WORCESTER, Mass. - Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), firma biofarmaceutyczna w fazie klinicznej, otrzymała od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) status leku sierocego dla swojego preparatu MB-108, onkolitycznego wirusa opryszczki pospolitej typu 1 (HSV-1), przeznaczonego do leczenia złośliwego glejaka, w tym nawracającego glejaka wielopostaciowego (GBM) i glejaków wysokiego stopnia.
Status leku sierocego przyznawany jest terapiom chorób rzadkich, dotykających mniej niż 200 000 osób w USA, oferując zachęty takie jak ulgi podatkowe na koszty badań klinicznych, zwolnienia z opłat za leki na receptę oraz potencjalnie siedem lat wyłączności rynkowej po zatwierdzeniu.
Prezes i dyrektor generalny Mustang Bio, Manuel Litchman, M.D., podkreślił znaczenie tego wyróżnienia, akcentując zaangażowanie firmy w rozwój MB-108 jako potencjalnej opcji leczenia dla pacjentów ze złośliwym glejakiem. Firma planuje również wystąpić o status leku sierocego dla MB-101, terapii CAR-T ukierunkowanej na IL13Rα2, w leczeniu złośliwych glejaków.
Dane przedkliniczne przedstawione na Dorocznym Spotkaniu American Association for Cancer Research (AACR) w 2022 roku poparły połączenie MB-108 i MB-101 w celu potencjalnego poprawienia wyników klinicznych w nawracającym GBM. Strategia polega na wykorzystaniu MB-108 do modyfikacji mikrośrodowiska guza i poprawy skuteczności terapii CAR-T MB-101. Wczesne badania kliniczne wykazały, że podawanie tych terapii jest dobrze tolerowane u pacjentów z nawracającym GBM.
Trwające badania kliniczne fazy 1 dla MB-101 w City of Hope i MB-108 w University of Alabama w Birmingham nadal rekrutują pacjentów. Rozwój programu MB-109, łączącego zarówno MB-101, jak i MB-108, jest uzależniony od dodatkowego finansowania lub partnerstw strategicznych.
Mustang Bio, założona przez Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO), koncentruje się na rozwoju terapii komórkowych dla trudnych do leczenia nowotworów. Akcje spółki są zarejestrowane w SEC, a firma współpracuje z czołowymi instytucjami medycznymi w celu rozwoju terapii CAR-T.
Ten artykuł informacyjny opiera się na komunikacie prasowym.
W innych niedawnych wiadomościach, lek na trądzik różowaty firmy Fortress Biotech, Emrosi™, otrzymał zatwierdzenie FDA, co stanowi znaczący kamień milowy w ofercie dermatologicznej firmy. Lek, opracowany we współpracy z Dr. Reddy's Laboratories, wykazał znaczącą przewagę w redukcji całkowitej liczby zmian zapalnych w dwóch badaniach klinicznych fazy 3. Firma spodziewa się, że Emrosi™ będzie dostępny na rynku amerykańskim pod koniec pierwszego kwartału lub na początku drugiego kwartału 2025 roku.
Fortress Biotech niedawno pozyskała około 8 milionów dolarów ze sprzedaży akcji i prywatnych ofert oraz zawarła umowę pożyczki na 50 milionów dolarów z Oaktree Capital Management. Firma odnotowała przychody w drugim kwartale w wysokości 14,9 miliona dolarów, nieznacznie przekraczając prognozy konsensusu.
W odpowiedzi na te wydarzenia, analitycy Roth/MKM podnieśli cenę docelową Fortress Biotech z 10,00 do 13,00 dolarów, utrzymując rekomendację Kupuj. Spółka zależna, Mustang Bio, pozyskała około 4 miliony dolarów z wykonania warrantów i ogłosiła ofertę akcji oraz prywatną ofertę, które mają przynieść około 2,5 miliona dolarów. Mustang Bio poinformowała również o pozytywnych wynikach badania klinicznego fazy 1/2 MB-106, terapii CAR T-komórkowej w leczeniu rzadkiego nowotworu krwi. Są to najnowsze wydarzenia dotyczące Fortress Biotech i Mustang Bio.
Spostrzeżenia InvestingPro
Aby zapewnić dodatkowy kontekst dla niedawnego przyznania statusu leku sierocego FDA dla MB-108 firmy Mustang Bio, warto przyjrzeć się kondycji finansowej jej spółki macierzystej, Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO). Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Fortress Biotech wynosi 48,51 miliona dolarów, co odzwierciedla jej pozycję jako małej spółki biofarmaceutycznej.
Przychody firmy za ostatnie dwanaście miesięcy do II kwartału 2023 roku wyniosły 82,62 miliona dolarów, przy wzroście przychodów o 31,68% w tym samym okresie. Ten wzrost jest szczególnie godny uwagi, biorąc pod uwagę trudne warunki dla firm biotechnologicznych. Należy jednak zauważyć, że Fortress Biotech obecnie działa ze stratą, z ujemnym zyskiem brutto w wysokości 15,1 miliona dolarów i marżą operacyjną na poziomie -115,07%.
Wskazówki InvestingPro podkreślają kilka kluczowych aspektów sytuacji finansowej Fortress Biotech. Firma "szybko zużywa gotówkę", co nie jest rzadkością w przypadku firm biofarmaceutycznych inwestujących znaczne środki w badania i rozwój. Ponadto analitycy przewidują spadek sprzedaży w bieżącym roku, co może wpłynąć na zdolność firmy do finansowania trwających badań klinicznych, w tym tych dotyczących obiecujących terapii Mustang Bio.
Warto również zauważyć, że ruchy cen akcji Fortress Biotech są dość zmienne, co jest typowe dla małych spółek biotechnologicznych, zwłaszcza tych z produktami w fazie klinicznej. Ta zmienność może być spowodowana wiadomościami takimi jak niedawne przyznanie statusu leku sierocego dla MB-108.
Dla inwestorów zainteresowanych bardziej kompleksową analizą, InvestingPro oferuje 8 dodatkowych wskazówek dotyczących Fortress Biotech, zapewniając głębsze zrozumienie kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.