Dow Jones nie przestaje rosnąć, nadzieje na obniżkę stóp procentowych wzmacniają optymizm inwestorów
Investing.com - Akcje Roche (SIX:ROG) spadły o 2% w poniedziałek po tym, jak firma wstrzymała podawanie terapii genowej Elevidys pacjentom niechodzącym z dystrofią mięśniową Duchenne’a, w następstwie dwóch zgłoszonych przypadków śmiertelnej ostrej niewydolności wątroby.
W oświadczeniu z 15 czerwca Roche poinformowało, że decyzja dotyczy zarówno komercyjnego, jak i klinicznego stosowania leczenia w tej populacji pacjentów, niezależnie od wieku.
Dawkowanie zostało zawieszone w badaniach klinicznych i całkowicie przerwane w warunkach komercyjnych.
Decyzja ta następuje po ponownej ocenie profilu korzyści i ryzyka Elevidys u pacjentów niechodzących.
Ostra niewydolność wątroby, znane ryzyko związane z terapiami genowymi z wektorem wirusowym AAV (adeno-associated virus), takimi jak Elevidys, została wskazana jako przyczyna śmierci dwóch pacjentów.
Do tej pory około 140 niechodzących pacjentów zostało leczonych Elevidys na całym świecie, poinformowało Roche.
"Jesteśmy głęboko zasmuceni stratą tych dwóch młodych mężczyzn i pilnie pracujemy nad złagodzeniem wszelkich zagrożeń związanych ze stosowaniem Elevidys" - powiedział Levi Garraway, dyrektor medyczny Roche. "Bezpieczeństwo pacjentów jest zawsze naszym najwyższym priorytetem".
Europejska Agencja Leków już wcześniej wprowadziła tymczasowe wstrzymanie trzech trwających badań Elevidys, Badań 104, 302 (ENVOL) i 303 (ENVISION), po pierwszym zgonie.
Roche poinformowało, że wstrzymania te pozostają w mocy, a dawkowanie dla ENVISION jest teraz również wstrzymane poza Europą. Przyszłe komercyjne stosowanie u pacjentów niechodzących nie będzie kontynuowane, chyba że zostanie wdrożone dodatkowe ograniczenie ryzyka.
Elevidys, znany również jako delandistrogen mokseparwowek, pozostaje dostępny dla pacjentów chodzących, gdzie profil korzyści i ryzyka nadal jest oceniany jako korzystny. Roche stwierdziło, że wytyczne dotyczące leczenia tej grupy pozostają niezmienione.
Terapia jest zatwierdzona w 10 krajach i terytoriach, w tym w Japonii, Brazylii i USA. Roche współpracuje nad Elevidys z Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) w ramach globalnej umowy o współpracy podpisanej w 2019 roku. Podczas gdy Roche sponsoruje badanie ENVOL, Sarepta prowadzi inne badania kliniczne tego leku.
Elevidys jest podawany jako jednorazowa dawka dożylna, mająca na celu dostarczenie funkcjonalnego białka dystrofiny do komórek mięśniowych, aby spowolnić postęp dystrofii mięśniowej Duchenne’a, rzadkiego zaburzenia genetycznego powodującego postępującą utratę mięśni.
Choroba dotyka 1 na 5 000 chłopców na całym świecie i zazwyczaj prowadzi do utraty mobilności i przedwczesnej śmierci.
W ramach programu klinicznego i rzeczywistego stosowania ponad 900 osób otrzymało Elevidys.
Roche poinformowało, że współpracuje z organami regulacyjnymi, badaczami i świadczeniodawcami opieki zdrowotnej, aby informować zainteresowane strony i dostosowywać opiekę nad pacjentami w razie potrzeby.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.