NOWY JORK - Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) ujawnił dziś, że jego kluczowe badanie fazy 3 dotyczące badanej terapii genowej fordadistrogene movaparvovec w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) nie osiągnęło pierwotnego punktu końcowego. Badanie, znane jako CIFFREO, miało na celu poprawę funkcji motorycznych u chłopców w wieku od 4 do 7 lat z DMD, ale nie wykazało znaczącej różnicy w porównaniu z placebo.
Głównym celem badania była ocena zmian w zdolnościach motorycznych przy użyciu North Star Ambulatory Assessment (NSAA) rok po leczeniu. Drugorzędowe punkty końcowe, takie jak 10-metrowy bieg/chód i czas wstawania z podłogi, również nie wykazały znaczącej poprawy w grupie leczonej.
Pomimo rozczarowujących wyników, profil bezpieczeństwa fordadistrogenu movaparvovec został uznany za możliwy do opanowania, a większość zdarzeń niepożądanych miała nasilenie od łagodnego do umiarkowanego. Poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem na ogół reagowały na interwencję medyczną.
"Jesteśmy bardzo rozczarowani, że wyniki te nie wykazały względnej poprawy funkcji motorycznych, na którą liczyliśmy" - stwierdził dr Dan Levy, kierownik ds. rozwoju dystrofii mięśniowej Duchenne'a w firmie Pfizer. Podkreślił on zaangażowanie firmy w dzielenie się szczegółowymi wynikami badania CIFFREO ze społecznościami medycznymi i rzecznikami pacjentów w celu informowania o przyszłych badaniach i rozwoju leczenia DMD.
Pfizer będzie nadal monitorować wszystkich uczestników włączonych do badania CIFFREO i obecnie ocenia kolejne kroki programu terapii genowej. Firma zauważyła również, że badanie jest wstrzymane ze względu na śmiertelne poważne zdarzenie niepożądane w powiązanym badaniu fazy 2 o nazwie DAYLIGHT.
DMD jest ciężką chorobą genetyczną charakteryzującą się postępującą degeneracją mięśni, zwykle objawiającą się we wczesnym dzieciństwie i dotykającą głównie chłopców. Choroba prowadzi do utraty możliwości poruszania się i wpływa na mięśnie serca i oddechowe, często prowadząc do przedwczesnej śmierci.
Pfizer, globalna firma biofarmaceutyczna, jest znana ze swojego wkładu w opiekę zdrowotną, w tym rozwój innowacyjnych leków i szczepionek. Firma oświadczyła, że nie planuje aktualizować stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie w miarę pojawiania się nowych informacji lub przyszłych wydarzeń.
Ten artykuł jest oparty na oświadczeniu prasowym firmy Pfizer Inc. dotyczącym wyników badania CIFFREO fordadistrogene movaparvovec.
W innych niedawnych wiadomościach Pfizer Inc. był przedmiotem kilku istotnych wydarzeń. Firma farmaceutyczna opublikowała zachęcające dane z badania fazy 3 CROWN, wskazujące na znaczne wydłużenie czasu przeżycia wolnego od progresji u pacjentów z ALK-dodatnim zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca leczonych lekiem LORBRENA® w porównaniu z lekiem XALKORI®.
Ponadto Pfizer, wraz ze swoim partnerem BioNTech, Moderna i Novavax, był zaangażowany w rozwój zaktualizowanych szczepionek przeciwko COVID-19, wykazujących obiecujące wyniki przeciwko nowszym podwariantom. Szczepionki te oczekują obecnie na zatwierdzenie przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
Na froncie prawnym ponad 70 000 pozwów przeciwko byłym producentom leku na zgagę Zantac, w tym firmie Pfizer, ma być kontynuowanych. Wynika to z niedawnego orzeczenia sędziego Sądu Najwyższego stanu Delaware, dopuszczającego zeznania ekspertów sugerujące, że Zantac może być rakotwórczy.
Ponadto firma Jefferies, zajmująca się bankowością inwestycyjną, utrzymała rekomendację Kupuj i cenę docelową 32,00 USD dla akcji Pfizera, pomimo pytań dotyczących potencjalnego wpływu badania HELIOS-B na lek sercowo-naczyniowy Tafamidis firmy Pfizer. Są to jedne z ostatnich wydarzeń związanych z firmą Pfizer.
InvestingPro Insights
Ponieważ Pfizer Inc. (NYSE: PFE) stoi w obliczu wyzwania związanego z tym, że jego terapia genowa dystrofii mięśniowej Duchenne'a nie osiągnęła głównego punktu końcowego w ostatnim badaniu, inwestorzy i interesariusze mogą oceniać kondycję finansową i pozycję rynkową spółki. Oto kilka kluczowych wskaźników i spostrzeżeń InvestingPro, które mogą zapewnić szerszy kontekst sytuacji Pfizera:
Dane InvestingPro pokazują, że Pfizer ma znaczną kapitalizację rynkową wynoszącą 156,68 mld USD, co wskazuje na jego znaczącą obecność w branży farmaceutycznej. Pomimo niedawnych niepowodzeń w badaniach, marża zysku brutto spółki pozostaje na wysokim poziomie 59,41% za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., co odzwierciedla jej zdolność do utrzymania rentowności działalności. Co więcej, Pfizer oferuje atrakcyjną stopę dywidendy na poziomie 5,99%, która może być atrakcyjna dla inwestorów skoncentrowanych na dochodach.
Wśród wskazówek InvestingPro warto zauważyć, że Pfizer konsekwentnie wypłaca dywidendy akcjonariuszom, utrzymując wypłaty dywidend przez 54 kolejne lata i podnosząc dywidendę przez 13 kolejnych lat. Ta historia podkreśla zaangażowanie spółki w zwracanie wartości akcjonariuszom, nawet w obliczu wyzwań związanych z badaniami i rozwojem. Analitycy przewidują, że spółka osiągnie w tym roku zysk, co sugeruje zaufanie do perspektyw finansowych Pfizera pomimo ostatnich wyników badań klinicznych.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszym wniknięciem w finanse Pfizera i analizą rynku, dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, zapewniające kompleksowe spojrzenie na wyniki i prognozy spółki. Skorzystaj z kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+ w InvestingPro, gdzie możesz uzyskać dostęp do łącznie 11 porad dotyczących Pfizera, oferujących cenne spostrzeżenia dotyczące świadomych decyzji inwestycyjnych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.