W poniedziałek Stifel, firma świadcząca usługi finansowe, utrzymała rekomendację Kupuj i cenę docelową 40,00 USD dla Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX). Potwierdzenie to nastąpiło po ogłoszeniu rozszerzonego badania klinicznego terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).
Regenxbio ujawniło rozszerzenie badania fazy 1/2 AFFINITY DUCHENNE o nową kohortę młodszych pacjentów. Grupa ta będzie składać się z maksymalnie pięciu osób w wieku od 1 do 3 lat, którym podawany będzie RGX-202 w dawce na poziomie 2. Jest to ta sama dawka, którą zaplanowano dla kluczowej fazy badania.
Włączenie młodszej grupy demograficznej jest znaczącym postępem w badaniach nad leczeniem DMD, ponieważ ma na celu zachowanie funkcji mięśni przed wystąpieniem znacznego pogorszenia. Tradycyjnie ta grupa wiekowa była wykluczana z takich badań ze względu na potencjalne obawy dotyczące bezpieczeństwa.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie kohorty, sygnalizując wotum zaufania dla bezpieczeństwa RGX-202. Do tej pory nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych (AE) związanych ze stosowaniem terapii. Co więcej, FDA potwierdziła, że przyspieszona ścieżka rozwoju dla RGX-202 pozostaje możliwa.
W innych niedawnych wiadomościach REGENXBIO Inc. poczyniła znaczące postępy w swojej działalności. Firma biotechnologiczna ogłosiła rozszerzenie badania fazy I/II AFFINITY DUCHENNE, które obejmuje nową kohortę do oceny terapii genowej RGX-202. Firma odnotowała również produktywny pierwszy kwartał z całkowitym przychodem w wysokości 15,6 mln USD i stratą netto w wysokości 63,3 mln USD.
Ponadto REGENXBIO mianowało Currana Simpsona nowym prezesem i dyrektorem generalnym oraz jest na dobrej drodze do złożenia wniosku o licencję biologiczną (BLA) dla RGX-121, kandydata na terapię genową w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (MPS II).
Firmy analityczne H.C. Wainwright i RBC Capital utrzymały pozytywne oceny akcji REGENXBIO, powołując się na strategiczną pozycję spółki na rynku i postępy w opracowywaniu kandydatów na leki. Te ostatnie wydarzenia podkreślają ciągłe wysiłki firmy na rzecz rozwoju jej terapii genowej.
InvestingPro Insights
Po poparciu Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX) przez Stifel, aktualne wskaźniki finansowe InvestingPro zapewniają dodatkowy kontekst dla inwestorów rozważających akcje spółki. Kapitalizacja rynkowa Regenxbio wynosi 640,82 mln USD, co odzwierciedla wycenę spółki przez rynek w kontekście trwających badań klinicznych i działań badawczych.
Warto zauważyć, że wskaźnik ceny do wartości księgowej spółki w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. wynosi 1,63, co sugeruje, że akcje mogą być wyceniane rozsądnie w stosunku do wartości księgowej spółki.
Wskazówki InvestingPro wskazują, że Regenxbio posiada w swoim bilansie więcej gotówki niż długu, co może być oznaką stabilności finansowej i potencjału do finansowania przyszłych badań bez zaciągania znacznego zadłużenia. Co więcej, wskaźnik RSI (Relative Strength Index) sugeruje, że spółka znajduje się w stanie wyprzedania, co może przyciągać inwestorów poszukujących potencjalnych okazji do odbicia.
Te spostrzeżenia, wraz z faktem, że analitycy zrewidowali w dół swoje zyski i przewidują, że spółka nie będzie rentowna w tym roku, malują złożony obraz dla potencjalnych inwestorów. Osoby zainteresowane głębszą analizą mogą zapoznać się z ponad 10 dodatkowymi poradami InvestingPro dostępnymi na stronie: https://www.investing.com/pro/RGNX. Aby uzyskać dostęp do tych cennych spostrzeżeń, użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.