CAMBRIDGE, Massachusetts. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY) ujawnił szczegółowe wyniki badania fazy 3 HELIOS-B, wykazując znaczące korzyści ze stosowania badanego leku vutrisiran u pacjentów z amyloidozą ATTR z kardiomiopatią (ATTR-CM). Badanie spełniło wszystkie pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe z istotnością statystyczną, sugerując potencjał jako standard opieki nad tym śmiertelnym schorzeniem.
Vutrisiran, terapia RNAi, wykazał 28% redukcję śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny i nawracających zdarzeń sercowo-naczyniowych w całej populacji, z 31% redukcją w okresie 33-36 miesięcy podwójnie ślepej próby i 36% do miesiąca 42. W populacji stosującej monoterapię lek zmniejszył pierwszorzędowy złożony punkt końcowy o 33%, a śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny o 35% do 42. miesiąca.
Do badania włączono głównie pacjentów z New York Heart Association (NYHA) klasy I lub II z chorobą typu dzikiego, co odzwierciedla współczesną populację pacjentów z ATTR-CM. Leczenie wykazało również korzyści w wielu klinicznych miarach progresji choroby, w tym w teście 6-minutowego marszu, kwestionariuszu sercowo-naczyniowym Kansas City i klasie NYHA.
Analizy podgrup wykazały spójne korzyści we wszystkich kluczowych segmentach pacjentów, z tendencją do większej skuteczności u pacjentów we wcześniejszych stadiach choroby. Profil bezpieczeństwa i tolerancji wutrisiranu był zgodny z wcześniejszymi ustaleniami, z częstością zdarzeń niepożądanych porównywalną do placebo.
Wyniki, przedstawione na Kongresie Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego 2024 i opublikowane w The New England Journal of Medicine, są oparte na oświadczeniu prasowym Alnylam. Firma planuje złożyć te dane do globalnych organów regulacyjnych, w tym uzupełniający wniosek o nowy lek do amerykańskiej Agencji Żywności i Leków, korzystając z priorytetowego kuponu przeglądowego.
Vutrisiran jest obecnie zatwierdzony w ponad 15 krajach do leczenia polineuropatii dziedzicznej amyloidozy z udziałem transtyretyny (hATTR-PN) u dorosłych. Amyloidoza ATTR jest szybko postępującą, wyniszczającą i śmiertelną chorobą powodowaną przez nieprawidłowo sfałdowane białka transtyretyny, które gromadzą się w postaci złogów amyloidu w różnych częściach ciała. Choroba dotyka około 50 000 osób na całym świecie z formami dziedzicznymi i około 200 000-300 000 z formami typu dzikiego.
Alnylam, lider w dziedzinie terapii RNAi, nadal wprowadza innowacje w tej dziedzinie, dążąc do zmiany życia pacjentów z rzadkimi i powszechnymi chorobami. Rurociąg firmy obejmuje wielu kandydatów na późnym etapie rozwoju i realizuje swoją strategię dostarczania leków transformacyjnych i osiągnięcia wiodącego profilu biotechnologicznego.
W innych ostatnich wiadomościach Alnylam Pharmaceuticals znalazł się w centrum zainteresowania kilku firm analitycznych po obiecujących danych z badania HELIOS-B oceniającego skuteczność leku Amvuttra. BMO Capital i RBC Capital utrzymały ocenę Outperform dla Alnylam, podczas gdy Goldman Sachs podniósł ocenę akcji z Neutralnej do Kupuj. Oceny te odzwierciedlają wiarę firm w potencjalny sukces rynkowy Amvuttra, przy czym BMO Capital szacuje, że szczytowa sprzedaż może osiągnąć około 8 miliardów dolarów.
Raport wyników Alnylam za drugi kwartał przekroczył oczekiwania zarówno pod względem przychodów, jak i zysków, głównie dzięki rozwojowi franczyzy TTR i płatności za kamień milowy z umowy licencyjnej z Regeneron. W rezultacie firma zaktualizowała swoje prognozy przychodów na 2024 r., Oczekując obecnie, że przychody z produktów osiągną od 1,575 mld USD do 1,65 mld USD.
Canaccord Genuity utrzymał rekomendację Kupuj i podniósł docelową cenę akcji Alnylam, po imponującym raporcie o wynikach spółki za drugi kwartał. Ostatnie wydarzenia nadal malują obiecujący obraz bieżących inicjatyw Alnylam i przyszłego wzrostu.
InvestingPro Insights
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) wykazał się niezwykłą wydajnością na rynku, a dane InvestingPro podkreślają znaczny trzymiesięczny całkowity zwrot z ceny w wysokości 91,3% i prawie 52-tygodniowy szczyt, wyceniony na 99,81% jego szczytu. Kapitalizacja rynkowa spółki wynosi 36,85 mld USD, co odzwierciedla zaufanie inwestorów do jej potencjału wzrostu i innowacji w dziedzinie terapii RNAi.
Dobrą kondycję finansową Alnylam podkreśla marża zysku brutto na poziomie 87,0% w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy od II kwartału 2024 r., co wskazuje na efektywną działalność i silną kontrolę kosztów. Mimo to analitycy nie przewidują, że spółka osiągnie w tym roku rentowność, co znajduje odzwierciedlenie w ujemnym wskaźniku P/E wynoszącym -495,2. Nie jest to rzadkością w przypadku firm biotechnologicznych, które są mocno inwestowane w badania i rozwój, a lista kandydatów na późne etapy rozwoju Alnylam może sygnalizować przyszłą rentowność.
Wskazówki InvestingPro dla Alnylam Pharmaceuticals ujawniają, że analitycy skorygowali w górę swoje oczekiwania dotyczące zysków na nadchodzący okres, co świadczy o obiecujących perspektywach spółki po pomyślnych wynikach badania fazy 3 HELIOS-B. Ponadto płynne aktywa spółki przewyższają jej krótkoterminowe zobowiązania, zapewniając stabilność finansową i zdolność do poruszania się po kosztownych fazach opracowywania leków i procesach zatwierdzania przez organy regulacyjne.
Aby dowiedzieć się więcej o finansach i wynikach rynkowych Alnylam Pharmaceuticals, InvestingPro oferuje dodatkowe spostrzeżenia i wskazówki, z 14 dodatkowymi wskazówkami dostępnymi dla inwestorów poszukujących szczegółowej analizy (https://www.investing.com/pro/ALNY).
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.