CAMBRIDGE, Massachusetts. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), pionier w dziedzinie technologii edycji genów, ogłosiła znaczące wyniki badania klinicznego fazy 1, pokazujące skuteczne ponowne podawanie terapii opartej na CRISPR. Badanie wykazało 90% medianę redukcji stężenia transtyretyny (TTR) w surowicy po podaniu kolejnej dawki 55 mg NTLA-2001 pacjentom, którym wcześniej podano najniższą dawkę. Zmiana dawki była dobrze tolerowana przez uczestników.
Badanie, będące częścią szerszych wysiłków na rzecz leczenia amyloidozy transtyretynowej (ATTR), rzadkiej i często śmiertelnej choroby, wykazało potencjał niewirusowej platformy dostarczania nanocząstek lipidowych firmy Intellia. Podczas gdy program NTLA-2001 nie przewiduje obecnie ponownego dawkowania w leczeniu amyloidozy ATTR, opcja ponownego dawkowania może być korzystna dla przyszłych terapii ukierunkowanych na choroby wymagające efektu addytywnego.
Amyloidoza ATTR prowadzi do akumulacji nieprawidłowo sfałdowanego białka TTR, powodując poważne komplikacje w różnych tkankach organizmu. NTLA-2001 firmy Intellia ma być pierwszą jednorazową terapią tej choroby poprzez inaktywację genu TTR. Początkowym uczestnikom badania fazy 1, którzy otrzymali niższą dawkę skutkującą 52% medianą redukcji, zaoferowano później dawkę 55 mg po dwóch latach obserwacji. Ta kolejna dawka doprowadziła do 95% mediany redukcji TTR w surowicy w stosunku do pierwotnego poziomu wyjściowego w 28. dniu po leczeniu.
Tymczasowe dane z badania były obiecujące, a dawka 55 mg NTLA-2001 wykazała stałą, głęboką i trwałą redukcję TTR. Wyniki te wspierają trwające badanie fazy 3 MAGNITUDE dla ATTR-CM i planowane badanie fazy 3 dla ATTRv-PN. Co więcej, bezpieczeństwo i farmakodynamika obserwowane po ponownym podaniu leku są zgodne z tymi obserwowanymi po początkowej dawce 55 mg, a pacjenci doświadczają korzystnego bezpieczeństwa i tolerancji.
Intellia, we współpracy z Regeneron, kieruje rozwojem i komercjalizacją NTLA-2001. Platforma firmy oparta na CRISPR jest częścią partnerstwa w zakresie odkrywania i rozwoju wielu celów, mającego na celu dostarczanie nowych metod leczenia poważnych chorób.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.