CAMBRIDGE, Massachusetts. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT) ogłosiła w czwartek, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzone wskazanie do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), obejmujące pacjentów w wieku 4 lat i starszych z potwierdzoną mutacją w genie DMD.
Tradycyjne zatwierdzenie ELEVIDYS przez FDA obejmuje obecnie ambulatoryjnych pacjentów z DMD, podczas gdy przyspieszone zatwierdzenie zostało przyznane pacjentom nieambulatoryjnym. To ostatnie jest uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym. ELEVIDYS nie jest wskazany dla pacjentów z określonymi delecjami w eksonach 8 i/lub 9 genu DMD.
Zatwierdzenie oznacza znaczący postęp w leczeniu DMD, choroby genetycznej charakteryzującej się postępującą degeneracją mięśni. Doug Ingram, prezes i dyrektor generalny Sarepta, uznał tę decyzję za "decydujący moment" dla społeczności Duchenne'a i świadectwo potencjału terapii genowej.
Sarepta zobowiązała się do przeprowadzenia randomizowanego, kontrolowanego badania fazy 3, ENVISION (badanie SRP-9001-303), w celu potwierdzenia korzyści klinicznych ELEVIDYS u nieambulatoryjnych pacjentów z DMD. Firma współpracuje z Roche, aby wprowadzić ELEVIDYS do pacjentów na całym świecie, a Sarepta zarządza zatwierdzeniem regulacyjnym i komercjalizacją w USA.
Firma zorganizuje w piątek telekonferencję dla inwestorów w celu omówienia decyzji FDA. Więcej informacji na temat leku ELEVIDYS, w tym informacje dotyczące bezpieczeństwa i działań niepożądanych, takich jak reakcje związane z infuzją, uszkodzenie wątroby i zapalenie mięśni o podłożu immunologicznym, można znaleźć na stronie www.SareptAssist.com.
To rozszerzone wskazanie opiera się na latach badań i rozwoju, odzwierciedlając koncentrację firmy Sarepta na precyzyjnej medycynie genetycznej dla rzadkich chorób. Podane informacje oparte są na oświadczeniu prasowym Sarepta Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach, Sarepta Therapeutics znalazła się w centrum uwagi dzięki znaczącym wydarzeniom dotyczącym Elevidys, jej leku na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD). BMO Capital Markets podtrzymało ocenę Outperform ze stałą ceną docelową na poziomie 170,00 USD, odnosząc się do obaw inwestorów dotyczących decyzji FDA w sprawie etykiety leku, która spodziewana jest wkrótce. Tymczasem nieudane badanie fazy 3 firmy Pfizer dotyczące terapii genowej DMD zostało uznane za pozytywne dla Elevidys firmy Sarepta.
Analitycy RBC Capital Markets obniżyli rating akcji Sarepta z Outperform do Sector Perform i skorygowali cenę docelową do 142,00 USD. Z kolei JPMorgan utrzymał pozytywną perspektywę z ceną docelową 175,00 USD, a Mizuho Securities podniósł cenę docelową do 179,00 USD, utrzymując jednocześnie rekomendację Kupuj.
Te ostatnie wydarzenia podkreślają koncentrację analityków na decyzji FDA w sprawie Elevidys i jej potencjalnym wpływie na przyszłe perspektywy przychodów Sarepta. Decyzja ta jest bardzo oczekiwana ze względu na jej potencjalne implikacje dla pacjentów z DMD. Potwierdzenie docelowych cen przez różne firmy odzwierciedla ich zaufanie do perspektyw Sarepta i oczekiwanych wyników regulacyjnych.
InvestingPro Insights
Po zatwierdzeniu przez FDA rozszerzonego wskazania do leczenia ELEVIDYS firmy Sarepta Therapeutics, inwestorzy mogą być zainteresowani kondycją finansową i wynikami rynkowymi spółki. Sarepta, notowana pod symbolem NASDAQ:SRPT, wykazała znaczące wskaźniki w swoich ostatnich danych finansowych. Z kapitalizacją rynkową na poziomie 11,66 mld USD i znacznym wzrostem przychodów o 43,83% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od pierwszego kwartału 2024 r., spółka wykazuje silną trajektorię wzrostową w swoich wynikach finansowych.
Pomimo wysokiego wskaźnika P/E wynoszącego obecnie 684,5, co wskazuje na wysoką wycenę rynkową, płynne aktywa spółki przewyższają zobowiązania krótkoterminowe, odzwierciedlając solidną pozycję płynnościową. Ta stabilność finansowa jest dodatkowo wspierana przez umiarkowany poziom zadłużenia, jak wskazuje InvestingPro Tip. Ponadto oczekuje się, że spółka zwiększy w tym roku swój dochód netto, co może być atrakcyjnym punktem dla potencjalnych inwestorów.
Chociaż Sarepta nie wypłaca dywidend, odzwierciedlając strategię reinwestycji w swój wzrost i rozwój, analitycy przewidują rentowność spółki w ciągu roku. InvestingPro Tip podkreśla również duży wzrost cen w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, z całkowitym zwrotem z ceny na poziomie 30,16%, co pokazuje zaufanie inwestorów i dobre wyniki rynkowe.
Dla osób zainteresowanych głębszą analizą finansową i dodatkowymi spostrzeżeniami na temat Sarepta Therapeutics, InvestingPro oferuje kompleksowy zestaw narzędzi i danych. W InvestingPro dostępnych jest obecnie 9 dodatkowych wskazówek InvestingPro dla SRPT. Czytelnicy, którzy chcą wykorzystać te spostrzeżenia, mogą skorzystać z kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, zapewniając jeszcze większą wartość dla tych, którzy chcą podejmować świadome decyzje inwestycyjne.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.