SAN CARLOS, Kalifornia - CARGO Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CRGX), firma biotechnologiczna koncentrująca się na rozwoju terapii komórkowych w leczeniu raka, ujawniła korzystne wyniki badania fazy 1 autoleucelu firicabtagene (firi-cel) w leczeniu chłoniaka z dużych komórek B (LBCL). Badanie, opublikowane w The Lancet, wykazało wskaźnik całkowitej odpowiedzi na poziomie 53% u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL).
Badanie, przeprowadzone przez Stanford Medicine, oceniało bezpieczeństwo i skuteczność firi-celu, terapii komórkami CD22 CAR T, u 38 pacjentów z LBCL, u których wcześniej nie wystąpiła odpowiedź na terapię komórkami CD19 CAR. Przy medianie obserwacji wynoszącej 23,3 miesiąca, ogólny odsetek odpowiedzi wyniósł 68%. W szczególności, badanie wykazało, że 36% pacjentów z historią choroby opornej na wszystkie wcześniejsze terapie osiągnęło pełną odpowiedź.
Wybrana dawka dla trwającego badania klinicznego fazy 2 FIRCE-1, poziom dawki 1 (DL1), wykazała podobne wskaźniki odpowiedzi, bez zgłaszanych ciężkich przypadków zespołu uwalniania cytokin lub zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego. Szacowany roczny i dwuletni wskaźnik przeżycia na poziomie DL1 wyniósł odpowiednio 57% i 52%.
Dyrektor generalny CARGO, Gina Chapman, wyraziła zaufanie do wyników badania, podkreślając trwałe odpowiedzi w populacji pacjentów z zaawansowaną chorobą i ograniczonymi możliwościami leczenia. Badanie fazy 2 postępuje, a analiza okresowa spodziewana jest w pierwszej połowie 2025 roku.
Dane z długoterminowej obserwacji przedstawione na kongresie Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego w 2024 r. wzmocniły wyniki fazy 1. Na poziomie DL1 mediana całkowitego przeżycia wyniosła 25,7 miesiąca, a wskaźnik dwuletniego przeżycia utrzymał się na poziomie 52%. Nie zgłoszono żadnych dodatkowych nawrotów wśród 20 pacjentów, którzy osiągnęli pełną odpowiedź od czasu poprzedniego cięcia danych.
Stanford otrzymał od FDA oznaczenie przełomowej terapii dla firi-celu dla pacjentów z LBCL, których choroba jest oporna po terapii komórkami CAR T ukierunkowanymi na CD19. LBCL to szybko rozwijający się chłoniak, najczęściej występujący u osób powyżej 60 roku życia, stanowiący około 85% chłoniaków nieziarniczych w USA.
CARGO Therapeutics ma na celu zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb w leczeniu LBCL, w tym u osób, u których wcześniejsze terapie komórkami CD19 CAR T zakończyły się niepowodzeniem. Firma planuje również zbadać potencjał firi-celu we wcześniejszych stadiach choroby i innych hematologicznych nowotworach złośliwych.
Dane przedstawione w The Lancet opierają się na oświadczeniu prasowym CARGO Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, CARGO Therapeutics odnotowało lawinę aktywności. Firma zabezpieczyła około 110 milionów dolarów z prywatnej inwestycji w publiczne finansowanie kapitałowe, co wesprze przygotowanie wniosku o licencję biologiczną dla badania fazy 2, FIRCE-1, oraz dalszy rozwój programu CRG-023.
Ponadto CARGO Therapeutics zawarła znaczącą umowę podnajmu z Vaxcyte, Inc. mającą na celu maksymalizację użyteczności jej siedziby w San Carlos w Kalifornii.
W raporcie analitycznym Piper Sandler zainicjował pokrycie CARGO Therapeutics z oceną "przeważaj", wyrażając optymizm w oparciu o obiecujące dane z wczesnego etapu badania klinicznego CRG-022, badanej przez firmę terapii niektórych rodzajów chłoniaków. W międzyczasie Truist Securities skorygował swoją cenę docelową dla CARGO Therapeutics do 32 USD z 34 USD, utrzymując rekomendację Kupuj dla akcji spółki.
Z innych wydarzeń, CARGO Therapeutics ogłosiło niedawno powołanie dr Kapila Dhingry, onkologa medycznego z ponad 25-letnim doświadczeniem, do zarządu spółki. Nominacja ta nastąpiła w momencie, gdy firma kontynuuje rozwój swojego wiodącego kandydata na terapię komórkami CAR T, firi-cel (CRG-022). Wydarzenia te podkreślają ciągłe wysiłki firmy w sektorze biotechnologicznym.
InvestingPro Insights
CARGO Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CRGX), w trakcie rozwoju swoich terapii komórkowych na raka, wykazała obiecujące wyniki kliniczne, jednak kondycja finansowa spółki, odzwierciedlona przez dane w czasie rzeczywistym z InvestingPro, przedstawia bardziej zniuansowany obraz.
Przy kapitalizacji rynkowej wynoszącej 751,67 mln USD, obecny wskaźnik ceny do zysku (P/E) CRGX wynosi ujemne -2,06, co wskazuje, że spółka nie jest obecnie rentowna. Jest to zgodne ze wskazówką InvestingPro, że analitycy nie spodziewają się, aby CRGX był rentowny w tym roku, co jest kluczowe dla inwestorów do rozważenia przy ocenie krótkoterminowych perspektyw finansowych spółki.
Inną godną uwagi wskazówką InvestingPro jest to, że CRGX posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co może być oznaką odporności finansowej, zwłaszcza dla firmy biotechnologicznej, która znajduje się na krytycznym etapie opracowywania nowych terapii. Co więcej, płynne aktywa spółki przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, co sugeruje solidną pozycję do zarządzania jej bezpośrednimi obowiązkami finansowymi.
Pomimo trudnych wskaźników finansowych, takich jak ujemny wzrost EBITDA w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., wynoszący -182,69%, oraz skorygowany dochód operacyjny w wysokości -122,27 mln USD, postępy badawcze CRGX mogą być kluczowym czynnikiem dla jej przyszłości. Zaangażowanie spółki w zaspokajanie niezaspokojonych potrzeb w zakresie leczenia LBCL jest widoczne w jej postępach klinicznych i może odgrywać znaczącą rolę w jej długoterminowej wycenie.
Aby uzyskać bardziej szczegółową analizę i dodatkowe porady InvestingPro dotyczące CRGX, które mogą pomóc w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych, odwiedź https://www.investing.com/pro/CRGX. Na InvestingPro dostępnych jest jeszcze 6 innych porad, a korzystając z kodu kuponu PRONEWS24, czytelnicy mogą uzyskać do 10% zniżki na roczną subskrypcję Pro oraz roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.