CAMBRIDGE, Massachusetts. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ogłosiła dziś pomyślne wyniki badania fazy 3 HELIOS-B dla wutrisiranu, badanego leku na amyloidozę ATTR z kardiomiopatią. Badanie spełniło swój pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując znaczące zmniejszenie śmiertelności i nawracających zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów.
Badanie, w którym wzięło udział 654 uczestników, wykazało 28% redukcję złożonej śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny i nawracających incydentów sercowo-naczyniowych w całej populacji oraz 33% redukcję w grupie monoterapii. Dodatkowo zaobserwowano 36% redukcję śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny w całej populacji, z podobnym 35% spadkiem w grupie monoterapii, do 42. miesiąca.
Drugorzędowe punkty końcowe również wykazały obiecujące wyniki, z poprawą w teście 6-minutowego marszu, kwestionariuszu kardiomiopatii Kansas City i New York Heart Association Class - kluczowych miarach postępu choroby. Wyniki te sugerują potencjalne korzyści dla przeżycia, funkcjonowania i jakości życia pacjentów.
Dyrektor medyczny Alnylam, Pushkal Garg, M.D., wyraził optymizm co do danych, wskazując na zamiar firmy złożenia wniosku o zatwierdzenie regulacyjne w celu udostępnienia vutrisiranu pacjentom na całym świecie. Profil bezpieczeństwa wutrisiranu był zgodny z poprzednimi badaniami, nie wykazując znaczącego wzrostu zdarzeń niepożądanych w porównaniu z placebo.
Firma planuje przedłożyć szczegółowe wyniki badania HELIOS-B Europejskiemu Towarzystwu Kardiologicznemu oraz jeszcze w tym roku złożyć uzupełniający wniosek o dopuszczenie nowego leku do obrotu w Amerykańskiej Agencji ds.
Amyloidoza ATTR jest śmiertelną chorobą powodowaną przez nieprawidłowo sfałdowane białka transtyretyny gromadzące się w organizmie. Vutrisiran, zaprojektowany w celu zwalczania podstawowej przyczyny choroby, jest już zatwierdzony w ponad 15 krajach do stosowania w dziedzicznej polineuropatii amyloidozowej z udziałem transtyretyny u dorosłych.
Ustalenia te opierają się na oświadczeniu prasowym.
InvestingPro Insights
W miarę jak Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) czyni postępy w opracowywaniu terapii amyloidozy ATTR, kondycja finansowa spółki i wyniki rynkowe zapewniają dodatkowy kontekst dla inwestorów. Według danych InvestingPro, kapitalizacja rynkowa Alnylam wynosi 20,96 mld USD, co odzwierciedla jej znaczącą obecność w branży biofarmaceutycznej. Pomimo braku rentowności w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy, spółka wykazała solidny wzrost przychodów o 75,2% w tym samym okresie, podkreślając potencjał przyszłej rentowności.
Inwestorzy mogą również zwrócić uwagę na solidną marżę zysku brutto spółki na poziomie 83,95%, co sugeruje, że Alnylam skutecznie kontroluje koszty sprzedanych towarów w stosunku do sprzedaży. Jest to ważny wskaźnik do oceny efektywności operacyjnej spółki. Co więcej, płynne aktywa spółki przekraczają krótkoterminowe zobowiązania, zgodnie z InvestingPro Tips, co wskazuje na silną pozycję płynnościową, która może wspierać bieżące wysiłki badawczo-rozwojowe.
Chociaż analitycy nie przewidują, by Alnylam osiągnął w tym roku zyski, akcje spółki wykazały wysoki zwrot w ciągu ostatnich pięciu lat, co może być atrakcyjne dla inwestorów długoterminowych. Ponadto Alnylam działa z umiarkowanym poziomem zadłużenia, co może zapewnić pewien komfort w zakresie dźwigni finansowej spółki i zdolności do zarządzania jej zobowiązaniami finansowymi.
Dla inwestorów poszukujących bardziej dogłębnej analizy dostępne są dodatkowe porady InvestingPro, które mogą rzucić światło na wyniki i perspektywy Alnylam. Aby zapoznać się z nimi bliżej, odwiedź InvestingPro i rozważ użycie kodu kuponu PRONEWS24, aby uzyskać dodatkowe 10% zniżki na roczną lub dwuletnią subskrypcję Pro i Pro+.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.