ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX), firma biotechnologiczna, ogłosiła dziś rozszerzenie badania fazy I/II AFFINITY DUCHENNE. Badanie obejmuje teraz nową kohortę chłopców w wieku 1-3 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a (Duchenne) w celu oceny badanej terapii genowej RGX-202.
RGX-202 ma na celu dostarczenie nowego genu mikrodystrofiny, który zawiera domenę C-końcową, mającą na celu ścisłe naśladowanie naturalnie występującego genu dystrofiny. Rozszerzenie badania obejmie do pięciu pacjentów w tej grupie wiekowej na kluczowym poziomie dawki.
Na koniec fazy II zaplanowano spotkanie z FDA pod koniec lipca w celu sfinalizowania projektu badania kluczowego, przy czym firma planuje uwzględnić dane od wszystkich pacjentów, którym podano dawkę na poziomie 2, w swoim wniosku o licencję biologiczną (BLA). REGENXBIO przewiduje wykorzystanie przyspieszonej ścieżki zatwierdzania, powołując się na ciągłe niezaspokojone zapotrzebowanie na zróżnicowane terapie w Duchenne.
Firma pozostaje na dobrej drodze do rozpoczęcia kluczowego badania między końcem III kwartału a początkiem IV kwartału 2024 r., mając na celu przyspieszenie rozwoju RGX-202 w kierunku komercjalizacji. Wstępne dane dotyczące siły i oceny funkcjonalnej z badania spodziewane są w drugiej połowie 2024 roku.
Badanie AFFINITY DUCHENNE zostało zaprojektowane w porozumieniu ze społecznością pacjentów z zespołem Duchenne'a, z uwzględnieniem profilaktycznego schematu immunosupresji w celu złagodzenia potencjalnych reakcji immunologicznych. Badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność jednorazowej dożylnej dawki RGX-202 u pacjentów w wieku 1-11 lat z zespołem Duchenne'a.
RGX-202 wykazał silny profil bezpieczeństwa i pozytywne dane dotyczące mikrodystrofiny w dotychczasowym badaniu, bez żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem u pięciu pacjentów w wieku od 4,4 do 12,1 lat. Wczesne wyniki wskazują na wzrost ekspresji mikrodystrofiny RGX-202 i obniżenie poziomu CK w surowicy, co sugeruje poprawę kliniczną.
Duchenne'a jest ciężką chorobą mięśni dotykającą 1 na 3500 do 5000 urodzeń płci męskiej rocznie. Prowadzi ona do postępującej degradacji mięśni, utraty sprawności ruchowej i przedwczesnej śmierci.
Ta wiadomość jest oparta na oświadczeniu prasowym REGENXBIO Inc.
W innych niedawnych wiadomościach Regenxbio Inc. odnotowała znaczące postępy w swojej działalności. Kandydat na lek RGX-121 do leczenia mukopolisacharydozy typu II (MPS II) poczynił postępy, a H.C. Wainwright utrzymał rekomendację Kupuj i cenę docelową 38,00 USD. FDA zgodziła się z propozycją Regenxbio dotyczącą wykorzystania poziomów siarczanu heparanu D2S6 w płynie mózgowo-rdzeniowym jako zastępczego punktu końcowego, potencjalnie wspierającego przyspieszone zatwierdzenie RGX-121.
Regenxbio ogłosiło również zmianę przywództwa, a Curran Simpson przejął rolę prezesa i dyrektora generalnego. Pomimo potencjalnych skutków zbliżającej się decyzji PDUFA dla konkurencyjnego leku firmy Sarepta Therapeutics, RBC Capital utrzymał rekomendację Outperform dla akcji Regenxbio, powołując się na strategiczną pozycję spółki na rynku.
Regenxbio odnotowało produktywny pierwszy kwartał z całkowitymi przychodami w wysokości 15,6 mln USD i stratą netto w wysokości 63,3 mln USD, co stanowi spadek w porównaniu z szacowaną stratą w wysokości 70,7 mln USD. Badanie CAMPSIITE firmy z powodzeniem spełniło swój pierwotny punkt końcowy, prowadząc do znacznego obniżenia poziomu D2S6 w płynie mózgowo-rdzeniowym po 16 tygodniach leczenia RGX-121.
Są to najnowsze osiągnięcia w działalności firmy.
InvestingPro Insights
Ponieważ REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) kontynuuje rozwój swojej terapii genowej RGX-202 w ramach badań klinicznych, inwestorzy i interesariusze uważnie monitorują wskaźniki finansowe i operacyjne spółki. Dane InvestingPro ujawniają kluczowe informacje na temat pozycji rynkowej i kondycji finansowej spółki, które mogą mieć wpływ na jej zdolność do podtrzymywania wysiłków badawczo-rozwojowych.
InvestingPro Data wskazuje, że kapitalizacja rynkowa REGENXBIO wynosi 592,06 mln USD, co odzwierciedla wycenę rynkową spółki w świetle jej obecnych i przyszłych perspektyw. Pomimo innowacyjnych postępów spółki w terapii genowej, jej wskaźnik P/E wynosi -2,06, a skorygowany wskaźnik P/E za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. wynosi -2,32, co sugeruje, że spółka nie jest obecnie rentowna. Co więcej, wzrost przychodów w tym samym okresie wykazuje spadek o -20,9%, co podkreśla wyzwania związane z generowaniem zwiększonych strumieni przychodów.
Wśród wskazówek InvestingPro, dwa szczególnie istotne punkty do rozważenia przez inwestorów to:
1. Bilans REGENXBIO wykazuje więcej gotówki niż długu, zapewniając poduszkę na bieżące badania i wydatki operacyjne. Jest to pozytywny sygnał dla stabilności finansowej spółki i jej zdolności do finansowania przyszłych faz rozwoju RGX-202.
2. Wskaźnik siły względnej (RSI) sugeruje, że akcje spółki znajdują się w stanie wyprzedania. Ten wskaźnik techniczny może zainteresować potencjalnych inwestorów poszukujących punktów wejścia, zwłaszcza biorąc pod uwagę strategiczne wysiłki firmy zmierzające do wprowadzenia RGX-202 na rynek.
Warto zauważyć, że dostępnych jest 11 dodatkowych porad InvestingPro, które mogą zapewnić głębszy wgląd w wyniki i potencjał firmy. Dla zainteresowanych dostępem do tych wskazówek, InvestingPro oferuje kompleksową analizę na stronie https://www.investing.com/pro/RGNX. Nie zapomnij użyć kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, wzbogacając swoją strategię inwestycyjną o cenne dane i spostrzeżenia ekspertów.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.