EMERYVILLE, Kalifornia - Kyverna Therapeutics, Inc. (NASDAQ: KYTX), firma biofarmaceutyczna na etapie klinicznym, ogłosiła dzisiaj, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła jej wniosek o nowy lek badany (IND) dla KYV-101, chimerycznego receptora antygenowego (CAR) T-komórkowego. Dopuszczenie to pozwala na stosowanie KYV-101 w badaniu klinicznym fazy 2 w leczeniu zespołu sztywnego pacjenta (SPS), rzadkiego i wyniszczającego zaburzenia neuroimmunologicznego.
Badanie, nazwane KYSA-8, zbada skuteczność KYV-101, autologicznej, w pełni ludzkiej terapii anty-CD19 CAR T-cell, u pacjentów, którzy nie zareagowali na obecne metody leczenia SPS. Zatwierdzenie IND stanowi ważny krok w rozwoju potencjalnych nowych metod leczenia chorób autoimmunologicznych wywoływanych przez limfocyty B.
Zespół sztywnych mięśni charakteryzuje się postępującą sztywnością mięśni i skurczami, co znacznie upośledza ruch i jakość życia. Dotychczasowe metody leczenia koncentrowały się wyłącznie na łagodzeniu objawów, bez możliwości wyleczenia.
KYV-101 został początkowo opracowany przez National Institutes of Health (NIH) i został oceniony w badaniu onkologicznym fazy 1 z udziałem 20 pacjentów, którego wyniki opublikowano w Nature Medicine. Terapię zastosowano u 50 pacjentów w Europie i Stanach Zjednoczonych zarówno w przypadku chorób onkologicznych, jak i autoimmunologicznych, co sugeruje, że jej zróżnicowane właściwości mogą mieć kluczowe znaczenie w leczeniu chorób autoimmunologicznych.
Marinos Dalakas, wiodący lekarz i badacz SPS, podkreślił znaczenie badania KYSA-8, zauważając, że terapia komórkami CAR T wykazała obiecujące wstępne wyniki u pacjentów z SPS leczonych poza Stanami Zjednoczonymi. Sham Dholakia, M.D., szef jednostki biznesowej chorób rzadkich w Kyverna, wyraził wdzięczność FDA za wspólne podejście do projektowania badań klinicznych i stwierdził, że zatwierdzenie IND wzmacnia zaangażowanie firmy w rozwój leczenia pacjentów z SPS.
Kyverna prowadzi również sponsorowane badania kliniczne dla KYV-101 w reumatologii i neurologii, w tym w stwardnieniu rozsianym i miastenii, a także prowadzi badania nad toczniowym zapaleniem nerek w USA i Niemczech.
Informacje zawarte w tym artykule opierają się na oświadczeniu prasowym Kyverna Therapeutics. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w komunikacie odzwierciedlają obecne oczekiwania i przewidywania firmy dotyczące przyszłych wydarzeń, które podlegają ryzyku i niepewności i mogą znacznie różnić się od rzeczywistych wyników.
InvestingPro Insights
Ponieważ Kyverna Therapeutics (NASDAQ: KYTX) otrzymuje zgodę FDA na złożenie wniosku IND, kondycja finansowa spółki i jej wyniki rynkowe stanowią istotny kontekst dla inwestorów monitorujących jej postępy. Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej 320,78 mln USD, pozycja Kyverna w branży biofarmaceutycznej jest godna uwagi, zwłaszcza biorąc pod uwagę, że firma koncentruje się na innowacyjnych metodach leczenia rzadkich chorób.
Dane InvestingPro ujawniają trudny krajobraz finansowy dla KyTX, z ujemnym skorygowanym wskaźnikiem P / E wynoszącym -4.28 za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. oraz wskaźnikiem cena / wartość księgowa wynoszącym 0.89, co wskazuje, że akcje mogą być niedowartościowane w stosunku do swoich aktywów. Co więcej, spółka doświadczyła znacznego tygodniowego całkowitego zwrotu z ceny na poziomie -48,48%, odzwierciedlającego ostatnie reakcje rynku.
Pomimo tych wyzwań, Kyverna posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co jest pozytywnym sygnałem stabilności finansowej. Może to mieć kluczowe znaczenie dla spółki, która prowadzi badania kliniczne i stara się wprowadzić na rynek nowe terapie. Co więcej, wskaźnik Relative Strength Index (RSI) sugeruje, że akcje znajdują się w stanie wyprzedania, co potencjalnie wskazuje na szansę dla inwestorów, jeśli badania kliniczne spółki zakończą się sukcesem, a nastroje rynkowe ulegną zmianie.
Wskazówki InvestingPro podkreślają kilka obszarów budzących obawy, takich jak szybkie spalanie gotówki przez spółkę i słabe marże zysku brutto. Co więcej, analitycy zrewidowali w dół swoje zyski za nadchodzący okres i nie przewidują, że firma będzie rentowna w tym roku.
Dla inwestorów, którzy chcą głębiej zagłębić się w perspektywy Kyverna Therapeutics, InvestingPro oferuje szereg dodatkowych wskazówek do rozważenia. Korzystając z podanego kodu kuponu PRONEWS24, użytkownicy mogą uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, odblokowując dalsze spostrzeżenia, które mogą pomóc w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych. Na stronie https://www.investing.com/pro/KYTX dostępnych jest 14 dodatkowych wskazówek InvestingPro dla KYTX, które mogą zapewnić cenne wskazówki w tym niestabilnym sektorze.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.