SAN DIEGO – Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX), firma biofarmaceutyczna, ogłosiła dziś tymczasowe wstrzymanie rekrutacji pacjentów do badania klinicznego fazy 3 HARMONY, oceniającego skuteczność pegtibatinazy w leczeniu klasycznej homocystynurii (HCU). Firma jako powód podała konieczność wprowadzenia ulepszeń w procesie zwiększania skali produkcji.
To dobrowolne zawieszenie ma na celu rozwiązanie problemów i optymalizację procesu zwiększania skali do produkcji komercyjnej, który w ostatnich próbach nie spełnił oczekiwanego profilu substancji lekowej. Pomimo tej przeszkody, Travere zapewnia, że pacjenci obecnie uczestniczący w badaniach pegtibatinazy nie będą dotknięci tą sytuacją, ponieważ nadal będą otrzymywać lek z istniejących partii wyprodukowanych w małej skali.
Starszy Wiceprezes ds. Badań i Rozwoju, Bill Rote, Ph.D., wyraził pewność co do zdolności firmy do rozwiązania problemów produkcyjnych, podkreślając rozległą wiedzę specjalistyczną w zakresie leków biologicznych zarówno wewnętrznego zespołu, jak i zewnętrznych partnerów.
Najwcześniejsza przewidywana data wznowienia rekrutacji do badania HARMONY to 2026 rok. W związku z tym, powiązane inwestycje w rekrutację kliniczną i produkcję na dużą skalę mają zostać przesunięte poza rok 2025. Jednakże Travere przewiduje zmniejszenie wydatków na badania i rozwój o ponad 30 milionów dolarów w 2025 roku w porównaniu do 2024 roku, co przypisuje się postępom innych programów fazy 3, szczególnie dla sparsentanu, zmierzających ku zakończeniu.
Travere poinformowało również, że jego rezerwy finansowe, w tym gotówka, ekwiwalenty gotówki i zbywalne papiery wartościowe o łącznej wartości 325,4 miliona dolarów na dzień 30 czerwca 2024 roku, mają wystarczyć na finansowanie działalności do 2028 roku.
Klasyczna HCU to rzadkie zaburzenie metaboliczne prowadzące do podwyższonego poziomu homocysteiny, powodujące zagrażające życiu powikłania. Pegtibatinaza, jeśli okaże się skuteczna, mogłaby stać się pierwszą terapią modyfikującą przebieg choroby w tym schorzeniu. Lek otrzymał już oznaczenie przełomowej terapii, oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej i szybkiej ścieżki od FDA, a także oznaczenie leku sierocego w USA i Europie.
Firma zorganizuje dziś konferencję telefoniczną, aby omówić szczegóły wstrzymania rekrutacji. Ten artykuł opiera się na komunikacie prasowym Travere Therapeutics.
W innych ostatnich wiadomościach, Travere Therapeutics wstrzymało rekrutację do badania klinicznego fazy 3 HARMONY, aby umożliwić ulepszenia w procesie zwiększania skali produkcji. Przerwa nie wpłynie na pacjentów już uczestniczących w badaniu. Oczekuje się, że rekrutacja zostanie wznowiona w 2026 roku. Pozytywną informacją jest to, że lek Filspari firmy Travere uzyskał pełną aprobatę FDA do leczenia dorosłych pacjentów z pierwotną nefropatią IgA (IgAN), co może prowadzić do wzrostu sprzedaży. W rzeczywistości, sprzedaż Filspari osiągnęła 27,1 miliona dolarów w drugim kwartale 2024 roku, co stanowi wzrost o 37% w porównaniu z pierwszym kwartałem. Analitycy z Canaccord Genuity, Citi i BofA Securities utrzymali rekomendacje "Kupuj" dla Travere, przy czym Canaccord Genuity i Citi podniosły swoje cele cenowe. Te ostatnie wydarzenia podkreślają okres znaczącego postępu dla Travere Therapeutics.
Spostrzeżenia InvestingPro
Podczas gdy Travere Therapeutics stoi w obliczu tymczasowego wstrzymania rekrutacji pacjentów do badania HARMONY, inwestorzy mogą uważnie monitorować kondycję finansową firmy i wyniki jej akcji. Dane InvestingPro ujawniają kapitalizację rynkową na poziomie 1,15 miliarda dolarów, co wskazuje na wielkość firmy w konkurencyjnym krajobrazie biofarmaceutycznym. Pomimo wyzwań związanych ze zwiększaniem skali produkcji, aktywa płynne firmy są solidne, z wystarczającymi rezerwami do finansowania działalności w dalekiej przyszłości.
Wskazówki InvestingPro sugerują, że Travere Therapeutics osiąga silny zwrot w ciągu ostatniego roku, z 70,46% całkowitym zwrotem z ceny, co odzwierciedla optymizm inwestorów. Dodatkowo, firma działa z umiarkowanym poziomem zadłużenia, co może zapewnić pewną elastyczność finansową w trakcie rozwiązywania obecnych problemów produkcyjnych. Dla inwestorów poszukujących bardziej szczegółowej analizy i dodatkowych wskazówek, dostępnych jest 14 wskazówek InvestingPro, które można znaleźć dla Travere Therapeutics na InvestingPro.
Ponadto, akcje spółki są notowane blisko 52-tygodniowego maksimum, na poziomie 98,24% szczytu, co może sygnalizować zaufanie rynku lub, zgodnie z inną wskazówką InvestingPro, sugerować, że akcje są w strefie wykupienia. Przy wskaźniku ceny do wartości księgowej wynoszącym 75,9, akcje są notowane przy wysokim mnożniku, co może zainteresować inwestorów skupiających się na wartości. Jednak ważne jest, aby zauważyć, że analitycy nie przewidują, że firma będzie rentowna w tym roku, co może wpłynąć na wyniki akcji w krótkim terminie.
Ogólnie rzecz biorąc, podczas gdy Travere Therapeutics radzi sobie z obecnymi wyzwaniami, spostrzeżenia InvestingPro dostarczają obrazu wskaźników finansowych firmy i wyników akcji, które mogą być cenne dla inwestorów rozważających swoje pozycje w sektorze biofarmaceutycznym.
Artykuł został przetłumaczony przy pomocy sztucznej inteligencji. Zapoznaj się z Warunkami Użytkowania, aby uzyskać więcej informacji.