CAMBRIDGE, Mass. - Cullinan Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CGEM), firma biofarmaceutyczna, ogłosiła rozpoczęcie globalnego badania klinicznego fazy 1b dla CLN-978, nowatorskiego aktywatora limfocytów T, skierowanego do pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego toczniem rumieniowatym układowym (SLE). Ogłoszenie to nastąpiło po prezentacji obiecujących danych przedklinicznych in vitro podczas dorocznego spotkania American College of Rheumatology, ACR Convergence 2024, w Waszyngtonie.
Badania przedkliniczne wykazały, że CLN-978 indukował aktywację limfocytów T, deplecję limfocytów B i produkcję cytokin w komórkach ludzkich pochodzących od pacjentów z SLE i reumatoidalnym zapaleniem stawów, podobnie jak u zdrowych ochotników. Wyniki te potwierdzają potencjał CLN-978 jako nowej opcji terapeutycznej w chorobach autoimmunologicznych.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wniosek o dopuszczenie nowego leku do badań klinicznych (IND) dla tego badania, które zostało również zatwierdzone do przeprowadzenia w Australii. Badanie skupi się na pacjentach z wynikiem SLEDAI wynoszącym 8 lub więcej, którzy nie odpowiedzieli odpowiednio na co najmniej dwie terapie, w tym lek immunosupresyjny lub biologiczny.
Część A badania będzie wykorzystywać zmodyfikowany projekt z pojedynczą dawką rosnącą w celu ustalenia zalecanej dawki docelowej do dalszego rozwoju. Część B rozszerzy badanie dawek w oparciu o wyniki części A. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa CLN-978, a cele drugorzędowe obejmują farmakokinetykę, kinetykę limfocytów B, immunogenność i aktywność kliniczną. Wstępne dane kliniczne spodziewane są w czwartym kwartale 2025 roku.
Jeffrey Jones, MD, MBA, Dyrektor Medyczny Cullinan Therapeutics, podkreślił potencjał CLN-978, zwracając uwagę na jego wygodę jako leczenie podawane podskórnie oraz znaczące możliwości deplecji limfocytów B. Podkreślił również współpracę firmy z badaczami i społecznością pacjentów w celu ustanowienia nowych standardów opieki dla pacjentów.
Cullinan zorganizuje w sobotę spotkanie inwestorskie, aby omówić te wydarzenia z analitykami i inwestorami instytucjonalnymi. Sesja będzie obejmować dyskusje z klinicystami i liderami opinii w tej dziedzinie.
CLN-978, dwuspecyficzny aktywator limfocytów T CD19xCD3, jest zaprojektowany do celowania w limfocyty B, w tym te o niskim poziomie CD19, i jest zoptymalizowany pod kątem wysokiego powinowactwa wiązania. Ma małą masę cząsteczkową, co umożliwia efektywne celowanie i wydłużony okres półtrwania w surowicy.
SLE jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną dotykającą miliony ludzi na całym świecie, z ciężkimi objawami takimi jak nefropatia toczniowa. Obecne leczenie koncentruje się na kontrolowaniu objawów i dożywotniej immunosupresji bez zmiany przebiegu choroby.
Artykuł ten opiera się na komunikacie prasowym Cullinan Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, Cullinan Oncology poczyniło znaczące postępy w swoich badaniach klinicznych i rozwoju leków. Firma odnotowała niższą niż oczekiwano stratę w pierwszym kwartale wynoszącą 0,86 USD na akcję, przewyższając prognozowaną stratę 0,94 USD. Cullinan Oncology otrzymało zatwierdzenie FDA dla wniosku o dopuszczenie nowego leku do badań (IND) dla CLN-978, potencjalnego leczenia tocznia rumieniowatego układowego (SLE).
Firmy analityczne H.C. Wainwright, BTIG i UBS potwierdziły swoje rekomendacje "kupuj" dla spółki, z celami cenowymi odpowiednio 28 USD, 30 USD i 30 USD. BTIG podkreśliło potencjalne zalety CLN-978 Cullinan nad CMG1A46 firmy Chimagen, wskazując, że CLN-978 może mieć dłuższy okres półtrwania i potencjalnie rzadsze dawkowanie.
Cullinan przedstawił również obiecujące dane z badań klinicznych dla leku zipalertinib, wykazując 40% obiektywny wskaźnik odpowiedzi w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuc. Ponadto, Cullinan Oncology powitało Mary Kay Fenton jako nową Dyrektor Finansową i wybrało Anne-Marie Martin, Ph.D., oraz Davida Meeka na dyrektorów klasy I do Zarządu.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Cullinan Therapeutics (NASDAQ:CGEM) rozpoczyna obiecujące badanie kliniczne fazy 1b dla CLN-978, inwestorzy mogą znaleźć dodatkowy kontekst w metrykach finansowych i wskazówkach InvestingPro.
Według danych InvestingPro, Cullinan Therapeutics ma kapitalizację rynkową wynoszącą 910,1 mln USD, co odzwierciedla zainteresowanie inwestorów potencjałem firmy. Mimo ekscytacji związanej z badaniem CLN-978, warto zauważyć, że firma obecnie nie jest rentowna, z skorygowanym dochodem operacyjnym wynoszącym -187,36 mln USD w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy do trzeciego kwartału 2023 roku.
Wskazówka InvestingPro podkreśla, że Cullinan posiada więcej gotówki niż długu w swoim bilansie, co może zapewnić elastyczność finansową w miarę postępu programów klinicznych. Tę silną pozycję płynnościową potwierdza kolejna wskazówka, która wskazuje, że aktywa płynne firmy przewyższają zobowiązania krótkoterminowe.
Co ciekawe, akcje Cullinan wykazały wysoki zwrot w ciągu ostatniego roku, z całkowitym zwrotem z ceny w ciągu 1 roku wynoszącym 66,39% według najnowszych danych. Wynik ten sugeruje optymizm inwestorów co do portfolio i potencjału firmy.
Dla osób rozważających inwestycję w Cullinan Therapeutics, warto zauważyć, że InvestingPro oferuje 7 dodatkowych wskazówek dla CGEM, zapewniając bardziej kompleksową analizę kondycji finansowej i pozycji rynkowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.