SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS), firma biofarmaceutyczna, ogłosiła pozytywne wyniki badania fazy 1b leku RGLS8429, kandydata do leczenia autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek (ADPKD). Badanie wykazało odpowiedź na dawkę w biomarkerach moczu i zmniejszenie objętości nerek u większości pacjentów przy poziomie dawki 3 mg/kg.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniało bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę RGLS8429 w różnych dawkach. Warto zauważyć, że dawka 3 mg/kg wykazała istotność statystyczną w zmianie w stosunku do wartości wyjściowej policystyn 1 i 2 w moczu (PC1 i PC2), które są odwrotnie skorelowane z ciężkością choroby.
Eksploracyjne analizy rezonansu magnetycznego (MRI) wykazały zmniejszenie całkowitej objętości nerek (htTKV) u 70% pacjentów leczonych dawką 3 mg/kg. Firma rozpoczęła rekrutację do czwartej kohorty badania, które obejmie otwartą stałą dawkę 300 mg RGLS8429 podawaną co drugi tydzień przez trzy miesiące.
Preston Klassen, M.D., prezes i dyrektor ds. badań i rozwoju w Regulus, wyraził zadowolenie ze spójnej odpowiedzi mechanistycznej i zaobserwowanego profilu bezpieczeństwa. Dane mogą wspierać potencjalne badanie fazy 2/3 w ramach ścieżki regulacyjnej przyspieszonego zatwierdzenia z FDA, którą firma planuje omówić.
Jay Hagan, dyrektor generalny Regulus, wzmocnił wiarę firmy w zdolność leczenia do zajęcia się genetyczną przyczyną ADPKD. Regulus przewiduje spotkanie z FDA na koniec fazy 1 w czwartym kwartale tego roku i spodziewa się przedstawić aktualizację z ostatniej kohorty do końca roku.
ADPKD jest jednym z najczęstszych zaburzeń monogenowych i główną przyczyną schyłkowej niewydolności nerek. Choroba powoduje rozwój wielu torbieli w nerkach i może prowadzić do niewydolności nerek.
RGLS8429, oligonukleotyd zaprojektowany w celu hamowania miR-17 i celowania w nerki, wykazał poprawę czynności nerek i nasilenia choroby w modelach przedklinicznych. Badanie fazy 1b jest następstwem korzystnego profilu bezpieczeństwa i farmakokinetyki ustalonego we wcześniejszym badaniu fazy 1 SAD zakończonym we wrześniu 2022 r.
Podane informacje są oparte na oświadczeniu prasowym Regulus Therapeutics Inc.
W innych niedawnych wiadomościach firma biofarmaceutyczna Regulus Therapeutics Inc. podzieliła się zachęcającymi wynikami z kluczowego badania swojego badanego leku RGLS8429, przeznaczonego do leczenia autosomalnej dominującej policystycznej choroby nerek (ADPKD). Wyniki pochodzą od trzeciej kohorty pacjentów w badaniu fazy 1b z wielokrotnym zwiększaniem dawki, które ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę leku.
Leczenie było dobrze tolerowane i nie zgłoszono żadnych istotnych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa. Badanie wykazało zależność dawka-odpowiedź, przy czym dawka 3 mg/kg wykazała bardziej konsekwentny wzrost poziomu policystyn 1 i 2 (PC1 i PC2) w moczu, białek, które odwrotnie korelują z ciężkością choroby.
Statystycznie istotną zmianę poziomów PC1 i PC2 w stosunku do wartości wyjściowych zaobserwowano przy dawce 3 mg/kg w porównaniu z placebo. Wstępna analiza obrazowa sugeruje, że RGLS8429 może zmniejszać objętość nerek po trzech miesiącach dawkowania, przy czym 70% badanych wykazało redukcję na poziomie 3 mg/kg. Firma rozpoczęła rekrutację do czwartej kohorty, która obejmie do 30 pacjentów otrzymujących stałą dawkę 300 mg RGLS8429 co drugi tydzień przez trzy miesiące.
InvestingPro Insights
W miarę jak Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ: RGLS) postępuje w badaniu klinicznym RGLS8429, inwestorzy mogą uznać za rozsądne rozważenie kilku wskaźników finansowych i spostrzeżeń analityków, które mogą mieć wpływ na wyniki akcji spółki. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Regulus wynosi 164,32 mln USD, co wskazuje na niewielką wielkość w branży biofarmaceutycznej. Wskaźnik ceny do wartości księgowej (Price to Book) spółki za ostatnie dwanaście miesięcy kończących się w pierwszym kwartale 2024 r. wynosi 1,53, co może sugerować, że akcje są rozsądnie wyceniane pod względem aktywów netto.
Inwestorzy powinni zauważyć, że Regulus stoi w obliczu wyzwań związanych z rentownością, co podkreśla ujemny wskaźnik P / E wynoszący -5.24 w tym samym okresie. Ponadto marża zysku brutto spółki była słaba, z raportowanym zyskiem brutto w wysokości -22,27 mln USD, co jest zgodne z jedną z porad InvestingPro podkreślających obawy dotyczące zdolności spółki do generowania zysków.
Jednak nie wszystko jest ponure dla Regulusa. Firma odnotowała silny zwrot w ciągu ostatniego miesiąca, z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 24.26% i jeszcze bardziej imponującym sześciomiesięcznym całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 91.6%. Sugeruje to potencjalny zwrot w nastrojach inwestorów, któremu mogą sprzyjać pozytywne wyniki badań klinicznych. Co więcej, jedna z porad InvestingPro wskazuje, że analitycy zrewidowali w górę swoje zyski za nadchodzący okres, odzwierciedlając bardziej optymistyczne prognozy dotyczące wyników finansowych spółki.
Dla tych, którzy rozważają inwestycję w Regulus, platforma InvestingPro oferuje dodatkowe spostrzeżenia i wskazówki, które mogą dodatkowo pomóc w podjęciu decyzji. Dla RGLS dostępnych jest 12 dodatkowych porad InvestingPro, do których inwestorzy mogą uzyskać dostęp, odwiedzając InvestingPro. Aby skorzystać z tych spostrzeżeń, użytkownicy mogą użyć kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.