciągłe zaangażowanie firmy w rozwój innowacyjnych programów terapii genowej, przy jednoczesnym poruszaniu się w realiach finansowych operacji wymagających intensywnych badań.
InvestingPro Insights
W miarę jak Ocugen (NASDAQ: OCGN) posuwa się naprzód w swoich badaniach klinicznych OCU410ST, kandydata na terapię genową w chorobie Stargardta, istnieje kilka wskaźników finansowych i spostrzeżeń analityków z InvestingPro, które potencjalni inwestorzy mogą uznać za istotne. Według najnowszych danych, kapitalizacja rynkowa Ocugen wynosi 330,7 mln USD, co wskazuje na wielkość spółki w branży biofarmaceutycznej.
Wskazówki InvestingPro sugerują, że analitycy są ostrożnie optymistyczni, a trzech analityków skorygowało w górę swoje zyski za nadchodzący okres, co może sygnalizować zaufanie do przyszłych wyników spółki. Z drugiej strony, analitycy spodziewają się również spadku sprzedaży w bieżącym roku i nie oczekują, że spółka będzie w tym roku rentowna. Zauważają również, że akcje doświadczyły znacznej zmienności, z dużym wzrostem cen w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, ale także znacznym spadkiem w ciągu ostatniego tygodnia i miesiąca.
Kluczowe wskaźniki InvestingPro Data obejmują ujemny wskaźnik Cena/Zysk (P/E) na poziomie -5,66, który odzwierciedla obecny brak rentowności spółki. Wskaźnik cena/księga wynosi 10,93, co sugeruje wyższą wycenę w porównaniu z wartością księgową spółki. Pomimo tych wyzwań, wzrost przychodów był imponujący, ze wzrostem o 125,42% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od 1 kwartału 2024 roku.
Dla osób zainteresowanych głębszą analizą, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki dotyczące Ocugen i innych spółek. Użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, aby uzyskać więcej takich spostrzeżeń. Istnieje 14 dodatkowych wskazówek InvestingPro dostępnych dla Ocugen, które mogą pomóc inwestorom w podejmowaniu bardziej świadomych decyzji.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.