PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) otrzymała zgodę Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na stosowanie swojego leku WAKIX® (pitolisant) u pacjentów pediatrycznych w wieku sześciu lat i starszych w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) związanej z narkolepsją. Zatwierdzenie to oznacza rozszerzenie wskazania WAKIX, które wcześniej było dozwolone dla dorosłych pacjentów z narkolepsją.
Decyzja FDA została podjęta na podstawie badania fazy 3 przeprowadzonego przez Bioprojet, które wykazało bezpieczeństwo i skuteczność pitolisantu u pacjentów pediatrycznych z narkolepsją. W następstwie tego badania Europejska Agencja Leków również zatwierdziła lek dla tego samego wskazania pediatrycznego w zeszłym roku.
WAKIX, znany ze swojego nowatorskiego mechanizmu działania jako selektywny antagonista receptora histaminy 3 (H₃) / odwrotny agonista, jest pierwszym i jedynym nieplanowanym leczeniem narkolepsji u dzieci zatwierdzonym przez FDA, zapewniając nową opcję poza kontrolowanymi substancjami, które były jedynymi dostępnymi do tej pory metodami leczenia.
Jeffrey M. Dayno, M.D., prezes i dyrektor generalny Harmony Biosciences, wyraził zadowolenie z szybkiego zatwierdzenia przez FDA po przeprowadzeniu przeglądu priorytetowego. Podkreślił znaczenie posiadania nieplanowanej opcji leczenia dla pacjentów pediatrycznych.
Lek został początkowo zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2019 r. dla dorosłych pacjentów z EDS z powodu narkolepsji, a następnie w październiku 2020 r. do leczenia katapleksji u dorosłych pacjentów z narkolepsją. Podczas gdy FDA wydała pełną odpowiedź dotyczącą leczenia katapleksji u pacjentów pediatrycznych, Harmony Biosciences planuje omówić ścieżkę rozwoju w oparciu o dane z badania fazy 3.
Monica Gow, współzałożycielka i dyrektor wykonawczy Wake Up Narcolepsy, pochwaliła zatwierdzenie przez FDA, podkreślając znaczenie tego rozwoju dla dzieci z narkolepsją i ich niezaspokojonych potrzeb medycznych.
Narkolepsja dotyka około 170 000 Amerykanów i charakteryzuje się między innymi EDS i potencjalnie katapleksją. Zatwierdzenie WAKIX do użytku pediatrycznego zapewnia nową opcję terapeutyczną dla tego rzadkiego schorzenia neurologicznego.
Ta wiadomość jest oparta na oświadczeniu prasowym Harmony Biosciences.
W innych niedawnych wiadomościach Harmony Biosciences zaprezentowała dobre wyniki za I kwartał z 30% wzrostem przychodów netto, osiągając 154,6 mln USD. Wzrost ten był głównie napędzany sukcesem WAKIX. Firma pozostaje na dobrej drodze do osiągnięcia prognozy przychodów netto na 2024 r. w wysokości od 700 mln USD do 720 mln USD.
Harmony Biosciences ujawniła również obiecujące wyniki badania fazy 2 pitolisantu, wskazujące na potencjalną skuteczność w zmniejszaniu objawów nadmiernej senności w ciągu dnia i zmęczenia u dorosłych z dystrofią miotoniczną typu 1.
W ramach strategicznego posunięcia, Harmony Biosciences nabyła Epygenix Therapeutics, firmę koncentrującą się na leczeniu padaczki i TMP1116 na narkolepsję, w ramach swojej strategii ekspansji. Przejęcie to zostało pozytywnie przyjęte przez Needham, znaną firmę inwestycyjną, która następnie podniosła cenę docelową akcji Harmony Biosciences do 52 USD.
Co więcej, Harmony Biosciences otrzymało rekomendację Kupuj od analityka Citi, który ustalił cenę docelową dla spółki na 48,00 USD. Analityk zauważył, że Harmony Biosciences została wyceniona przez rynek głównie ze względu na swoją podstawową działalność z Wakix, przy minimalnym uznaniu dla jej rozwoju. Ta perspektywa sugeruje potencjalnie korzystny scenariusz ryzyka i zysku dla akcji spółki w ciągu najbliższych 12-18 miesięcy.
InvestingPro Insights
Podczas gdy Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) świętuje zatwierdzenie przez FDA do użytku pediatrycznego swojego leku na narkolepsję WAKIX, inwestorzy i interesariusze uważnie obserwują kondycję finansową spółki i jej wyniki rynkowe. Strategiczne posunięcia Harmony, w tym agresywny wykup akcji, jak wskazano w InvestingPro Tip, sugerują silne zaufanie kierownictwa do propozycji wartości firmy. Co więcej, solidny bilans spółki, z większą ilością gotówki niż zadłużenia, zapewnia solidne podstawy dla przyszłego wzrostu i elastyczności operacyjnej.
Z punktu widzenia wyceny, wskaźnik P/E Harmony Biosciences wynosi 12,87, a skorygowany wskaźnik P/E za ostatnie dwanaście miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r. jest jeszcze bardziej atrakcyjny i wynosi 11,71. Wskaźniki te, wraz z silnym wzrostem przychodów o 30,92% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od I kwartału 2024 r., tworzą obraz spółki na trajektorii wzrostowej. Ponadto marża zysku brutto spółki na poziomie 79,28% w tym samym okresie podkreśla efektywny model biznesowy z potencjałem trwałej rentowności.
Inwestorzy poszukujący możliwości wzrostu mogą również zwrócić uwagę na dwie korekty zysków analityków w górę w nadchodzącym okresie, co jest kolejną wskazówką InvestingPro. Przy wartości godziwej szacowanej przez analityków na 46 USD i wartości godziwej InvestingPro na 39,38 USD, potencjalne niedoszacowanie może sygnalizować okazję do zakupu dla wymagających inwestorów. Dla tych, którzy są zainteresowani dalszą analizą i dodatkowymi poradami InvestingPro, na InvestingPro znajduje się jeszcze 6 innych, do których można uzyskać dostęp po wykupieniu subskrypcji. Nie zapomnij użyć kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+.
Niedawne zatwierdzenie Harmony Biosciences przez FDA może być tylko wierzchołkiem góry lodowej, jeśli chodzi o potencjał firmy, a dzięki odpowiednim spostrzeżeniom inwestycyjnym interesariusze mogą lepiej wykorzystać możliwości, które przed nimi stoją.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.