BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem allosterycznych terapii małocząsteczkowych, ogłosiła zakończenie badania klinicznego fazy 1 dla swojego wiodącego kandydata na lek, GT-02287, przeznaczonego do leczenia choroby Parkinsona. Wyniki badania wykazały, że lek był dobrze tolerowany, a wśród uczestników nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych.
Badanie kliniczne, które obejmowało zarówno badania z zastosowaniem pojedynczej dawki wstępującej (SAD), jak i wielokrotnej dawki wstępującej (MAD), oceniało bezpieczeństwo i tolerancję GT-02287 u zdrowych osób dorosłych. W części MAD, która niedawno się zakończyła, wzięło udział 32 ochotników, którzy codziennie przyjmowali dawkę doustną przez 14 dni. Zgodnie z komunikatem prasowym, 90% zdarzeń niepożądanych było łagodnych i nie wykryto żadnych sygnałów bezpieczeństwa aż do najwyższego planowanego poziomu dawki.
Prezes wykonawczy Gain, dr Khalid Islam, wyraził przekonanie o potencjale leku w oparciu o te wyniki, stwierdzając, że firma jest na dobrej drodze do rozpoczęcia badania klinicznego z udziałem pacjentów z chorobą Parkinsona w 4. kwartale 2024 roku. Część badania dotycząca SAD, zakończona w kwietniu, również wykazała pozytywne wyniki bez poważnych zdarzeń niepożądanych u 40 zdrowych uczestników.
GT-02287 celuje w enzym lizosomalny glukocerebrozydazę (GCase), który jest upośledzony w chorobie Parkinsona z powodu mutacji w genie GBA1. Dane przedkliniczne sugerują, że lek może przywrócić funkcję GCase, potencjalnie spowalniając postęp choroby. Pełna analiza bezpieczeństwa i farmakokinetyki osocza z badania fazy 1 ma zostać zaprezentowana w połowie sierpnia na przyszłym kongresie.
Podejście Gain Therapeutics do odkrywania leków wykorzystuje sztuczną inteligencję i zastrzeżone algorytmy do identyfikacji nowych miejsc wiązania allosterycznego na białkach związanych z chorobami. Platforma firmy może przesiewać rozległe przestrzenie chemiczne w poszukiwaniu potencjalnych modulatorów małych cząsteczek, przyspieszając rozwój terapii chorób neurodegeneracyjnych, rzadkich zaburzeń genetycznych i onkologii.
Należy zauważyć, że niniejszy artykuł opiera się na oświadczeniu prasowym.
W innych wydarzeniach H.C. Wainwright skorygował swoją cenę docelową dla Gain Therapeutics do 8,00 USD, po zmianie w kierownictwie firmy. Gene Mack, dyrektor finansowy firmy, przejął rolę tymczasowego dyrektora generalnego, podczas gdy dr Khalid Islam, założyciel i przewodniczący rady dyrektorów Gain Therapeutics, zapewni dodatkowe wsparcie jako prezes wykonawczy.
Firma ogłosiła również zamiar zaoferowania i sprzedaży akcji zwykłych w ofercie publicznej, przy czym Titan Partners Group pełni rolę jedynego prowadzącego księgę popytu. Wpływy z oferty zostaną przeznaczone na rozwój kliniczny i niekliniczny GT-02287, a także na inne cele korporacyjne.
Wreszcie, Gain Therapeutics powitał nowe osoby w swoim zespole kierowniczym. Gene Mack objął funkcję dyrektora finansowego i tymczasowego dyrektora generalnego, a Jonas Hannestad, M.D., Ph.D., został mianowany dyrektorem medycznym. Obaj mają bogate doświadczenie w swoich dziedzinach.
InvestingPro Insights
Wśród wiadomości o pomyślnym zakończeniu przez Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) badania klinicznego fazy 1 dla GT-02287, inwestorzy mogą rozważać potencjalny wpływ na kondycję finansową spółki i wyniki jej akcji. Z kapitalizacją rynkową na poziomie 28,19 mln USD, spółka znajduje się obecnie w trudnej sytuacji finansowej. Według najnowszych danych InvestingPro, GANX ma stosunek ceny do wartości księgowej na poziomie 3,26 z ostatnich dwunastu miesięcy kończących się w pierwszym kwartale 2024 r., co daje pewien wgląd w to, jak rynek wycenia spółkę w stosunku do jej wartości księgowej.
Jedna z porad InvestingPro podkreśla, że analitycy spodziewają się wzrostu sprzedaży w bieżącym roku, co może być pozytywnym sygnałem dla przyszłych strumieni przychodów spółki. Zauważono jednak również, że firma nie powinna być rentowna w tym roku i szybko spala gotówkę. Sytuacja ta podkreśla znaczenie wysiłków badawczo-rozwojowych firmy w celu potencjalnego wprowadzenia na rynek nowych produktów, które mogłyby zmienić jej trajektorię finansową.
Dla inwestorów poszukujących dodatkowych spostrzeżeń i wskazówek, InvestingPro oferuje bardziej kompleksową analizę Gain Therapeutics, w tym 13 dodatkowych porad InvestingPro, które można znaleźć na stronie: https://www.investing.com/pro/GANX. Aby uzyskać dostęp do tych cennych spostrzeżeń, użytkownicy mogą skorzystać ze specjalnej oferty, używając kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro oraz roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.