W piątek akcje Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX) utrzymały rekomendację Kupuj i cenę docelową 38,00 USD od H.C. Wainwright. Potwierdzenie to nastąpiło po niedawnym ogłoszeniu firmy dotyczącym postępów jej kandydata na lek RGX-121 w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (MPS II), znanej również jako zespół Huntera.
Na początku tygodnia firma Regenxbio zakończyła spotkanie przed złożeniem wniosku o licencję biologiczną (BLA) z amerykańską Agencją Żywności i Leków (FDA). FDA zgodziła się z propozycją Regenxbio dotyczącą wykorzystania poziomów siarczanu heparanu D2S6 w płynie mózgowo-rdzeniowym jako zastępczego punktu końcowego, który mógłby potencjalnie wspierać przyspieszone zatwierdzenie RGX-121.
Firma przygotowuje się do rozpoczęcia ciągłego składania BLA w trzecim kwartale 2024 roku. Ponadto w pierwszej połowie 2025 r. przewidywana jest inspekcja FDA centrum innowacji produkcyjnych Regenxbio. Firma potwierdziła porównywalność swojego komercyjnego leku luzem i materiału do badań klinicznych, wyprodukowanego przy użyciu zastrzeżonego procesu platformy NAVXpress.
Oczekuje się, że badanie potwierdzające dla RGX-121 rozpocznie rekrutację pacjentów w drugiej połowie 2025 r., przed potencjalnym przyspieszonym zatwierdzeniem przez FDA. Kluczowa faza badania CAMPSIITE osiągnęła już swój główny punkt końcowy, wykazując znaczny spadek poziomu D2S6 w płynie mózgowo-rdzeniowym po 16 tygodniach leczenia RGX-121.
Pomyślny rozwój i potencjalne zatwierdzenie RGX-121 może również skutkować otrzymaniem przez Regenxbio Priority Review Voucher, który jest wyceniany na około 100 milionów dolarów. Ten kamień milowy, w połączeniu z postępami w pracach nad lekiem, stanowi podstawę utrzymanej przez H.C. Wainwright rekomendacji Kupuj i ceny docelowej dla akcji Regenxbio.
W innych niedawnych wiadomościach Regenxbio Inc. poczyniła znaczące postępy w swojej działalności. Firma jest na dobrej drodze do złożenia wniosku o licencję biologiczną (BLA) dla RGX-121, kandydata na terapię genową w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (MPS II), znanej również jako zespół Huntera. Oczekuje się, że proces składania wniosków rozpocznie się w trzecim kwartale 2024 roku.
RBC Capital utrzymał rekomendację Outperform dla akcji Regenxbio, powołując się na strategiczną pozycję spółki na rynku. Firma zauważyła, że niezależnie od potencjalnych wyników zbliżającej się decyzji PDUFA dla konkurencyjnego leku firmy Sarepta Therapeutics, Regenxbio ma dobrą pozycję do wejścia na rynek.
Regenxbio ogłosiło również zmianę przywództwa, a Curran Simpson objął stanowisko prezesa i dyrektora generalnego. Firma podtrzymuje swoje prognozy finansowe, przewidując finansowanie operacyjne do 2026 roku.
H.C. Wainwright, firma analityczna, niedawno potwierdziła rekomendację Kupuj dla akcji Regenxbio i podniosła cenę docelową do 38,00 USD. Firma odnotowała produktywny pierwszy kwartał z całkowitymi przychodami w wysokości 15,6 mln USD i stratą netto w wysokości 63,3 mln USD, co stanowi spadek w porównaniu z szacowaną stratą w wysokości 70,7 mln USD.
Są to najnowsze wydarzenia w działalności spółki, dające inwestorom wgląd w jej ostatnie działania i plany na przyszłość.
InvestingPro Insights
Ponieważ Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX) rozwija swojego kandydata na lek RGX-121, kluczowe znaczenie dla inwestorów ma monitorowanie kondycji finansowej spółki i jej wyników rynkowych. Według danych InvestingPro, Regenxbio posiada obecnie kapitalizację rynkową w wysokości 585,16 mln USD, a wskaźnik ceny do wartości księgowej w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od 1 kwartału 2024 r. wynosił 1,5. Pomimo wyzwań, płynne aktywa spółki przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, co jest pozytywnym sygnałem dla jej stabilności finansowej.
Wskazówki InvestingPro wskazują, że akcje Regenxbio znajdują się na terytorium wyprzedania w oparciu o wskaźnik siły względnej (RSI), co może sugerować potencjalne odbicie. Ponadto spółka notowana jest w pobliżu 52-tygodniowego minimum. Dla inwestorów rozważających głębszą analizę dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, które można znaleźć na stronie: https://www.investing.com/pro/RGNX. Te spostrzeżenia mogą pomóc w ocenie ryzyka i możliwości związanych z akcjami Regenxbio, zwłaszcza w świetle ostatnich wydarzeń.
Dla tych, którzy chcą uzyskać dostęp do tych cennych spostrzeżeń, użyj kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, odblokowując bardziej dogłębną analizę i wskazówki, które pomogą Ci w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.