WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiła w czwartek, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zniosła częściowe wstrzymanie badań klinicznych nad jej badanym lekiem PTC518 na chorobę Huntingtona (HD) po uzyskaniu zachęcających wyników z badania fazy 2.
Dane z 12-miesięcznego badania PIVOT-HD wykazały, że PTC518 doprowadził do zależnego od dawki obniżenia poziomu zmutowanego białka huntingtyny (mHTT) zarówno we krwi, jak i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) wśród kohorty pacjentów z HD. W badaniu zaobserwowano również spowolnienie progresji objawów motorycznych, z mniejszym pogorszeniem całkowitej oceny motorycznej (TMS) u pacjentów leczonych PTC518 w porównaniu z placebo.
Korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji PTC518 utrzymywał się przez cały 12-miesięczny okres leczenia. Dr Matthew B. Klein, dyrektor generalny PTC Therapeutics, wyraził optymizm co do potencjału leku jako terapii modyfikującej chorobę HD, rzadkiego zaburzenia genetycznego, które stopniowo uszkadza komórki nerwowe w mózgu.
Analiza okresowa wykazała, że pacjenci otrzymujący dawki 5 mg i 10 mg PTC518 doświadczyli odpowiednio 22% i 43% redukcji poziomu mHTT we krwi. Podobną redukcję zaobserwowano również w płynie mózgowo-rdzeniowym. Progresja objawów motorycznych uległa znaczniejszemu spowolnieniu u pacjentów przyjmujących dawkę 10 mg w porównaniu z pacjentami przyjmującymi dawkę 5 mg lub placebo.
Decyzja FDA o zniesieniu częściowego wstrzymania badań klinicznych pozwoli PTC Therapeutics na dalsze prace rozwojowe nad PTC518. Firma planuje omówić te wyniki podczas telekonferencji i webcastu.
PTC518 jest częścią technologii platformy splicingowej PTC, zaprojektowanej w celu zmniejszenia produkcji toksycznego białka mHTT, które prowadzi do uszkodzenia neuronów i progresji choroby. Ta biodostępna doustnie cząsteczka wyróżnia się zdolnością do przekraczania bariery krew-mózg i właściwościami selektywnymi.
Choroba Huntingtona wpływa na ośrodkowy układ nerwowy, powodując szeroki zakres objawów, w tym nieprawidłowe ruchy i pogorszenie funkcji poznawczych. Obecnie nie ma lekarstwa na HD, ani zatwierdzonych leków, które mogłyby opóźnić początek lub spowolnić postęp choroby, co podkreśla znaczenie rozwoju PTC518.
Niniejsza wiadomość została oparta na oświadczeniu prasowym PTC Therapeutics, Inc.
W innych niedawnych wiadomościach, PTC Therapeutics było przedmiotem kilku istotnych wydarzeń. Goldman Sachs utrzymał rekomendację sprzedaży dla akcji spółki, ale podniósł cenę docelową z 18 USD do 32 USD po decyzji Komisji Europejskiej (KE) o niezatwierdzeniu drugiej negatywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w sprawie Translarny, leku opracowanego przez PTC Therapeutics.
Jefferies podniósł również cenę docelową dla akcji z 35 USD do 46 USD, utrzymując rekomendację kupna po ponownej ocenie Translarny. W międzyczasie Raymond James podniósł ocenę PTC Therapeutics z "niedostatecznej" do "rynkowej", ponownie wprowadzając przychody Translarna EU do swojego modelu finansowego po decyzji KE.
Decyzja KE o utrzymaniu obecności rynkowej Translarny w Europie w ramach istniejącego zezwolenia była głównym punktem dyskusji. Decyzja ta została podjęta w następstwie wniosku o dodatkową ocenę wszystkich dowodów, w tym danych z rejestrów pacjentów i rzeczywistych dowodów. Stanowisko KE skłoniło PTC Therapeutics do wstrzymania prognozy przychodów na ten rok do czasu uzyskania dalszych wyjaśnień.
PTC Therapeutics ogłosiła również, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała jej wniosek o licencję biologiczną (BLA) dla Upstazy, kandydata na terapię genową w leczeniu niedoboru aromatycznej dekarboksylazy L-aminokwasów (AADC), i przyznała mu priorytetowy przegląd.
InvestingPro Insights
W miarę jak PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) robi postępy dzięki swojemu badanemu lekowi PTC518 na chorobę Huntingtona, ważne jest, aby wziąć pod uwagę kondycję finansową i nastroje rynkowe wokół firmy. Niedawna decyzja FDA ma potencjalny wpływ na wyniki akcji PTCT i perspektywy na przyszłość.
Dane InvestingPro pokazują, że kapitalizacja rynkowa PTCT wynosi 2,73 mld USD, co odzwierciedla zaufanie inwestorów do pipeline'u i pozycji rynkowej spółki. Pomimo trudnego otoczenia, PTCT zdołało osiągnąć wzrost przychodów o 20,39% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., co jest świadectwem odporności firmy i jej strategicznych inicjatyw.
Firma nie jest jednak pozbawiona wyzwań. Analitycy nie spodziewają się, że PTCT osiągnie w tym roku rentowność, na co wskazuje ujemny wskaźnik P/E na poziomie -4,63 i skorygowany wskaźnik P/E na poziomie -7,14. Jest to zgodne z ostatnimi wynikami spółki, która nie była rentowna w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy. Wzrost przychodów odnotował kwartalny spadek o -4,66% w pierwszym kwartale 2024 r., co sugeruje, że spółka może napotkać przeciwności w swoich wynikach finansowych.
Z drugiej strony, PTCT wykazało silny zwrot w ciągu ostatnich trzech miesięcy, z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 20.7%. Co więcej, w ciągu ostatnich sześciu miesięcy cena akcji znacznie wzrosła, osiągając zwrot na poziomie 31,73%. Może to świadczyć o optymizmie inwestorów po postępach firmy w opracowywaniu leków i pozytywnych tymczasowych wynikach badania PIVOT-HD.
Wskazówki InvestingPro dla PTCT podkreślają również, że spółka nie wypłaca dywidendy akcjonariuszom, co nie jest rzadkością w przypadku firm biotechnologicznych koncentrujących się na reinwestowaniu zysków w badania i rozwój.
Dla inwestorów poszukujących bardziej dogłębnej analizy i dodatkowych spostrzeżeń, InvestingPro oferuje kompleksowy zestaw wskazówek dla PTCT. Obecnie dostępnych jest 6 dodatkowych porad InvestingPro, do których można uzyskać dostęp, odwiedzając stronę https://www.investing.com/pro/PTCT. Nie zapomnij użyć kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, wzbogacając swoją strategię inwestycyjną o cenne informacje.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.