LONDYN - Silence Therapeutics plc (NASDAQ: SLN), firma biotechnologiczna koncentrująca się na terapiach interferencji RNA (RNAi), ogłosiła pozytywne wyniki 48-tygodniowego badania fazy 2 nad zerlasiranem, potencjalnym lekiem na choroby układu krążenia. W badaniu wzięło udział 178 osób z wysokim poziomem lipoproteiny(a) lub Lp(a), genetycznym czynnikiem ryzyka chorób sercowo-naczyniowych, i wykazało znaczną redukcję poziomu Lp(a) po podaniu zerlasiranu.
Podczas podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania, uczestnicy otrzymywali 300 mg zerlasiranu podskórnie co 16 lub 24 tygodnie, lub 450 mg co 24 tygodnie. Wyniki wykazały medianę maksymalnego zmniejszenia poziomu Lp(a) o około 90% lub więcej dla obu schematów dawkowania. Lek był dobrze tolerowany i nie zgłoszono żadnych poważnych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa.
Steven Romano, MD, dyrektor ds. badań i rozwoju w Silence, wyraził optymizm co do danych fazy 2 i potencjału leku, powołując się na pierwszorzędowy punkt końcowy badania, jakim było znaczące obniżenie poziomu Lp(a) w porównaniu z placebo po 36 tygodniach. Firma planuje wprowadzić zerlasiran do badań fazy 3, ukierunkowanych na główną niezaspokojoną potrzebę w leczeniu chorób sercowo-naczyniowych z kwartalnym schematem dawkowania dawki 300 mg.
Silence Therapeutics specjalizuje się w terapiach opartych na RNAi w celu wyciszenia genów powodujących choroby. Jej zastrzeżona platforma mRNAi GOLD™ jest wykorzystywana do tworzenia krótkich interferujących RNA (siRNA), które celują i wyciszają geny w wątrobie. Oprócz zerlasiranu, linia produkcyjna firmy obejmuje divesiran na rzadkie choroby hematologiczne.
Pełne wyniki badania fazy 2 nad zerlasiranem zostaną udostępnione na przyszłym spotkaniu naukowym lub w publikacji po zakończeniu badania. Trwające badanie będzie obserwować pacjentów do 60 tygodnia.
W innych niedawnych wiadomościach Silence Therapeutics poczyniła znaczące postępy w sektorze biotechnologicznym. Platformy terapeutyczne interferencji RNA (RNAi) firmy przyciągnęły znaczną uwagę, przynosząc znaczące postępy w ich rozwoju.
Główny składnik aktywów Silence Therapeutics, Zerlasiran, wykazał ponad 90% redukcję poziomu Lp(a) w badaniach fazy II, kluczowego czynnika ryzyka chorób sercowo-naczyniowych. Inny obiecujący składnik aktywów spółki, Divesiran, ma zająć się rynkiem czerwienicy prawdziwej (PV), a nadchodzące dane kliniczne powinny znacząco wpłynąć na wycenę spółki.
W kręgach analityków BMO Capital Markets przyznało Silence Therapeutics ocenę "Outperform" z ceną docelową 67,00 USD, podczas gdy H.C. Wainwright & Co utrzymuje ocenę "Kupuj" z ceną docelową 75,00 USD. W ostatnim czasie na emeryturę odszedł również członek zarządu Alistair Gray, który był częścią ewolucji spółki od 2015 roku.
Pomimo konkurencyjnego krajobrazu, Silence Therapeutics utrzymuje silną pozycję gotówkową, z ponad 200 milionami dolarów, które mają trwać do 2026 roku, umożliwiając dalszy rozwój i potencjalną komercjalizację swoich terapii.
InvestingPro Insights
Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN) niedawno trafiła na pierwsze strony gazet dzięki obiecującym wynikom badań fazy 2 dla zerlasiranu, a inwestorzy uważnie monitorują kondycję finansową i wyniki rynkowe spółki. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa spółki wynosi 881,03 mln USD, co świadczy o jej średniej wielkości obecności w branży biotechnologicznej. Pomimo innowacji w ich rurociągu, analitycy wyrazili obawy, odzwierciedlone w ujemnym wskaźniku P / E spółki wynoszącym -16.83, a dalszy skorygowany wskaźnik P / E za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. wyniósł -19.84, wskazując, że rentowność pozostaje wyzwaniem.
Jedna z kluczowych wskazówek InvestingPro podkreśla, że Silence Therapeutics posiada obecnie w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co może zapewnić amortyzację dla ambitnych planów rozwoju klinicznego spółki. Co więcej, aktywa spółki wydają się być w korzystnej sytuacji, a aktywa płynne przewyższają zobowiązania krótkoterminowe, co sugeruje pewną elastyczność finansową w zarządzaniu potrzebami operacyjnymi.
Należy jednak zauważyć, że akcje nie radziły sobie ostatnio dobrze, a 1-miesięczny całkowity zwrot z ceny wykazał spadek o 19,06%. Może to być powodem do niepokoju dla potencjalnych inwestorów poszukujących krótkoterminowych zysków, ale może stanowić okazję do zakupu dla tych, którzy wierzą w długoterminowy potencjał terapii RNAi firmy.
Dla tych, którzy są zainteresowani głębszym wgłębieniem się w dane finansowe i wyniki akcji Silence Therapeutics, dostępne są dodatkowe porady InvestingPro. Korzystając z kodu kuponu PRONEWS24, czytelnicy mogą skorzystać z dodatkowych 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, odblokowując cenne spostrzeżenia, które mogą pomóc w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych. Odwiedź stronę https://www.investing.com/pro/SLN, aby zapoznać się z tymi wskazówkami, w tym wskaźnikami, takimi jak wzrost przychodów, marża zysku brutto i zwrot z aktywów, które są kluczowe dla pełnego zrozumienia sytuacji finansowej firmy.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.