WALTHAM, Massachusetts. - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), firma biofarmaceutyczna specjalizująca się w leczeniu chorób mięśni, przedstawiła obiecujące wyniki przedkliniczne dla swojej platformy FORCE w leczeniu choroby Pompego. Wyniki te zostały zaprezentowane podczas niedawnej konferencji New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference w Fort Lauderdale na Florydzie.
Choroba Pompego jest rzadkim, dziedzicznym zaburzeniem charakteryzującym się odkładaniem się glikogenu w komórkach organizmu, co prowadzi do osłabienia mięśni, problemów z sercem i potencjalnie upośledzenia funkcji poznawczych ze względu na wpływ na ośrodkowy układ nerwowy (OUN). Obecne standardowe metody leczenia obejmują enzymatyczną terapię zastępczą, która wykazała ograniczoną skuteczność, szczególnie w mięśniach szkieletowych i nie obejmuje objawów ze strony ośrodkowego układu nerwowego.
Platforma FORCE (Focused On Reaching Challenging Environments) firmy Dyne ma na celu zwiększenie dostarczania enzymów do tkanki mięśniowej i OUN. Platforma wykorzystuje receptor transferyny 1 (TfR1), który jest obfity w komórkach mięśniowych, w celu skuteczniejszego transportu środków terapeutycznych.
W badaniu przedklinicznym wykorzystano model mysi zaprojektowany tak, aby wyrażał ludzki TfR1, symulując skutki choroby. Podawanie FORCE-GAA, badanej terapii Dyne, wykazało znaczny klirens glikogenu zarówno w tkankach mięśniowych, jak i OUN oraz znormalizowało rozmiar lizosomów u dotkniętych myszy. Co więcej, FORCE-GAA przewyższał sam GAA pod względem skuteczności i siły działania, co sugeruje możliwość rzadszego schematu dawkowania w porównaniu z obecnymi metodami leczenia.
Wyniki te oznaczają pierwszy przypadek platformy FORCE z powodzeniem dostarczającej enzymy zarówno do mięśni szkieletowych, jak i mięśnia sercowego, a także do OUN, rozszerzając wszechstronność technologii poza oligonukleotydy.
Dr Oxana Beskrovnaya, dyrektor naukowy Dyne, wyraziła optymizm co do potencjału platformy w zakresie poprawy leczenia osób z poważnymi chorobami mięśni, w tym chorobą Pompego. Firma planuje kontynuować badanie tego zastosowania swojej technologii w ramach swojej szerszej misji.
Pomimo zachęcających danych, wyniki te są nadal na etapie przedklinicznym i konieczne są dalsze badania w celu potwierdzenia potencjalnych korzyści u ludzi. Dyne nie określiła harmonogramu rozpoczęcia badań klinicznych FORCE-GAA.
Inwestorzy i zainteresowane strony mogą znaleźć prezentację na temat platformy FORCE w sekcji Publikacje naukowe i prezentacje na stronie internetowej Dyne. Artykuł powstał w oparciu o oświadczenie prasowe Dyne Therapeutics.
W innych niedawnych wiadomościach Dyne Therapeutics była przedmiotem licznych notatek analityków po obiecujących danych z badań i znaczącej ofercie akcji. Oppenheimer pozostał optymistyczny w stosunku do Dyne, utrzymując ocenę Outperform i cenę docelową 55,00 USD, w oparciu o solidne dane przedkliniczne dotyczące programu DYNE-302 firmy. Dyne zainicjowała również ofertę publiczną swoich akcji zwykłych o wartości 300 mln USD, zarządzaną przez zespół obejmujący Morgan Stanley, Jefferies, Stifel i Guggenheim Securities.
H.C. Wainwright podniósł cenę docelową dla akcji Dyne Therapeutics do 48,00 USD, z 36,00 USD wcześniej, utrzymując rekomendację Kupuj. Korekta ta nastąpiła po opublikowaniu przez Dyne nowych danych z programów ACHIEVE i DELIVER. Podobnie Stifel podtrzymał rekomendację Kupuj dla akcji Dyne Therapeutics, utrzymując cenę docelową na stałym poziomie 41,00 USD, powołując się na imponujący charakter wyników programu DM1.
W międzyczasie Morgan Stanley rozpoczął analizę akcji Dyne Therapeutics, przypisując ocenę "przeważaj" i ustalając cenę docelową na 40,00 USD. Ocena firmy opiera się na obiecujących wczesnych danych z wiodących programów lekowych firmy, DYNE-101 i DYNE-251. Są to najnowsze osiągnięcia w trwających wysiłkach Dyne Therapeutics na rzecz rozwoju kandydatów do leczenia zaburzeń genetycznych.
InvestingPro Insights
Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN) przyciągnęła ostatnio uwagę rynku, o czym świadczą jej niezwykłe wyniki giełdowe. W ciągu ostatnich sześciu miesięcy akcje spółki wzrosły o 176,84% całkowitego zwrotu z ceny, a od początku roku zwrot ten jest jeszcze bardziej imponujący i wynosi 163,31%. Ten zwyżkowy trend jest dodatkowo podkreślany przez notowania akcji na poziomie 97,33% ich 52-tygodniowego maksimum, co pokazuje zaufanie inwestorów do perspektyw spółki.
Jednak bliższe przyjrzenie się fundamentom spółki za pomocą danych InvestingPro daje bardziej zniuansowany obraz. Kapitalizacja rynkowa Dyne wynosi 3,47 mld USD, ale spółka boryka się z ujemnym wskaźnikiem P/E, wynoszącym obecnie -8,78, który w ostatnich ocenach spadł do -13,49 w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od 1. kwartału 2024 roku. Wskazuje to, że spółka nie jest obecnie rentowna, co jest częstym scenariuszem dla firm biofarmaceutycznych na przedklinicznych lub wczesnych klinicznych etapach rozwoju produktu.
Wskazówki InvestingPro sugerują ostrożność, ponieważ wysoki wskaźnik ceny do wartości księgowej wynoszący 7,26 sugeruje, że rynek może optymistycznie wyceniać aktywa spółki. Co więcej, przy skorygowanym dochodzie operacyjnym w wysokości -265,86 mln USD i stopie wzrostu EBITDA na poziomie -47,62% w tym samym okresie, potencjalni inwestorzy powinni rozważyć zdolność spółki do zarządzania wydatkami i dążenia do rentowności.
Dla tych, którzy chcą zagłębić się w kondycję finansową i potencjał inwestycyjny Dyne, InvestingPro oferuje dodatkowe wskazówki, zapewniając kompleksową analizę, która pomoże w podejmowaniu decyzji inwestycyjnych. Korzystając z kodu kuponu PRONEWS24, czytelnicy mogą uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+, aby uzyskać dostęp do tych cennych spostrzeżeń. Od ostatniej aktualizacji dostępnych jest jeszcze 5 porad InvestingPro dla Dyne Therapeutics, pomagających inwestorom w podejmowaniu świadomych decyzji.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.